Dystrophinopathy Phenotypes and Modifying Factors in DMD Exon 45-55 Deletion

INVESTIGACION EN RED DE LAS ENFERMEDADES NEUROLOGICAS

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

C03/06 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2003

CARACTERIZACION MOLECULAR DE PACIENTES CON SINDROME DE USHER. ESTUDIO DE LOS GENES RESPONSABLES: CDH23 Y PCDH15 Y CANDIDATOS: WHRN, CXADR Y PDZK7

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

PI07/0558 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2008

REDINSCOR

RD06/0003/1001 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2008

PROYECTO CAIBER

CAI08/01/0061 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2009

APOPTOSIS EN EL RECHAZO AGUDO DEL INJERTO CARDIACO ALOGENICO

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

AP-196/10 . 2010

CINETICA DEL TRANSPORTE NUCLEO-CITOPLASMATICO DE LOS CARDIOMIOCITOS HUMANOS EN LA INSUFICIENCIA CARDIACA. ANALISIS CELULAR Y DE EXPRESION GENICA

PI10/00275 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2010

TRANSLATIONAL RESEARCH, EXPERIMENTAL MEDICINE AND THERAPEUTICS ON CHARCOT-MARIE-TOOTH. TREAT-CMT

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

TREAT-CMT . CIBER ENFERMEDADES RARAS; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2012

ESTUDIO MUTACIONAL DE UNA SERIE DE PACIENTES CON NEUROPATIA HEREDITARIA MOTORA DISTAL.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PI12/00946 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2013

REGISTRO MULTICÉNTRICO DE PACIENTES HOSPITALIZADOS POR INSUFICIENCIA CARDÍACA AGUDA (REDINSCOR II).

RD12/0042/0003 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2013

IDENTIFICACIÓN DE NUEVOS GENES Y MECANISMOS MOLECULARES EN EL SÍNDROME DE USHER Y SU TRASLACIÓN AL DIAGNÓSTICO.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

PI13/00638 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2014

COMPREHENSIVE, INTEGRATIVE AND GENOMIC APPROACH TO THE UNDERSTANDING AND TREATMENT OF CANCER AND LEUKEMIA.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

PIE13/00046 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2014

CON-CIENCIA-YV: PILDORAS DE SALUD

FCT-13-7457_FECYT_2013 . MINISTERIO DE ECONOMIA Y COMPETITIVIDAD; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2013

THERAPEUTIC APPROACHES FOR RETINITIS PIGMENTOSA AND USHER SYNDROME BASED ON GENOME-EDICTING BY CRISPR/CAS9.

2014/0273_CRC_ALLER_TODOS_SOMOS_RAROS . 2015

DIAGNÓSTICO GENÉTICO MOLECULAR DE LA AMAUROSIS CONGÉNITA DE LEBER MEDIANTE SECUENCIACIÓN MASIVA DE NUEVA GENERACIÓN (NGS).

Investigador Principal: ELENA MARÍA ALLER MAÑAS

2015_0103_CRC_ALLER . FUNDACION MUTUA MADRILEÑA . 2015

ESTUDIO DE MOLÉCULAS IMPLICADAS EN TRÁFICO CELULAR. PAPEL EN LA EVOLUCIÓN CLÍNICA DE PACIENTES CON SOPORTE CIRCULATORIO CON ECMO COMO PUENTE A TRASPLANTE CARDÍACO.

Investigador Principal: LUIS VICENTE MARTÍNEZ DOLZ

PI16/01627 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

CARACTERIZACIÓN MOLECULAR, VARIABILIDAD FENOTÍPICA Y DETERMINANTES DE CALIDAD DE VIDA EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON NEUROPATÍAS HEREDITARIAS.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PI16/00403 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

ESTUIO DE MIOPATIAS DISTALES: DIAGNOSTICO MEDIANTE NGS, AMPLIACION DE ESTUDIOS SOBRE SU HISTORIA NATURAL Y EXPLORACION DE FACTORES PATOGENICOS.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PI16/00316 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

GENÓMICA, ESTUDIOS PRECLÍNICOS Y CLÍNICOS PARA UNA MEDICINA DE PRECISIÓN EN DISTROFIAS HEREDITARIAS DE LA RETINA: EL SÍNDROME DE USHER.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

PI16/00539 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

INCORPORACIÓN GRUPOS CIBER. DR. DOLZ

Investigador Principal: LUIS VICENTE MARTÍNEZ DOLZ

CB16/11/00261 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

Contrato Post FSE (Rio Hortega) Juan Francisco Vázquez Costa

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

CM17/00137 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2018

Dystrophinopaties: cognitive implications. A spanish cohort.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

2018_0359_CRC_VILCHEZ . 2018

Caracterización genómica exhaustiva de los síndromes hereditarios mieloides.

Investigador Principal: ESPERANZA SUCH TABOADA

PI18/01472 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2019

Distrofinopatías: implicaciones cognitivas. Cohorte española.

Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO

2018_0541_CRC_PITARCH . ASOC DUCHENNE PARENT PROJECT . 2018

Estudio de mutaciones ocultas en pacientes con sindrome de Usher.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

2018_0675_CRC_MILLAN . FUNDACION ONCE . 2018

CARACTERIZACIÓN TRANSCRIPTÓMICA DE LA LEUCEMIA MIELOBLÁSTICA AGUDA EN PACIENTES CON MUTACIONES EN LOS GENES DE LA CROMATINA Y DEL SPLICING.

Investigador Principal: ALESSANDRO LIQUORI

GV/2019/084 . CONSELLERIA DE EDUCACION . 2019

Distrofias de Retina. Síndrome de Usher: una aproximación genómica, celular, funcional y bioinformática, para acelerar su diagnóstico y tratamiento y medir su impacto.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

PI19/00303 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

Deciphering the functional landscape of splicing alterations and exploring their potential as druggable targets in acute myeloid leukemia (aml).

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PI19/00812 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

Caracterizacion genotipica y fenotipica en una serie de pacientes con neuropatias hereditarias de inicio tardio.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PI19/01178 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

ENSAYO CLINICO, MULTINACIONAL, MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LOS EFECTOS HEMODINAMICOS DE RIOCIGUAT (BAY 63-2521), ASI COMO LA SEGURIDAD Y LA FARMACOCINETICA EN PACIENTES CON HIPERTENSION PULMONAR ASOCIADA A UNA DISFUNCION SISTOLICA DEL VENTRICULO IZQUIERDO. ESTUDIO LEPHT.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

BAY63-2521/14308 . 2010

REGISTRO DEL SÍNDROME MIASTÉNICO DE LAMBERT-EATON.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

BIO-AMI-2010-01 . 2014

ESTUDIO DE SEGUIMIENTO, MULTICÉNTRICO, ABIERTO, A LARGO PLAZO, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE BRIVARACETAM COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON EPILEPSIA.

Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA

N01266 . 2012

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, BASADO EN EVENTOS, QUE COMPARA LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE RIVAROXABAN CON PLACEBO EN LA REDUCCIÓN DEL RIESGO DE MUERTE, INFARTO DE MIOCARDIO O ICTUS, EN PACIENTES CON INSUFICIENCIA CARDIACA Y ENFERMEDAD ARTERIAL CORONARIA SIGNIFICATIVA TRAS UN EPISODIO DE INSUFICIENCIA CARDIACA DESCOMPENSADA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

RIVAROXHFA3001/BAY59-7939/16302 . 2013

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS, CON CONTROL ACTIVO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LCZ696 COMPARADO CON VALSARTAN, SOBRE LA MORBILIDAD Y MORTALIDAD EN PACIENTES CON INSUFICIENCIA CARDIACA (CLASE II-IV NYHA) CON FRACCIÓN DE EYECCIÓN PRESERVADA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

CLCZ696D2301 . 2014

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DE 52 SEMANAS DE DURACIÓN PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE QAW039 AÑADIDO AL TRATAMIENTO EXISTENTE PARA EL ASMA EN PACIENTES CON ASMA GRAVE NO CONTROLADA.

Investigador Principal: ANTONIO NIETO GARCÍA

CQAW039A2314 . 2016

ENSAYO CLÍNICO FASE II, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DE GRUPOS PARALELOS, DOBLE CIEGO, DE BÚSQUEDA DE DOSIS PARA EXPLORAR LOS EFECTOS FARMACODINÁMICOS Y FARMACOCINÉTICOS, LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE NELADENOSONA BIALANATO, UN AGONISTA ORAL PARCIAL DEL RECEPTOR A1 DE ADENOSINA, DURANTE 20 SEMANAS, EN PACIENTES CON INSUFICIENCIA CARDIACA CRÓNICA CON FRACCIÓN DE EYECCIÓN REDUCIDA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

BAY1067197/15128 . 2017

TOLERABILIDAD Y SEGURIDAD A LARGO PLAZO DE LA INFUSIÓN DE INMUNOGLOBULINA (HUMANA) AL 10 % CON HIALURONIDASA RECOMBINANTE HUMANA (HYQVIA/HYQVIA) PARA EL TRATAMIENTO DE LA POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA (PDIC).

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

161505

ENSAYO CLÍNICO DE FASE II, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS, DOBLE CIEGO, DE BÚSQUEDA DE DOSIS PARA EXPLORAR LOS EFECTOS FARMACOCINÉTICOS Y FARMACODINÁMICOS, LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE BIALANATO DE NELADENOSÓN, UN AGONISTA ORAL PARCIAL DEL RECEPTOR DE ADENOSINA A1, DURANTE 20 SEMANAS, EN PACIENTES CON INSUFICIENCIA CARDIACA CRÓNICA CON FRACCIÓN DE EYECCIÓN CONSERVADA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

BAY1067197/17582 . 2017

ESTUDIO DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE OMECAMTIV MECARBIL EN LA MORTALIDAD Y MORBILIDAD DE SUJETOS CON INSUFICIENCIA CARDÍACA CRÓNICA CON FRACCIÓN DE EYECCIÓN REDUCIDA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

20110203 . 2017

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE GIVINOSTAT EN PACIENTES AMBULANTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD).

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

DSC/14/2357/48 . 2017

ESTUDIO DE FASE III, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE IDEBENONA EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE QUE RECIBEN GLUCOCORTICOESTEROIDES.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SNT-III-012 . 2017

ESTUDIO DE FASE II, RANDOMIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO, DE ACE-083 EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR FACIOESCAPULOHUMERAL.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

A083-02 . 2018

ESTUDIO ABIERTO DE FASE I/II Y CON DOS GRUPOS PARA INVESTIGAR LA SEGURIDAD, LA ACTIVIDAD CLÍNICA, LA FARMACOCINÉTICA Y LA FARMACODINAMIA DE GSK2879552 ADMINISTRADO EN MONOTERAPIA O EN COMBINACIÓN CON AZACITIDINA, EN PACIENTES ADULTOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) DE RIESGO ALTO Y MUY ALTO SEGÚN EL ÍNDICE PRONÓSTICO INTERNACIONAL REVISADO (IPSS-R) TRATADOS PREVIAMENTE CON AGENTES HIPOMETILANTES (AHM).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

205744 . 2017

ESTUDIO DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO CON UNA EXTENSIÓN ABIERTA PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE SRP-4045 Y SRP-4053 EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

4045-301 (SAREPTA) . 2017

ESTUDIO DE EXTENSIÓN DEL SEGUIMIENTO INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, DOBLE CIEGO DE 9 MESES DE DURACIÓN PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD A LARGO PLAZO DE PXT3003 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TIPO 1A.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

CLN-PXT3003-03 . 2017

HISTORIA NATURAL DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL: ESTUDIO OBSERVACIONAL DE SEGUIMIENTO EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.

Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO

FUN-000-2017-01 . 2018

ESTUDIO DE RETIRADA ALEATORIZADO EN FASE II, CONTROLADO CON PLACEBO Y DOBLE CIEGO CON RECLUTAMIENTO ENRIQUECIDO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE BIIB074 EN EL TRATAMIENTO DEL DOLOR SUFRIDO POR SUJETOS CON NEUROPATÍA DE FIBRAS PEQUEÑAS CONFIRMADA E IDIOPÁTICA O ASOCIADA A DIABETES MELLITUS.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

802NP206 . 2018

ESTUDIO DE FASE III ALEATORIZADO, MULTICÉNTRICO, MULTINACIONAL Y DOBLE CIEGO QUE COMPARA LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE INFUSIONES BISEMANALES DE NEOGAA (GZ402666) Y ALGLUCOSIDASA ALFA EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO SIN TRATAMIEN TO PREVIO.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

EFC14028 . 2018

EFECTOS DE LEVOSIMENDÁN ORAL (ODM-109) EN LA FUNCIÓN RESPIRATORIA DE PACIENTES CON ELA.

Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA

3119002 . 2018

ESTUDIO SOBRE EL MANEJO DE LOS PORTADORES EN AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA - EMPATIA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PFI-TTR-2017-01 . 2018

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DE GRUPOS PARALELOS, DOBLE CIEGO, DE DOSIS MÚLTIPLES Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE MNK-1411 EN VARONES DE 4 A 8 AÑOS DE EDAD CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

MNK14112096 . 2018

REGISTRO OBSERVACIONAL PROSPECTIVO DE PACIENTES CON INSUFICIENCIA CARDIACA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

SEC-IVA-2018-01 . 2018

TRATAMIENTO CON BETABLOQUEANTES TRAS INFARTO DE MIOCARDIO SIN FRACCION DE EYECCION REDUCIDA.

Investigador Principal: JAUME AGÜERO RAMÓN-LLIN

REBOOT-CNIC . 2018

PREVENCIÓN SECUNDARIA DE LA ENFERMEDAD CARDIOVASCULAR EN ANCIANOS (SECURE).

Investigador Principal: LUIS VICENTE MARTÍNEZ DOLZ

633765 . 2018

ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO A LARGO PLAZO EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE INCLUIDOS EN ENSAYOS CLÍNICOS DE EVALUACIÓN DE CASIMERSÉN O GOLODIRSÉN.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

4045-302 . 2019

ESTUDIO DE FASE 2, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, EFICACIA, FARMACOCINÉTICA Y FARMACODINÁMICA DE M281 EN ADULTOS CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MOM-M281-004 . 2019

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE RO7239361 EN NIÑOS AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

WN40227 . 2019

ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO, EN FASE III PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE IDEBENONA EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) QUE HAYAN COMPLETADO EL ESTUDIO SIDEROS.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SNT-III-012-E/SIDEROS-E . 2019

ESTUDIO ABIERTO DE EXTENSIÓN DE MOM-M281-004 PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE M281 EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MOM-M281-005 . 2019

HELIOS-A: ESTUDIO DE FASE 3, INTERNACIONAL, ALEATORIZADO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ALN-TTRSC02 EN PACIENTES CON AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA (AMILOIDOSIS HATTR)

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ALN-TTRSC02-002 . 2019

EFECTOS DE LEVOSIMENDÁN ORAL (ODM-109) EN LA FUNCIÓN RESPIRATORIA DE PACIENTES CON ELA: ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO PARA PACIENTES QUE HAYAN COMPLETADO EL ESTUDIO 3119002.

Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA

3119003 . 2019

ESTUDIO DE FASE 2 CON TRATAMIENTO ACTIVO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE SRK-015 EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL DE COMIENZO TARDÍO (TOPAZ).

Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO

SRK-015-002 . 2019

ESTUDIO ABIERTO, DE SEGURIDAD A LARGO PLAZO, DE TOLERABILIDAD Y DE EFICACIA DE GIVINOSTAT EN TODOS LOS PACIENTES CON DMD QUE HAYAN SIDO TRATADOS PREVIAMENTE EN UNO DE LOS ESTUDIOS DE GIVINOSTAT.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

DSC/14/2357/51 . 2019

ESTUDIO DE FASE 3, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE RAVULIZUMAB EN PACIENTES ADULTOS SIN TRATAMIENTO PREVIO CON INHIBIDORES DEL COMPLEMENTO CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: LUÍS BATALLER ALBEROLA

ALXN1210-MG-306

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DEL TEV-50717 (DEUTETRABENAZINA) PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISCINESIA EN LA PARÁLISIS CEREBRAL EN NIÑOS Y ADOLESCENTES.

Investigador Principal: MIGUEL TÓMAS VILA

TV50717-CNS-30080 . 2019

ENSAYO CLÍNICO PROSPECTIVO MULTICÉNTRICO ALEATORIZADO DE DOBLE SIMULACIÓN CONTROLADO CON PLACEBO DE BÚSQUEDA DE LA DOSIS MÁS EFICAZ PARA EL TRATAMIENTO DE RINITIS/RINOCONJUNTIVITIS POR ALERGIA FRENTE A UN EXTRACTO ALERGÉNICO MEZCLA DE DERMATOPHAGOIDES PTERONYSSINUS Y DERMATOPHAGOIDES FARINAE.

Investigador Principal: ÁNGEL MAZÓN RAMOS

MM09-SIT-013 . 2016

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS, CON CONTROL ACTIVO Y DE 24 SEMANAS DE DURACIÓN PARA EVALUAR EL EFECTO DE LCZ696 SOBRE EL NIVEL DE NTPROBNP, LOS SÍNTOMAS, LA CAPACIDAD DE REALIZAR EJERCICIO Y LA SEGURIDAD EN COMPARACIÓN CON EL TRATAMIENTO MÉDICO INDIVIDUALIZADO DE LAS COMORBILIDADES EN PACIENTES CON INSUFICIENCIA CARDÍACA Y FRACCIÓN DE EYECCIÓN PRESERVADA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

CLCZ696D2302 . 2017

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LOS EFECTOS DE SOTAGLIFLOZINA SOBRE LOS RESULTADOS CLÍNICOS DE PACIENTES HEMODINÁMICAMENTE ESTABLES CON DIABETES TIPO 2 TRAS UN EMPEORAMIENTO DE LA INSUFICIENCIA CARDÍACA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

EFC15156 . 2018

ESTUDIO DE FASE 3B, MULTICÉNTRICO, DE INTERVENCIÓN, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE GUSELKUMAB EN EL TRATAMIENTO DE LA PSORIASIS PALMOPLANTAR NO PUSTULOSA.

Investigador Principal: RAFAEL BOTELLA ESTRADA

CNTO1959PSO3013 . 2017

EVALUACIÓN, EN PACIENTES CON PROCESOS MÉDICOS, DE RIVAROXABAN FRENTE A PLACEBO EN LA REDUCCIÓN DEL RIESGO DE TROMBOEMBOLISMO VENOSO DESPUÉS DEL ALTA HOSPITALARIA. (MARINER).

Investigador Principal: JOSÉ ANTONIO TODOLÍ PARRA

RIVAROXDVT3002/BAY59-7939/17261

A PHASE 2 RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE CARDIAC AND RENAL EFFECTS OF SHORT TERM TREATMENT WITH ELAMIPRETIDE IN PATIENTS HOSPITALIZED WITH CONGESTION DUE TO HEART FAILURE.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

SPIHF-204 . 2016

ESTUDIO PARA LA VALIDACIÓN DE UNA HERRAMIENTA DE CRIBADO DE PACIENTES EN TRATAMIENTO CON ANTICOAGULANTES ORALES ANTIVITAMINA K (VALIDACIÓN DEL CUESTIONARIO ICUSI).

Investigador Principal: LUIS VICENTE MARTÍNEZ DOLZ

PFI-AVK-2015-01

CALIDAD DE LA ADHERENCIA A LAS RECOMENDACIONES DE LAS GUÍAS PARA EL TRATAMIENTO DE LA INSUFICIENCIA CARDÍACA: ESTUDIO INTERNACIONAL (QUALIFY).

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

SER-IVA-2013-01 . 2014

ESTUDIO EN FASE II, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DE 48 SEMANAS, EN GRUPOS PARALELOS Y CON UNA EXTENSIÓN ABIERTA, SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LOSMAPIMOD EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR FASCIESCAPULOHUMERAL (DFEH).

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

FIS-002-2019 . 2019

ESTUDIO MULTICENTRICO, OBSERVACIONAL, RETROSPECTIVO PARA EVALUAR LA CONVERSION DE LA FORMULACION ESTANDAR DE TACROLIMUS (PROGRAF©) A TACROLIMUS DE LIBERACIÓN PROLONGADA (ADVAGRAF©) EN PACIENTES CON TRASPLANTE CARDIACO.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

AST-TAC-2013-01 . 2013

ESTUDIO PROSPECTIVO, OBSERVACIONAL Y NO INTERVENCIONISTA DE LA ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

BMN701-901 . 2015

ESTUDIO INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE I10E EN TRATAMIENTOS INICIALES Y DE MANTENIMIENTO DE PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

I10E-1302 . 2014

ASSESSMENT OF MEDICAL MANAGEMENT IN CORONARY DIABETIC TYPE 2 PATIENTS AT HIGH RISK OF CARDIOVASCULAR EVENTS.

Investigador Principal: LUIS VICENTE MARTÍNEZ DOLZ

SEC-DIA-2019-01 . 2019

RETROSPECTIVE COHORT STUDY ASSESSING THE LONG-TERM RESPIRATORY FUNCTION EVOLUTION IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY FOLLOWING THEIR PARTICIPATION IN THE DELOS STUDY – SECOND DATA COLLECTION.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SYROS-2

AF IN REAL PRACTICE ON MANAGEMENT OF ORAL ANTICOAGULATION- AFIRMA 4.0.

Investigador Principal: LUIS VICENTE MARTÍNEZ DOLZ

PFI-API-2019-01 . 2020

ESTUDIO DE FASE 2, DE DOS PARTES, DE DOSIS MÚLTIPLE ASCENDENTE, PARA LA DETERMINACIÓN DE LA DOSIS DE SRP-5051, SEGUIDO DE AMPLIACIÓN DE LA DOSIS, EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE SUSCEPTIBLE AL TRATAMIENTO DE OMISIÓN DEL EXÓN 51.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

5051-201 . 2019

ESCALATING DOSE AND RANDOMIZED, CONTROLLED STUDY OF NUSINERSEN (BIIB058) IN PARTICIPANTS WITH SPINAL MUSCULAR ATROPHY.

Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO

232SM203 . 2020

ESTUDIO DE EXTENSIÓN DE UPADACITINIB FASE IIIB ABIERTO PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES ADULTOS CON DERMATITIS ATÓPICA DE MODERADA A GRAVE QUE HAYAN COMPLETADO EL TRATAMIENTO EN EL ESTUDIO M16-046.

Investigador Principal: RAFAEL BOTELLA ESTRADA

M19-850 . 2020

NECTAR-1109 ESTUDIO DE INVESTIGACIÓN CON TERAPIA NEUROCARDIACA PARA EL TRATAMIENTO DE LA INSUFICIENCIA CARDIACA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

NECTAR HF 1109

EVALUACIÓN DE LA SEGURIDAD DE LA ADMINISTRACIÓN ORAL CRÓNICA DE IVABRADINA FORMULACIÓN DE LIBERACIÓN MODIFICADA VERSUS IVABRADINA DE FORMULACIÓN DE LIBERACIÓN INMEDIATA EN PACIENTES CON INSUFICIENCIA CARDÍACA CRÓNICA Y DISFUNCIÓN SISTÓLICA VENTRICULAR IZQ UIERDA. ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO EN GRUPOS PARALELOS, DE 6 A 12 MESES DE DURACIÓN.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

CL3-16257-098 . 2013

BÚSQUEDA DE BIOMARCADORES DE RESPUESTA AL TRATAMIENTO EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.

Investigador Principal: GEMA GARCÍA GARCÍA

2020_367-1_CRC_MUTUA MADRILEÑA_GARCÍA . FUNDACION MUTUA MADRILEÑA . 2020

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE-CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y CONTROL ACTIVO DE CARISBAMATO EN EL TRATAMIENTO DEL DOLOR NEUROPATICO EN NEUROPATIA PERIFERICA DIABETICA, SEGUIDO DE UNA FASE DE EXTENSION CIEGA

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

CARISNPP2003

PREVECION DE ACONTECIMIENTOS CEREBROVASCULARES Y CARDIOVASCULARES DE ORIGEN ISQUEMICO CON TERUTROBAN EN PACIENTES CON ANTECEDENTES DE INFARTO CEREBRAL O ATAQUE ISQUEMICO TRANSITORIO. ESTUDIO PERFORM. ESTUDIO INTERNACIONAL, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO EN DOS GRUPOS PARALELOS DE COMPARACION DE TERUTROBAN 30 MG/D VERSUS ASPIRINA 100 MG/D ADMINISTRADOS ORALMENTE POR UN PERIODO MEDIO DE TRES AÑOS (ENSAYO CLINICO DEPENDIENTE DEL NUMERO DE ACONTECIMIENTOS)

Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN

CL3-18886-012

ESTUDIO DE FASE 2, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA DE TAK-079 EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

TAK-079-1005 . 2020

GENOTYPE SPECIFIC ARRHYTHMOGENIC MECHANISMS IN ANDERSEN-TAWIL SYNDROME.

Investigador Principal: ESTHER ZORIO GRIMA

PROJECT 736/C/2020 . FUNDACIÓ LA MARATÓ DE TV3; FUNDACIÓN BANCAJA . 2021

New approaches for the identification and functional characterization of prognostic genetic biomarkers in inherited childhood myelodysplastic/acute leukemia syndromes. Acronym: GEMMA

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PROJECT 228/C/2020 . FUNDACIÓ LA MARATÓ DE TV3 . 2021

ESTUDIO ABIERTO PARA EVALUAR LA ACTIVIDAD ANTITUMORAL Y LA SEGURIDAD DE REGN1979, UN ANTICUERPO BIESPECÍFICO ANTI-CD20 Y ANTI-CD3 EN PACIENTES CON LINFOMA FOLICULAR RECIDIVANTE O RESISTENTE AL TRATAMIENTO

Investigador Principal: RAFAEL ANDREU LAPIEDRA

R1979-ONC-1625 . 2019

APROXIMACIÓN TERAPÉUTICA PARA LAS DISTROFIAS HEREDITARIAS DE RETINA BASADA EN UBIQUIBODIES DE CAMÉLIDOS

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

2020-650-1_CRC_FUNDALUCE_MILLAN . FUNDALUCE (FUNDACION LUCHA CONTRA LA CEGUERA) . 2021

ENSAYO EN FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE PAMREVLUMAB (FG-3019) O PLACEBO EN COMBINACIÓN CON CORTICOESTEROIDES SISTÉMICOS EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) NO AMBULATORIA.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

FGCL-3019-093 . 2020

From alternative splicing to neoantigens selection in patients with Acute Myeloid Leukemia

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

ACIF/2021/196 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2021

Germinal and somatic molecular landscapes of inherited myeloid neoplasms in pediatric and adult patients with MDS/AML

Investigador Principal: ALESSANDRO LIQUORI

APOSTD/2021/212 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2021

ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE PF-06939926 EN EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

C3391003 . 2020

ESTUDIO DE EXTENSIÓN A LARGO PLAZO DE NUSINERSÉN (BIIB058) ADMINISTRADO A DOSIS MÁS ALTAS EN PARTICIPANTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL QUE HAN PARTICIPADO PREVIAMENTE EN UN ESTUDIO DE INVESTIGACIÓN CON NUSINERSÉN.

Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO

232SM302 . 2021

Caracterización clínica, patológica, molecular e imagen en miopatías distales.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

PI21/01532 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2022

Contrato de intensificación 2021. Teresa Sevilla.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

INT21/00019 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2022

ENSAYO CLINICO ALEATORIZADO, PARALELO, DOBLE CIEGO, MULTICENTRICO, COMPARATIVO DE LA EFICACIA DE TRIFLUSAL Y ACIDO ACELTILSALICILICO EN LA PREVENCION SECUENDARIA DEL INFARTO CEREBRAL.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

UR/FC95/IV-01(TACIP)

ESTUDIO MULTICENTRICO DOBLE CIEGO, DE DOBLE ENMASCARAMIENTO CON GRUPOS PARALELOS, UK-116,044 (20 O 60 MG) ORAL Y SUMATRIPTAN ORAL 8100 MG.) ADMINISTRADOS EN DOSIS UNICAS PARA TRATAR HASTA 50 CRISIS DE MIGRAÑA (CON Y SIN AURA)

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

160-316

ESTUDIO D ERANGO DE DOSIS, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS , PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE SB202029/044 (5,12.5 Y 25 MG B.I.D.)EN PACIENTES CON DEMENCIA DEL TIPO PROBABLE ALZHEIMER.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SB202026/044

ENSAYO ABIERTO DE RIDUZOLE, 50 MG DOS VECES AL DIA EN EL TRATAMIENTO DE LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA (ELA).

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

REAP

ESTUDIO CLINICO ABIERTO, MULTICENTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFECTIVIDAD CLINICA DE CLORHIDRATO DE DONEPEZILO EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

DON-NY-96-003-322

ESTUDIO MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, DE DOBLE ENMASCARAMIENTO, PARALELO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE DOS NIVELES DE DOSIS DE ELETRIPTAN ORAL Y DOS DOSIS DE SUMATRIPTAN ORAL, ADMINISTRADOS PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE LA MIGRAÑA (CON Y SIN AURA).

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

160-318

ESTUDIO MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, PARALELO, RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE IDAZOXAN ORAL (30,60 MG/DIA, 12 SEMANAS) SOBRE LAS DISCINESIAS INDUCIDAS POR LA LEVODOPA EN PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE PARKINSON.

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

L002296CP301

ESTUDIO ABIERTO EN GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR EL IMPACTO DE NARATRIPTAN ORAL 2,5 MG. SOBRE LA CALIDAD DE VIDA, COSTES ECONOMICOS Y SATISFACCION DEL APCIENTE.

Investigador Principal: Ricardo Yaya Huaman

S2WB4002

ESTUDIO MULTICENYTRICO, DOBLE CIEGO, RANDOMIZADO Y PARALELO QUE COMPARA LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD EN ENTACAPONA VS PLACEBO COMO TERAPIA COADYUVANTE A LEVODOPA EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE PARKINSON Y DETERIORO FIN DE DOSIS, TRATADOS CON UNA COMBNACION DE LEVODOPA Y DE AGONISTAS DE LA DOPAMINA.

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

ENT-INT-02

ENSAYO CLINICO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO Y ALEATORIZADO DE ATORVASTATINA EN LA PREVENCION DE EVENTOS CEREBROVASCULARES EN PACIENTES CON ACCIDENTE ISQUEMICO TRANSITORIO (AIT) O ICTUS.

Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN

981-124

ESTUDIO PILOTO, MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO, PARALELO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y TOLERABILIDAD DE RIVASTIGMINA FRENTE A PLACEBO EN EL TRATAMIENTO DE DOS SINTOMAS COGNITIVOS Y NO COGNITIVOS DE PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER MODERADA-GRAVE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

CENA713-ES-02

ESTUDIO DE FASE III, MULTICENTRICO, EN DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON PLACEBO, DEL EFECTO DEL RILUZOL A DOSIS DE 500 MG 2 VECES AL DIA O 100 MG 2 VECES AL DIA DURANTE DOS AÑOS SOBRE LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD DE PARKINSON EN PACIENTES TRATADOS CON L-DOPA O UN ANTAGONISTA DE LA DOPAMINA.

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

RP54274X-321

ESTUDIO MULTICENTRICO,DOBLE CIEGO, RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS COMPARANDO LA EFICACIA Y SEGURIDAD POR VIA ORAL DE ELETRIPTAN (40 Y 80MG) Y ZOLMITRIPTAN (2,5 MG) ADMINISTRADOS PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE LA MIGRAÑA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

A1601002

MANEJO DE LA ATEROTROMBOSIS CON CLOPIDOGREL EN PACIENTES DE ALTO RIESGO CON ACCIDENTE ISQUEMICO TRANSITORIO O ICTUS ISQUEMICO RECIENTE:UN ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE-CIEGO, CON 18 MESE DE SEGUIMIENTO.

Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN

EFC7331

ESTUDIO EXPLORARIO ALEATORIZADO DE SIMULECT VERSUS OKT3 EN PACIENTES RECEPTORES DE TRANSPLANCARDIACO DE NOVO TRATADOS CON SANDIMMUN NEORAL (CICLOSPORINA), CELLCEPT (MICOFENOLATO MOFETIL) Y ESTEROIDES, PARA LA PREVENCION DE LOS EPISODIOS DE RECHAZO AGUDO.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

SIMCOR/00

ESTUDIO ALEATORIZADO, ABIERTO, CRUZADO CON DOS PERIODOS, PARA COMPARAR LAS PREFERENCIAS DE LOS PACIENTES POR LA ADMINSTRACION ORAL DE LIOTABS DE RIZATRIPTAN DE 10 MG O COMPRIMIDOS DE ELETRIPTAN DE 40 MG PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE MIGRAÑA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MSD462-905/0100

ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, SIMPLE CIEGO Y PARALELO DE 12 MESES DE DURACION PARA INVESTIGA LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ERL080A COMPARADO CON MMF, EN PACIENTES RECEPTORES DE UN TRANSPLANTE CARDIACO DE NOVO.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

CERL080A2401

ENSAYO PILOTO, DE BRAZO UNICO, NO COMPARATIVO Y ABIERTO DE DACLIZUMAB EN COMBINACION CON MICOFENOLATO MOFETIL, TACROLIMUS Y DOSIS BAJAS DE ESTEROIDES EN PREVENCION DEL RECHAZO AGUDO EN RECEPTORES DE TRASPLANTE CARDIACO ALOGENICO.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

ZxHTX/00

ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO CON DISEÑO ADAPTADO DE 12 MESES DE SEGUIMIENTO, PARA EVALUAR EL BENEFICIO DE LA MONITORIZACION C2 HORAS SW SANDIMMUN NEORAL (CICLOSPORINA) SOBRE LOS RESULTADOS DE SEGURIDAD Y EFICACIA, EN PACIENTES RECEPTORES DE UN TRASPLANTE CARDIACO DE NOVO QUE RECIBAN INDUCCION CON BASILIXIMAB.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

CCHI621ACA06

ENSAYO CLINICO FASE III, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, ALEATORIZADO, CON GRUPOS PARALELOS, EN PACIENTES CON UN PRIMER EPISODIO DE DESMIELINIZACION SUGESTIVO DE ESCLEROSIS MULTIPLE, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERANCIA Y EFICACIA DE8 MUI (250 MG) DE INTERFERON-BETA-1B (BETAFERON/BETASERON) ADMINISTRADO POR VIA SUBCUTANEA A SIAS ALTERNOS POR UN PERIODO DE HASTA 24 MESES.

Investigador Principal: BONAVENTURA CASANOVA ESTRUCH

304747

ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO DE 24 SEMANAS DE DURACION PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE DONEPEZILO CLORHIDRATO (E2020) EN PACIENTES CON DEMENCIA ASOCIADA A ENFERMEDAD CEREBROVASCULAR.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

E2020-A001-319

ENSAYO CLINICO COMPARATIVO ENTRE FORMA INYECTABLES DE ACIDO VALPROICO Y FENITOINA EN EL TRATAMIENTO DE CONVULSIONES AGUDAS.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

L-8923

ENSAYO CLINICO, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO EN GRUPOS PARALELOS DE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE BIA-2-093 COMO TRATAMIENTO COMPLEMENTARIO EN LAS CRISIS PARCIALES RESISTENTES

Investigador Principal: VICENTE ENRIQUE VILLANUEVA HABA

PRA-BIA-2093-303

ESTUDIO EN FASE III, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, EN PACIENTES CON HEPATITIS C CRONICA QUE NO RESPONDIERON AL TRATAMIENTO PREVIO CON PEG-INTERFERONALFA MAS RIBAVIRINA COMPARANDO EL TRATAMIENTO CON TIMOSIN ALFA 1 MAS PEG-INTERFERON ALFA-2A MAS RIBAVIRINA CO N PEG-INTERFERON ALFA-2A MAS RIBAVIRINA MAS PLACEBO.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

WX17798

ESTUDIO FASE II ALEATORIZADO Y CONTROLADO DE TRATAMIENTO CON CIRUGIA DE REVASCULARIZACION CON O SIN INYECCION DE MIOBLASTOS ESQUELETICOS AUTOLOGOS EN PACIENTES CON INFARTO DE MIOCARDIO AGUDO.

Investigador Principal: JOSÉ ANASTASIO MONTERO ARGUDO

MIO/REG/QUIRUR

ESTUDIO ALEATORIZADO Y ABIERTO, COMPARATIVO DE LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DEL CAMBIO DE UN INHIBIDOR DE LA CALCINEURINA A SIROLIMUS FRENTE A LA CONTINUACION DEL USO DE UN INHIBIDOR DE LA CALCINEURINA EN TRANSPLANTADOS CARDIACOS CON INSUFICIENCIA RENAL DEGRADO LEVE A MODERADO.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

0468E7-408-GL

ESTUDIO MULTICÉNTRICO PARA COMPROBAR LA RESPUESTA CLINICO-ANALÍTICA DE PACIENTES PORTADORES SINTOMÁTICOS DE DISFERLINOPATIA AL TRATAMIENTO CON CALCIFEDIOL.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

EC07/90601

ESTUDIO EN FASE 2B SOBRE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE PTC124 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Y BECKER MEDIADA POR MUTACIÓN TERMINADORA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PTC124-GD-007-DMD

UN ESTUDIO DE EXTENSIÓN EN FASE 2B DE PTC124 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Y BECKER MEDIADA POR MUTACIÓN TERMINADORA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PTC124-GD-007E-DMD

DETECCIÓN DE LA ENFERMEDAD DE POMPE EN PACIENTES CON MIOPATÍAS DE CINTURAS NO DEFINIDAS O HIPERCKEMIA ASINTOMÁTICA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

L-GENZ-E003

ESTUDIO EN FASE IV, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA ADMINISTRACION POR VIA INTRAVENOSA DE DOSIS INTERMITENTES DE LEVOSIMENDAN EN PACIENTES AMBULATORIOS CON INSUFICIENCIA CARDIACA CRONICA AVANZADA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

IMIM-LEV-0901

ESTUDIO CLINICO DE FASE II, DOBLE CIEGO, EXPLORADOR, DE GRUPOS PARALELOS U CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR DOS PAUTAS POSOLOGICAS DE GSK2402968 PARA LA EFICACIA, SEGURIDAD, TELERABILIDAD Y FARMACOCINETICA EN SUJETOS AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

DMD114117

ESTUDIO EPIDEMIOLOGICO PARA EVALUAR EL MANEJO DEL TRATAMIENTO CON ESTEROIDES EN PACIENTES CON TRASPLANTE CARDIACO REALIZADO EN LA ERA ACTUAL DE LA INMUNOSUPRESION EN ESPAÑA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

AST-EST-2010-01RESTCO

ESTUDIO RETROSPECTIVO SOBRE LA UTILIZACION DE FLEBOGAMMA EN PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATIA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRONICA (CIDP)

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

GRI-FLE-2010-01

ESTUDIO EPIDEMIOLOGICO DE ESTIMACION DEL IMPACTO PERSONAL Y SOCIAL DEL TRASPLANTE CARDIACO. ESTUDIO QUAINT

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

AS-TXCARD-2010-01

ENSAYO CLÍNICO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE GSK2402968 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

DMD114044

ESTUDIO DE FASE III, A DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE LA IDEBENONA EN PACIENTES DE 10 A 18 AÑOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SNT-III-003

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ABIERTO, DE UN SOLO BRAZO DE TRATAMIENTO, PARA EVALUAR LA FARMACOCINÉTICA, SEGURIDAD Y EFICACIA DE LA ADMINISTRACIÓN DE BRIVARACETAM COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN PACIENTES DE 1 MES O MÁS A < 16 AÑOS DE EDAD CON EPILEPSIA.

Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA

N01263

GRUPO PARA LA GENERACIÓN DE INICIATIVAS DE INVESTIGACIÓN. ESTUDIO DEL MANEJO DE ENFERMEDADES CRÓNICAS Y LA ADHERENCIA EN TRASPLANTE.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

BRIGHT

REGISTRO DE PACIENTES CON ENFERMEDAD DE NIEMANN-PICK TIPO C.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

ACT-MIG-2010-01

ESTUDIO EUROPEO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CRUZADO Y CONTROLADO CON TRATAMIENTO ACTIVO DE REFERENCIA PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE UNA NUEVA INMUNOGLOBULINA HUMANA INTRAVENOSA AL 10%, LÍQUIDA Y LISTA PARA USAR (I10E), CON KIOVIG® EN PACIENTE S CON NEUROPATÍA MOTORA MULTIFOCAL.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

I10E-0901 . 2013

ENSAYO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CON DOBLE SIMULACIÓN, MULTICÉNTRICO, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE BAY 94-8862 EN PACIENTES QUE ACUDEN A URGENCIAS DEL HOSPITAL DEBIDO A UN EMPEORAMIENTO DE LA INSUFICIENCIA CARDIACA CRÓNICA, CON DISFUNCIÓN SIST ÓLICA VENTRICULAR IZQUIERDA, ACOMPAÑADA BIEN DE DIABETES MELLITUS DE TIPO 2, CON O SIN ENFERMEDAD RENAL CRÓNICA, O BIEN ÚNICAMENTE DE ENFERMEDAD RENAL CRÓNICA MODERADA, EN COMPARACIÓN CON EPLERENONA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

BAY94-8862/14564

ESTUDIO DE FASE 3 SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL ATALURENO (PTC124) EN PACIENTES CON DISTROFINOPATÍA POR MUTACIÓN TERMINADORA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PTC124-GD-020-DMD . 2013

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, PROSPECTIVO, ALEATORIZADO Y CON 2 GRUPOS DE TRATAMIENTO PARA EVALUAR EL EFECTO DE LA CARBOXIMALTOSA FÉRRICA SOBRE LA CAPACIDAD PARA REALIZAR EJERCICIO EN PACIENTES CON INSUFICIENCIA CARDIACA CRÓNICA Y FERROPENIA.

Investigador Principal: LUIS ALMENAR BONET

FER-CARS-04 . 2013

ESTUDIO DE LA TOXICIDAD EN PLASMA INDUCIDA POR AGENTES QUIMIOTERÁPICOS.

Investigador Principal: JOSÉ ANASTASIO MONTERO ARGUDO

CARDIOTOX CLÍNICO

ESTUDIO INTERNACIONAL Y MULTICÉNTRICO SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE I10E EN EL TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO DE PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA: EXTENSIÓN DEL ESTUDIO PRISM I10E-1302.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

I10E-1306

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, DE GRUPOS PARALELOS, EN DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA PREGABALINA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN NIÑOS DE 1 MES A MENOS DE 4 AÑOS DE EDAD CON CRISIS EPILÉPTICAS PARCIALES.

Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA

A0081042 . 2016

ESTUDIO ABIERTO, DE 12 MESES DE DURACIÓN, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE LA PREGABALINA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN SUJETOS PEDIÁTRICOS DE 1 MES A 16 AÑOS CON CRISIS DE INICIO PARCIAL, Y EN SUJETOS PEDIÁTRICOS Y ADULTOS DE 5 A 65 AÑOS C ON CRISIS TÓNICO-CLÓNICAS PRIMARIAS GENERALIZADAS.

Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA

A0081106

ESTUDIO COMPARATIVO DE BÚSQUEDA DE DOSIS, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE UNA DOSIS ALTA DE ETEPLIRSEN, PRECEDIDO POR UN AUMENTO DE DOSIS ABIERTO, EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE CON SUPRESIÓN DE MUTACI ONES SUSCEPTIBLE A LA OMISIÓN DEL EXÓN 51.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

4658-402 . 2021

ESTUDIO DE FASE 3B, MULTICÉNTRICO, INTERVENCIONISTA Y ABIERTO DE PACIENTES ADULTOS CON PSORIASIS EN PLACAS MODERADA O GRAVE QUE PRESENTAN UNA RESPUESTA INSUFICIENTE A SECUKINUMAB O IXEKIZUMAB Y CAMBIAN A RISANKIZUMAB.

Investigador Principal: RAFAEL BOTELLA ESTRADA

M19-164 . 2020

EFICACIA DE LA TRANSPOSICIÓN DE UN PEDÍCULO ADIPOSO PERICÁRDICO SOBRE EL INFARTO DE MIOCARDIO EN PACIENTES (AGTP II TRIAL).

Investigador Principal: LUIS VICENTE MARTÍNEZ DOLZ

ICOR-2016-01 . 2019

TROMBOSIS CLÍNICA O SUBCLÍNICA DE LAS PRÓTESIS BIOLÓGICAS AÓRTICAS IMPLANTADAS QUIRÚRGICAMENTE Ó A TRAVÉS DE CATÉTERES VASCULARES: DIAGNÓSTICO, BASES FISIOPATOLÓGICAS Y BÚSQUEDA DE BIOMARCADORES.

Investigador Principal: JOSÉ LUIS DÍEZ GIL

2017-11-4-HCUVA . 2023

DISEÑO Y VALIDACIÓN PSICOMÉTRICA DE UN CONJUNTO DE CUESTIONARIOS "TOOLBOX" PARA EVALUAR LOS RESULTADOS DE SALUD EN ATROFÍA MUSCULAR ESPINAL DESDE EL PUNTO DE VISTA DEL PACIENTE. ESTUDIO SMA-TOOL.

Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA

ROC-AME-2020-01 . 2020

ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIZADO, ABIERTO Y DE GRUPOS PARALELOS PARA COMPARAR LA FARMACODINÁMICA, FARMACOCINÉTICA, EFICACIA, SEGURIDAD, TOLERABILIDAD E INMUNOGENICIDAD DE INYECCIONES SUBCUTÁNEAS MÚLTIPLES DE EFGARTIGIMOD PH20 SC CON LAS DE INFUSIONES INTRAVENOSAS MÚLTIPLES DE EFGARTIGIMOD EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2001 . 2021

ENSAYO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE PAMREVLUMAB (FG-3019) O PLACEBO COMBINADO CON CORTICOSTEROIDES SISTÉMICOS EN SUJETOS AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

FGCL-3019-094 . 2021

ESTUDIO A LARGO PLAZO, EN FASE III, ABIERTO, MULTICÉNTRICO Y CON UN SOLO GRUPO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE MÚLTIPLES INYECCIONES SUBCUTÁNEAS DE EFGARTIGIMOD PH20 SC EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2002 . 2021

Estudio en fase 2, multicéntrico, abierto, no aleatorizado, de prueba de concepto para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de BIVV020 en adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP).

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PDY16744 . 2021

Estudio fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de PXT3003 en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A).

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

CLN-PXT3003-06 . 2021

ESTUDIO MULTICENTRO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO POR PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD, LA FARMACOCINÉTICA Y LA FARMACODINÁMICA DE SATRALIZUMAB EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

WN42636 . 2021

ESTUDIO DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE UN TRATAMIENTO DE 24 SEMANAS CON REN001 EN PACIENTES CON MIOPATÍA MITOCONDRIAL PRIMARIA (MMP).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

REN001-201 . 2021

Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de Nipocalimab administrado a adultos con miastenia grave generalizada.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MOM-M281-011 . 2021

Ensayo abierto no controlado para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de efgartigimod en niños de 2 a menos de 18 años con miastenia grave generalizada.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2006 . 2021

New DX243-conjugated nanoparticles as a neuroprotective drug for hearing disorders.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

AC21_2/00022 . COMISION EUROPEA . 2022

Ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética, la farmacodinámica y la inmunogenicidad de dos pautas posológicas de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-117-2002 . 2022

Prioritization and functional classification of myeloid malignancies germline variants in a large cohort of pediatric and adult patients with MDS/AML.

Investigador Principal: ALESSANDRO LIQUORI

CIGE/2021/015 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2022

Papel de los biomarcadores en la evaluación y predicción de respuesta a los nuevos tratamientos modificadores del curso en pacientes con enfermedades de la neurona motora (PREDICT-NM).

Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA

CIGE/2021/055 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2022

Ensayo de seguimiento a largo plazo, de un solo brazo, abierto, multicéntrico de ARGX-113-2006 para evaluar la seguridad de Efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2008 . 2023

Estudio de fase IIIb para evaluar una dosis más alta de nusinersén (BIIB058) en pacientes con atrofia muscular espinal tratados previamente con risdiplam.

Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO

232SM303 . 2022

Estudio de fase III aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de las inyecciones subcutáneas diarias de elamipretida en sujetos con enfermedad mitocondrial primaria causada por mutaciones patogénicas del ADN nuclear (EMPn).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

SPIMD-301 . 2022

Estudio abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de REN001 en sujetos con miopatía mitocondrial primaria (PMM).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

REN001-202 . 2022

Diagnóstico citogenético mediante citogenética de nueva generación en pacientes con neoplasias oncohematológicas y cariotipo no valorable (CNG-Oncohemato).

Investigador Principal: ESPERANZA SUCH TABOADA

PID2021-126138OB-I00 . MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACION . 2022

Ensayo de fase III, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de apitegromab (SRK-015) en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio tardío que reciben tratamiento de fondo con nusinersén o risdiplam.

Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO

SRK-015-003 . 2022

Estudio de fase 3, aleatorizado, en doble ciego y controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad del imsidolimab (ANB019) en el tratamiento de sujetos adultos con psoriasis pustulosa generalizada.

Investigador Principal: RAFAEL BOTELLA ESTRADA

ANB019-301 . 2022

Estudio de fase III multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de liberación génica sistémica para evaluar la seguridad y la eficacia de SRP-9001 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne (EMBARK).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

SRP-9001-301 . 2022

Estudio en fase IIb, multicéntrico, de ampliación a largo plazo y de determinación de la dosis para evaluar la eficacia y la seguridad de JNJ-77242113 para el tratamiento de la psoriasis en placas de moderada a grave.

Investigador Principal: RAFAEL BOTELLA ESTRADA

77242113PSO2002 . 2022

Retirada de tratamiento farmacologico en pacientes respondedores a terapia de resincronización cardiaca: Estudio abierto y aleatorizado.

Investigador Principal: LUIS VICENTE MARTÍNEZ DOLZ

IMIB-RMV-2021-02 . 2022

Estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y 48 semanas de duración sobre la eficacia y la seguridad de losmapimod en el tratamiento de pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (DMFEH).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

1821-FSH-301 . 2022

Estudio en fase II/III, aleatorizado, con enmascaramiento doble, comparativo con placebo, con grupos paralelos, de 2 grupos, multicéntrico y sin interrupciones operativas para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la farmacocinética y la inmunogenicidad de efgartigimod PH20 s.c. en participantes de 18 años o más con miopatía inflamatoria idiopática activa.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

ARGX-113-2007 . 2023

Extensión a largo plazo del ensayo ARGX-117-2002 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la eficacia, la farmacodinámica, la farmacocinética y la inmunogenicidad a largo plazo de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-117-2003 . 2023