Deletion of exons 45 to 55 in the DMD gene: from the therapeutic perspective to the in vitro model

INVESTIGACION EN RED DE LAS ENFERMEDADES NEUROLOGICAS

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

C03/06 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2003

PROYECTO CAIBER

CAI08/01/0061 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2009

MOLECULAR MECHANISMS OF PROTEIN AGGREGATION IN VITRO AND IN VIVO MODELS OF HUNTINGTON DISEASE

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

CP11/00090 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2012

TRANSLATIONAL RESEARCH, EXPERIMENTAL MEDICINE AND THERAPEUTICS ON CHARCOT-MARIE-TOOTH. TREAT-CMT

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

TREAT-CMT . CIBER ENFERMEDADES RARAS; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2012

MECHAGGRENAMICS. MECHANISMS OF CELL DYSFUNCTION BY AGGREGATION DYNAMICS OF POLYQ-CONTAINING PROTEINS

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

322034_MARIE_CURIE_VAZQUEZ_FP7-PEOPLE-2012-CIG . COMISION EUROPEA; ASOCIACION VALENCIANA DE ENFERMEDAD HUNTINGTON . 2012

COMPREHENSIVE, INTEGRATIVE AND GENOMIC APPROACH TO THE UNDERSTANDING AND TREATMENT OF CANCER AND LEUKEMIA.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

PIE13/00046 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2014

CON-CIENCIA-YV: PILDORAS DE SALUD

FCT-13-7457_FECYT_2013 . MINISTERIO DE ECONOMIA Y COMPETITIVIDAD; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2013

ESTRATEGIAS TERAPÉUTICAS CONTRA LA TOXICIDAD PRODUCIDA POR PÉPTIDOS Y RNA CODIFICADOS POR EL ALELO MUTANTE DE HTT EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON.

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

PI14/00949 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2015

ESTUIO DE MIOPATIAS DISTALES: DIAGNOSTICO MEDIANTE NGS, AMPLIACION DE ESTUDIOS SOBRE SU HISTORIA NATURAL Y EXPLORACION DE FACTORES PATOGENICOS.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PI16/00316 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

GENÓMICA, ESTUDIOS PRECLÍNICOS Y CLÍNICOS PARA UNA MEDICINA DE PRECISIÓN EN DISTROFIAS HEREDITARIAS DE LA RETINA: EL SÍNDROME DE USHER.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

PI16/00539 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

MODELOS DE HÍGADO AISLADO PERFUNDIDO PARA EL RESCATE DE ÓRGANOS Y TRASLACIÓN DE LA TERAPIA GÉNICA EN EL TRASPLANTE: ESCENARIOS HUMANO "EX VIVO" Y PORCINO "IN VIVO"

Investigador Principal: RAFAEL LÓPEZ ANDÚJAR

2017_0270_CRC_LOPEZ . FUNDACION MUTUA MADRILEÑA . 2017

Mecanismos y estrategias terapéuticas en la Enfermedad de Huntington mediante metformina y salicilato.

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

PI17/00011 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2018

SPLICING Y EPIGENÉTICA EN SMD. Uso de modelos crispr/cas9 para estudiar el impacto de mutaciones genéticas y epigenéticas co-ocurrentes en los síndromes mielodisplásicos.

Investigador Principal: ALEJANDRA SANJUAN PLA

SAF2017-82171-R . MINISTERIO DE ECONOMIA Y COMPETITIVIDAD . 2018

Dystrophinopaties: cognitive implications. A spanish cohort.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

2018_0359_CRC_VILCHEZ . 2018

Estrategia terapéutica contra la enfermedad de Huntington mediante la activación sinergística de AMPK.

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

2018_0381_CRC_RAMON ARECES_VAZQUEZ . FUNDACIÓN RAMÓN ARECES . 2019

Caracterización genómica exhaustiva de los síndromes hereditarios mieloides.

Investigador Principal: ESPERANZA SUCH TABOADA

PI18/01472 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2019

Distrofinopatías: implicaciones cognitivas. Cohorte española.

Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO

2018_0541_CRC_PITARCH . ASOC DUCHENNE PARENT PROJECT . 2018

CARACTERIZACIÓN TRANSCRIPTÓMICA DE LA LEUCEMIA MIELOBLÁSTICA AGUDA EN PACIENTES CON MUTACIONES EN LOS GENES DE LA CROMATINA Y DEL SPLICING.

Investigador Principal: ALESSANDRO LIQUORI

GV/2019/084 . CONSELLERIA DE EDUCACION . 2019

Distrofias de Retina. Síndrome de Usher: una aproximación genómica, celular, funcional y bioinformática, para acelerar su diagnóstico y tratamiento y medir su impacto.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

PI19/00303 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

Deciphering the functional landscape of splicing alterations and exploring their potential as druggable targets in acute myeloid leukemia (aml).

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PI19/00812 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

Tu hospital investiga RRI.

Investigador Principal: ANA ISABEL JUAN ROCH

FCT-18-14018 . FUNDACION ESPAÑOLA PARA LA CIENCIA Y LA TECNOLOGIA . 2019

REGISTRO DEL SÍNDROME MIASTÉNICO DE LAMBERT-EATON.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

BIO-AMI-2010-01 . 2014

ESTUDIO FASE 3, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE AZACITIDINA ORAL MÁS EL MEJOR TRATAMIENTO DE APOYO FRENTE AL MEJOR TRATAMIENTO DE APOYO COMO TERAPIA DE MANTENIMIENTO EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA EN REMISIÓN COMPLETA.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

CC-486-AML-001 . 2013

ESTUDIO DE FASE III, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE IDEBENONA EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE QUE RECIBEN GLUCOCORTICOESTEROIDES.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SNT-III-012 . 2017

ESTUDIO DE FASE II, RANDOMIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO, DE ACE-083 EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR FACIOESCAPULOHUMERAL.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

A083-02 . 2018

ESTUDIO DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO CON UNA EXTENSIÓN ABIERTA PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE SRP-4045 Y SRP-4053 EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

4045-301 (SAREPTA) . 2017

ESTUDIO DE RETIRADA ALEATORIZADO EN FASE II, CONTROLADO CON PLACEBO Y DOBLE CIEGO CON RECLUTAMIENTO ENRIQUECIDO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE BIIB074 EN EL TRATAMIENTO DEL DOLOR SUFRIDO POR SUJETOS CON NEUROPATÍA DE FIBRAS PEQUEÑAS CONFIRMADA E IDIOPÁTICA O ASOCIADA A DIABETES MELLITUS.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

802NP206 . 2018

ESTUDIO DE FASE III ALEATORIZADO, MULTICÉNTRICO, MULTINACIONAL Y DOBLE CIEGO QUE COMPARA LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE INFUSIONES BISEMANALES DE NEOGAA (GZ402666) Y ALGLUCOSIDASA ALFA EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO SIN TRATAMIEN TO PREVIO.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

EFC14028 . 2018

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DE GRUPOS PARALELOS, DOBLE CIEGO, DE DOSIS MÚLTIPLES Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE MNK-1411 EN VARONES DE 4 A 8 AÑOS DE EDAD CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

MNK14112096 . 2018

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE RO7239361 EN NIÑOS AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

WN40227 . 2019

ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO, EN FASE III PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE IDEBENONA EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) QUE HAYAN COMPLETADO EL ESTUDIO SIDEROS.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SNT-III-012-E/SIDEROS-E . 2019

ESTUDIO ABIERTO DE EXTENSIÓN DE MOM-M281-004 PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE M281 EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MOM-M281-005 . 2019

ESTUDIO ABIERTO, DE SEGURIDAD A LARGO PLAZO, DE TOLERABILIDAD Y DE EFICACIA DE GIVINOSTAT EN TODOS LOS PACIENTES CON DMD QUE HAYAN SIDO TRATADOS PREVIAMENTE EN UNO DE LOS ESTUDIOS DE GIVINOSTAT.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

DSC/14/2357/51 . 2019

ESTUDIO DE FASE 3, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE RAVULIZUMAB EN PACIENTES ADULTOS SIN TRATAMIENTO PREVIO CON INHIBIDORES DEL COMPLEMENTO CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: LUÍS BATALLER ALBEROLA

ALXN1210-MG-306

ESTUDIO FASE III ALEATORIZADO ABIERTO PARA COMPARAR EL TRATAMIENTO CON AZACITIDINA MÁS PEVONEDISTAT FRENTE A AZACITIDINA EN ADULTOS CON LMA DE NUEVO DIAGNÓSTICO ANCIANOS Y/O NO CANDIDATOS A QUIMIOTERAPIA ESTÁNDAR DE INDUCCIÓN.

Investigador Principal: REBECA RODRÍGUEZ VEIGA

PEVOLAM . 2019

ESTUDIO FASE II CON ALEATORIZACIÓN 2:1 PARA COMPARAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DEL TRATAMIENTO CON QUIMIOTERAPIA ESTÁNDAR MÁS QUIZARTINIB FRENTE A QUIMIOTERAPIA ESTÁNDAR MÁS PLACEBO EN PACIENTES ADULTOS CON LMA DE NUEVO DIAGNÓSTICO CON EL GEN FLT3 NO MUTADO.

Investigador Principal: REBECA RODRÍGUEZ VEIGA

QUIWI . 2019

Randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the effect of metformin, an activator of AMPK, on cognitive decline in patients with Huntington's disease. TEMET-HD

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

ICI19/00014 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

ESTUDIO PROSPECTIVO, OBSERVACIONAL Y NO INTERVENCIONISTA DE LA ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

BMN701-901 . 2015

RETROSPECTIVE COHORT STUDY ASSESSING THE LONG-TERM RESPIRATORY FUNCTION EVOLUTION IN PATIENTS WITH DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY FOLLOWING THEIR PARTICIPATION IN THE DELOS STUDY – SECOND DATA COLLECTION.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SYROS-2

ESTUDIO DE FASE 1B/2 DE IMGN632 COMO MONOTERAPIA O EN COMBINACIÓN CON VENETOCLAX Y/O AZACITIDINA EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELO IDE AGUDA CON VALOR POSITIVO DE CD123.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

IMGN632-0802 . 2019

Modulating the activity of genes controlling fat metabolism as a therapeutic strategy in Huntington disease.

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

PI20/00114 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2021

BÚSQUEDA DE BIOMARCADORES DE RESPUESTA AL TRATAMIENTO EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.

Investigador Principal: GEMA GARCÍA GARCÍA

2020_367-1_CRC_MUTUA MADRILEÑA_GARCÍA . FUNDACION MUTUA MADRILEÑA . 2020

Ensayo de fase I/II (primer estudio en seres humanos) del inhibidor KO-539 de menina-MLL (KMT2A) en pacientes afectados de leucemia mieloide aguda recidivante o refractaria.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

KO-MEN-001 . 2021

New approaches for the identification and functional characterization of prognostic genetic biomarkers in inherited childhood myelodysplastic/acute leukemia syndromes. Acronym: GEMMA

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PROJECT 228/C/2020 . FUNDACIÓ LA MARATÓ DE TV3 . 2021

Plataforma ISCIII de Biobancos y Biomodelos

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PT20/00179 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2021

ENSAYO CLÍNICO DE FASE I-II MULTICÉNTRICO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE LA COMBINACIÓN DE AZACITIDINA O CITARABINA EN DOSIS BAJAS CON VENETOCLAX Y QUIZARTINIB EN PACIENTES DE 60 AÑOS DE EDAD O MÁS CON NUEVO DIAGNÓSTICO DE LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA Y NO CANDIDATOS A INDUCCIÓN ESTÁNDAR CON QUIMIOTERAPIA.

Investigador Principal: REBECA RODRÍGUEZ VEIGA

VEN-A-QUI . 2020

From alternative splicing to neoantigens selection in patients with Acute Myeloid Leukemia

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

ACIF/2021/196 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2021

ESTUDIO PARA EVALUAR IMETELSTAT GRN163L) EN SUJETOS DEPENDIENTES DE TRANSFUSIONES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO DE RIESGO IPSS BAJO O INTERMEDIO 1 QUE SON RECIDIVANTES/RESISTENTES AL TRATAMIENTO CON AGENTES ESTIMULADORES DE LA ERITROPOYESIS (AEE).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

63935937MDS3001 . 2020

ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE PF-06939926 EN EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

C3391003 . 2020

Caracterización clínica, patológica, molecular e imagen en miopatías distales.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

PI21/01532 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2022

ENSAYO CLINICO ALEATORIZADO, PARALELO, DOBLE CIEGO, MULTICENTRICO, COMPARATIVO DE LA EFICACIA DE TRIFLUSAL Y ACIDO ACELTILSALICILICO EN LA PREVENCION SECUENDARIA DEL INFARTO CEREBRAL.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

UR/FC95/IV-01(TACIP)

ESTUDIO D ERANGO DE DOSIS, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS , PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE SB202029/044 (5,12.5 Y 25 MG B.I.D.)EN PACIENTES CON DEMENCIA DEL TIPO PROBABLE ALZHEIMER.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SB202026/044

ENSAYO ABIERTO DE RIDUZOLE, 50 MG DOS VECES AL DIA EN EL TRATAMIENTO DE LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA (ELA).

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

REAP

ESTUDIO CLINICO ABIERTO, MULTICENTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFECTIVIDAD CLINICA DE CLORHIDRATO DE DONEPEZILO EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

DON-NY-96-003-322

ESTUDIO PILOTO, MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO, PARALELO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y TOLERABILIDAD DE RIVASTIGMINA FRENTE A PLACEBO EN EL TRATAMIENTO DE DOS SINTOMAS COGNITIVOS Y NO COGNITIVOS DE PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER MODERADA-GRAVE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

CENA713-ES-02

ESTUDIO DE FASE III, MULTICENTRICO, EN DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON PLACEBO, DEL EFECTO DEL RILUZOL A DOSIS DE 500 MG 2 VECES AL DIA O 100 MG 2 VECES AL DIA DURANTE DOS AÑOS SOBRE LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD DE PARKINSON EN PACIENTES TRATADOS CON L-DOPA O UN ANTAGONISTA DE LA DOPAMINA.

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

RP54274X-321

ESTUDIO MULTICENTRICO,DOBLE CIEGO, RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS COMPARANDO LA EFICACIA Y SEGURIDAD POR VIA ORAL DE ELETRIPTAN (40 Y 80MG) Y ZOLMITRIPTAN (2,5 MG) ADMINISTRADOS PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE LA MIGRAÑA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

A1601002

ESTUDIO ALEATORIZADO, ABIERTO, CRUZADO CON DOS PERIODOS, PARA COMPARAR LAS PREFERENCIAS DE LOS PACIENTES POR LA ADMINSTRACION ORAL DE LIOTABS DE RIZATRIPTAN DE 10 MG O COMPRIMIDOS DE ELETRIPTAN DE 40 MG PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE MIGRAÑA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MSD462-905/0100

ENSAYO CLINICO FASE III, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, ALEATORIZADO, CON GRUPOS PARALELOS, EN PACIENTES CON UN PRIMER EPISODIO DE DESMIELINIZACION SUGESTIVO DE ESCLEROSIS MULTIPLE, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERANCIA Y EFICACIA DE8 MUI (250 MG) DE INTERFERON-BETA-1B (BETAFERON/BETASERON) ADMINISTRADO POR VIA SUBCUTANEA A SIAS ALTERNOS POR UN PERIODO DE HASTA 24 MESES.

Investigador Principal: BONAVENTURA CASANOVA ESTRUCH

304747

ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO DE 24 SEMANAS DE DURACION PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE DONEPEZILO CLORHIDRATO (E2020) EN PACIENTES CON DEMENCIA ASOCIADA A ENFERMEDAD CEREBROVASCULAR.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

E2020-A001-319

ENSAYO CLINICO COMPARATIVO ENTRE FORMA INYECTABLES DE ACIDO VALPROICO Y FENITOINA EN EL TRATAMIENTO DE CONVULSIONES AGUDAS.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

L-8923

ENSAYO CLINICO, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO EN GRUPOS PARALELOS DE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE BIA-2-093 COMO TRATAMIENTO COMPLEMENTARIO EN LAS CRISIS PARCIALES RESISTENTES

Investigador Principal: VICENTE ENRIQUE VILLANUEVA HABA

PRA-BIA-2093-303

ESTUDIO EN FASE III, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, EN PACIENTES CON HEPATITIS C CRONICA QUE NO RESPONDIERON AL TRATAMIENTO PREVIO CON PEG-INTERFERONALFA MAS RIBAVIRINA COMPARANDO EL TRATAMIENTO CON TIMOSIN ALFA 1 MAS PEG-INTERFERON ALFA-2A MAS RIBAVIRINA CO N PEG-INTERFERON ALFA-2A MAS RIBAVIRINA MAS PLACEBO.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

WX17798

ESTUDIO MULTICÉNTRICO PARA COMPROBAR LA RESPUESTA CLINICO-ANALÍTICA DE PACIENTES PORTADORES SINTOMÁTICOS DE DISFERLINOPATIA AL TRATAMIENTO CON CALCIFEDIOL.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

EC07/90601

ESTUDIO EN FASE 2B SOBRE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE PTC124 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Y BECKER MEDIADA POR MUTACIÓN TERMINADORA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PTC124-GD-007-DMD

UN ESTUDIO DE EXTENSIÓN EN FASE 2B DE PTC124 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Y BECKER MEDIADA POR MUTACIÓN TERMINADORA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PTC124-GD-007E-DMD

DETECCIÓN DE LA ENFERMEDAD DE POMPE EN PACIENTES CON MIOPATÍAS DE CINTURAS NO DEFINIDAS O HIPERCKEMIA ASINTOMÁTICA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

L-GENZ-E003

ESTUDIO CLINICO DE FASE II, DOBLE CIEGO, EXPLORADOR, DE GRUPOS PARALELOS U CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR DOS PAUTAS POSOLOGICAS DE GSK2402968 PARA LA EFICACIA, SEGURIDAD, TELERABILIDAD Y FARMACOCINETICA EN SUJETOS AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

DMD114117

ENSAYO CLÍNICO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE GSK2402968 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

DMD114044

ESTUDIO DE FASE III, A DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE LA IDEBENONA EN PACIENTES DE 10 A 18 AÑOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

SNT-III-003

REGISTRO DE PACIENTES CON ENFERMEDAD DE NIEMANN-PICK TIPO C.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

ACT-MIG-2010-01

ESTUDIO EUROPEO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CRUZADO Y CONTROLADO CON TRATAMIENTO ACTIVO DE REFERENCIA PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE UNA NUEVA INMUNOGLOBULINA HUMANA INTRAVENOSA AL 10%, LÍQUIDA Y LISTA PARA USAR (I10E), CON KIOVIG® EN PACIENTE S CON NEUROPATÍA MOTORA MULTIFOCAL.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

I10E-0901 . 2013

ESTUDIO DE FASE 3 SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL ATALURENO (PTC124) EN PACIENTES CON DISTROFINOPATÍA POR MUTACIÓN TERMINADORA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PTC124-GD-020-DMD . 2013

ESTUDIO COMPARATIVO DE BÚSQUEDA DE DOSIS, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE UNA DOSIS ALTA DE ETEPLIRSEN, PRECEDIDO POR UN AUMENTO DE DOSIS ABIERTO, EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE CON SUPRESIÓN DE MUTACI ONES SUSCEPTIBLE A LA OMISIÓN DEL EXÓN 51.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

4658-402 . 2021

ESTUDIO ALEATORIZADO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DEL TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO CON GALINPEPIMUT-S (GPS) EN MONOTERAPIA, EN COMPARACIÓN CON EL MEJOR TRATAMIENTO DISPONIBLE SELECCIONADO POR EL INVESTIGADOR, EN SUJETOS CON LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA QUE HAN ALCANZADO LA REMISIÓN COMPLETA TRAS UN TRATAMIENTO DE RESCATE DE SEGUNDA LÍNEA.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

SLSG18-301 . 2021

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR EL EFECTO DE LA METFORMINA, UN ACTIVADOR DE LA AMPK, SOBRE MEDIDAS COGNITIVAS DE PROGRESIÓN EN PACIENTES DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON.

Investigador Principal: CARMEN PEIRÓ VILAPLANA

TEMET-HD . 2020

Estudio en fase III, aleatorizado, abierto, para evaluar la seguridad y la eficacia de magrolimab en combinación con azacitidina frente a la elección del médico de venetoclax más azacitidina o quimioterapia intensiva, en pacientes con leucemia mieloide aguda y TP53 mutado no tratados previamente.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

GS-US-546-5857 . 2021

Estudio en fase I, abierto y multicéntrico, de HMPL-306 en neoplasias malignas hematológicas avanzadas con mutaciones de la isocitrato deshidrogenasa (IDH)

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

2020-306-GLOB1 . 2021

New DX243-conjugated nanoparticles as a neuroprotective drug for hearing disorders.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

AC21_2/00022 . COMISION EUROPEA . 2022

Un estudio de fase I/II de NMS-03592088, un inhibidor de FLT3, KIT y CSF1R, en pacientes con LMA o LMMC recaída o refractaria.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

MKIA-088-001 . 2021

MODFAT-HD-Modulators of fat metabolism as druggable targets to treat Huntington Disease.

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

PCI2021-122099-2B . COMISION EUROPEA . 2022

A Phase 1b, Open-label, Parallel Group,Multiple-dose Study to Evaluate thePharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Oral Decitabine and Cedazuridine (ASTX727) in Cancer Patients with Severe Renal Impairment and Cancer Patients with Normal Renal Function.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

ASTX727-17 . 2022

Estudio de fase Ib, abierto, con grupos paralelos, de dosis múltiples para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de decitabina y cedazuridina (ASTX727) por vía oral en pacientes con cáncer e insuficiencia hepática moderada y grave.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

ASTX727-18 . 2022

A Phase 1b/2, Open-Label, Dose Finding, and Expansion Study of the Bcl-2 Inhibitor BGB-11417 in Patients With Myeloid Malignancie.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

BGB-11417-103 . 2022

Un ensayo aleatorizado multicéntrico de fosfomicina frente a ciprofloxacino para la neutropenia febril en pacientes hematológicos: eficacia y seguridad microbiológica.

Investigador Principal: BLANCA BOLUDA PASCUAL

FOVOCIP . 2022

Estudio de fase II, abierto, de aumento escalonado de la dosis de KER-050 para el tratamiento de la anemia en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

KER050-MD-201 . 2022

Estudio abierto de un solo grupo de la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de ASTX727 en combinación con venetoclax en pacientes adultos con leucemia mieloide aguda.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

ASTX727-07 . 2022

A PHASE 1/2 STUDY OF ALX148 IN COMBINATION WITH AZACITIDINE IN PATIENTS WITH HIGHER RISK MYELODYSPLASTIC SYNDROME (MDS) (ASPEN-02).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

AT148002 . 2022

Estudio de fase III aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de las inyecciones subcutáneas diarias de elamipretida en sujetos con enfermedad mitocondrial primaria causada por mutaciones patogénicas del ADN nuclear (EMPn).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

SPIMD-301 . 2022

Estudio en fase III, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de magrolimab frente a placebo en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticados, no tratados previamente y que no son aptos para la quimioterapia intensiva.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

GS-US-590-6154 . 2022

Diagnóstico citogenético mediante citogenética de nueva generación en pacientes con neoplasias oncohematológicas y cariotipo no valorable (CNG-Oncohemato).

Investigador Principal: ESPERANZA SUCH TABOADA

PID2021-126138OB-I00 . MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACION . 2022

Estudio de extensión abierto y multicéntrico para pacientes que participaron en estudios clínicos previos de ASTX727 (dosis estándar).

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

ASTX727-06 . 2022

Caracterización genética de las hipoacusias hereditarias mediante la integración de estudios genómicos y funcionales.

Investigador Principal: ELENA MARÍA ALLER MAÑAS

PI22/01371 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023

Ampliar el espectro molecular y evaluar la aplicabilidad clínica de la secuenciación del genoma y del transcriptoma en las neoplasias mieloides.

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PI22/01633 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023

Inherited hearing loss: from molecular mechanisms to personalized therapies.

Investigador Principal: GEMA GARCÍA GARCÍA

CP22/00028 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023

Estudio de fase III multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de liberación génica sistémica para evaluar la seguridad y la eficacia de SRP-9001 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne (EMBARK).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

SRP-9001-301 . 2022

Estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y 48 semanas de duración sobre la eficacia y la seguridad de losmapimod en el tratamiento de pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (DMFEH).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

1821-FSH-301 . 2022

Estudio de fase I/II para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de la administración intravenosa diaria de AB8939 en pacientes con leucemia mieloide aguda recidivante/refractaria.

Investigador Principal: ISABEL CANO FERRI

AB18001 . 2022

Estudio en fase II/III, aleatorizado, con enmascaramiento doble, comparativo con placebo, con grupos paralelos, de 2 grupos, multicéntrico y sin interrupciones operativas para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la farmacocinética y la inmunogenicidad de efgartigimod PH20 s.c. en participantes de 18 años o más con miopatía inflamatoria idiopática activa.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

ARGX-113-2007 . 2023

Estudio fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de tamibaroteno más azacitidina en comparación con placebo más azacitidina, en pacientes adultos con reciente diagnóstico seleccionados para síndrome mielodisplásico de alto riesgo y positivos para RARA.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

SYR-1425-301 . 2022

Genes reguladores del metabolismo de las grasas como dianas terapéuticas contra la enfermedad de Huntington

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

CIACIF/2022/421 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2023

Improving the diagnosis, management, and treatment of Acute Myeloid Leukemia by integrating genomic, transcriptomic, and disease modeling analysis.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

CIPROM/2022/34 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2023

A Phase 3, Multinational, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Systemic Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of SRP-9001 in Non-Ambulatory and Ambulatory Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (ENVISION).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

SRP-9001-303 . 2023

Estudio de fase 3, multicéntrico, abierto, aleatorizado de dos grupos detratamiento, venetoclax y azacitidina en comparación con el mejor tratamiento de soporte, como tratamiento de mantenimiento en pacientes con leucemia mieloide aguda en primera remisión después de recibir quimioterapia convencional (VIALEM)”.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

M19-708 . 2023

A Phase 1 Multicenter, Open Label, First-in-Human Dose Escalation Study of AFM28, a Bispecific ICE® that Targets CD123 and CD16A, in patients with CD123-Positive Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

AFM28-101 . 2023

Primer estudio de fase I en seres humanos de aumento escalonado de la dosis y de ampliación de la dosis del BMF-219, un inhibidor oral covalente de la menina, en pacientes adultos con leucemia aguda (LA), linfoma difuso de células B grandes (LBDCG), mieloma múltiple (MM) y leucemia linfocítica crónica (LLC)/linfoma linfocítico pequeño(LLP).

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

COVALENT-101 . 2023

Estudio de fase 3, multicéntrico, prospectivo, aleatorizado, con enmascaramiento doble, en el que se comparan dos tratamientos para la candidemia y/o la candidiasis invasiva: una equinocandina por vía intravenosa, seguida de ibrexafungerp por vía oral, frente al tratamiento con una equinocandina por vía intravenosa, seguida de fluconazol por vía oral (MARIO)

Investigador Principal: DAVID MARTÍNEZ CUADRÓN

SCY-078-302 . 2023

A Phase 1/2, Open-label, Multicenter, Dose Escalation and Expansion Study of the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of HM43239 in Patients with Relapsed or Refractory Acute Myeloid Leukemia (AML).

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

HM-FLTI-101 . 2023

A Phase 1/2, Open-label, Dose-Escalation and Dose-Expansion Cohort Study of SNDX-5613 in Patients with Relapsed/Refractory Leukemias, Including Those Harboring an MLL/KMT2A Gene Rearrangement or Nucleophosmin 1 (NPM1) Mutation.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

SNDX-5613-0700 . 2023

A phase IIIb, open-label, single arm study to evaluate the efficacy and safety of luspatercept in patients with lower-risk MDS and ring-sideroblastic phenotype (MDS-RS).

Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA

LUSPLUS . 2023

A single arm, open-label Phase 3b study to describe the safety and tolerability of ivosidenib in combination with azacitidine in adult patients newly diagnosed with IDH1m acute myeloid leukemia (AML)ineligible for intensive induction chemotherapy.

Investigador Principal: BLANCA BOLUDA PASCUAL

DIM-95031-006 . 2023

BETTER Better rEal-world healTh-daTa distributEd analytics Research platform

Investigador Principal: GEMA GARCÍA GARCÍA

101136262 . COMISION EUROPEA . 2023

Estudio de fase 1b/2, de la seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia preliminar del inhibidor selectivo de SYK lanraplenib (LANRA) en combinación con el inhibidor de FLT3 gilteritinib, en pacientes con leucemia mieloide aguda en recidiva o resistente al tratamiento con mutaciones del gen FLT3

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

KB-LANRA-1001 . 2023

Degradación sinérgica de la huntingtina mutante para tratar la enfermedad de Huntington, poniendo el foco en enzimas del metabolismo de lípidos

Investigador Principal: RAFAEL VÁZQUEZ MANRIQUE

PI23/00455 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2024

A Phase 1/2, Open-Label, Dose-Escalation, Dose-Expansion Study of DSP-5336 in Adult Acute Leukemia Patients with and without Mixed Lineage Leukemia (MLL) rearrangement or Nucleophosmin 1 (NPM1) Mutation.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

DSP-5336-101 . 2023

Acción de fortalecimiento institucional transversal para una medicina 5P (AFIT-5P)

Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS

FORT23/00021 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2024

Estudio multinacional, no intervencional, retrospectivo de utilización de fármacos en pacientes con neoplasias hematológicas tratados por aspergilosis invasiva probable o probada.

Investigador Principal: REBECA RODRÍGUEZ VEIGA

GS-EU-131-6385 . 2023

I Programa de Actividades UCC+I-IIS La Fe 2024-25 (Tu hospital investiga-La ciencia de cerca)

Investigador Principal: ANA ISABEL JUAN ROCH

FCT-23-19072 . FUNDACION ESPAÑOLA PARA LA CIENCIA Y LA TECNOLOGIA . 2024

“A Multi-phase, Dose-Escalation followed by an Open-label, Randomized, Crossover Study of Oral ASTX030 (Cedazuridine and Azacitidine Given in Combination) Versus Subcutaneous Azacitidine in Subjects with Myelodysplastic Syndromes (MDS), Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML), or Acute Myeloid Leukemia (AML)”.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

ASTX030-01 . 2024

A Study to Evaluate Seroprevalence of Antibodies to AAV8 and Assessment of Biomarkers in Patients with Late-Onset Pompe Disease.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

AT845-02 . 2024

A first-in-human, Phase 1, Dose Escalation Study of SGR-2921 as Monotherapy in subjects with relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia or Myelodysplastic Syndrome.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

SGR-2921-101 . 2024

A Phase 2 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Effect of EDG-5506 on Safety, Biomarkers, Pharmacokinetics, and Functional Measures in Adults and Adolescents with Becker Muscular Dystrophy.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

EDG-5506-201 . 2024

Estudio multicéntrico y multinacional sobre la evolución natural en participantes con síndromes miasténicos congénitos por DOK7.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

ARGX-119-NIS-2301 . 2023

Estudio en fase III, de 1 grupo, multicéntrico y sin enmascaramiento, de extensión del estudio ARGX-113-2007 para investigar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo del efgartigimod PH20 s.c. en participantes de 18 años o más con miopatía inflamatoria idiopática activa.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

ARGX-113-2011 . 2023

BIOBANCO DEL HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE (BIOBANCO LA FE). PLATAFORMA DE BIOBANCOS Y BIOMODELOS

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PT23/00166 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2024

Estudio en fase I/II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de escalada de dosis únicas y múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de VX-670 en sujetos adultos con distrofia miotónica de tipo 1.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

VX23-670-001 . 2024

A disruptive way to ameliorate the diagnosis and treatment of sensorineural diseases: (DWADT-SensD)

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

CIPROM/2023/26 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2024

Estudio de fase 3 aleatorizado y controlado de blinatumomab alternado con quimioterapia de baja intensidad frente al tratamiento estándar en adultos mayores con leucemia linfoblástica aguda de precursores B con cromosoma Filadelfia negativo recién diagnosticada, con un período de preinclusión de seguridad (estudio Golden Gate).

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

20190360 . 2024

A first-in-human dose-escalation and expansion trial with the antibodydrug conjugate BYON4413 to evaluate safety, pharmacokinetics and preliminary efficacy in patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia or myelodysplastic neoplasms.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

BYON4413.001 . 2024

Ensayo clínico abierto, multicéntrico y de búsqueda de dosis para evaluar la seguridad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia clínica de RVU120 en combinación con venetoclax en participantes con leucemia mieloide aguda en los que fracasó el tratamiento previo con venetoclax y un agente hipometilante (RIVER-81).

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

RIVER-81 . 2024

Estudio de fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de AZD0486 en participantes adolescentes y adultos con leucemia linfoblástica aguda de linfocitos B recidivante o resistente.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

D7405C00001 . 2024

A Phase 3, Multinational, Long-Term Follow-Up Study to Evaluate Safety and Efficacy in Subjects Who Have Previously Received SRP-9001 in a Clinical Study.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

SRP-9001-305 . 2024

A Phase 1b, Double-Blinded, Randomized, Placebo-Controlled Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Immunogenicity, and Efficacy of ARGX-119 in Adult Participants With DOK7 Congenital Myasthenic Syndromes.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

ARGX-119-2302 . 2024

EURO-NMD REGISTRY HUB. European reference network for neuromuscular disease.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

EURO-NMD registry . 2024

Estudio abierto de fase IIIb para evaluar la eficacia y la seguridad de luspatercept (BMS 986346/ACE 536) iniciado a la dosis máxima aprobada en síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo (SMD-BR) con una categoría de riesgo muy baja, baja o intermedia según el sistema pronóstico internacional revisado (IPSS R) y que requieren transfusiones de eritrocitos (MAXILUS).

Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA

CA056/1060 . 2024

Ensayo clínico abierto y multicéntrico de RVU120 en pacientes con síndrome mielodisplásico de alto riesgo o leucemia mieloide aguda, recidivantes o resistentes, con o sin mutación de NPM1 (RIVER-52).

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

RIVER-52 . 2024

Estudio en fase I, abierto, de escalada y ampliación de la dosis de CLN-049 para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) con enfermedad residual medible (EMR).

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

CLN-049-002 . 2024

Estudio de fase I para determinar la seguridad y la tolerabilidad de las combinaciones del ziftomenib para el tratamiento de la leucemia mielógena aguda con reordenamiento de KMT2A o mutación de NPM1 recidivante o resistente al tratamiento.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

KO-MEN-008 . 2024

Natural History of Duchenne Muscular Dystrophy: A Prospective, Interventional, Baseline Study In Young Male Subjects Aged From 4 to 9 Years old.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

GNT-014-MDYF . 2024

Desarrollo de una herramienta de inteligencia artificial basada en imagen oftalmológica para ayudar al diagnóstico molecular de las distrofias hereditarias de retina

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

2024-0812-1_ONCE_MILLAN . FUNDACION ONCE; ORGANIZACIÓN NACIONAL DE CIEGOS ESPAÑOLES (ONCE) . 2024