Estudio de fase III multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de liberación génica sistémica para evaluar la seguridad y la eficacia de SRP-9001 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne (EMBARK).

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: Evaluar el efecto de SRP-9001 sobre la función física, valorado mediante la puntuación de la Prueba Ambulatoria North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) Objetivos Secundarios: • Evaluar el efecto de SRP-9001 sobre la función física, valorado mediante: o Número de habilidades adquiridas o mejoradas en la NSAA • Evaluar la expresión de micro-distrofina como consecuencia de SRP-9001 a las 12 semanas (Parte 1), determinada mediante la prueba de western blot en tejido muscular biopsiado • Evaluar el efecto de SRP-9001 en las pruebas funcionales cronometradas, determinando: o Tiempo requerido para levantarse del suelo o Tiempo requerido para correr/andar 100 metros (100-meter walk/run, 100MWR) o Tiempo requerido para subir 4 escalones o Tiempo requerido para correr/andar 10 metros (10-meter walk/run, 10MWR) • Evaluar el efecto de SRP-9001 sobre el percentil 95 de la velocidad de la zancada (SV95C), medido con un dispositivo portable • Evaluar la movilidad y la función de las extremidades superiores comunicadas por el sujeto (o representante: progenitor/cuidador) con la herramienta PROMIS® • Evaluar la seguridad de SRP-9001.