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CuidAME: Registry for longitudinal data collection of Spanish SMA patients
Data de publicació:
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Autors de IIS La Fe
Autors aliens a IIS La Fe
- Segovia-Simon, S.
- Nungo, C.
- Vazquez Costa, J.
- Caballero, J.
- Rodriguez Sanchez, C.
- Pascual, S.
- Exposito, J.
- Marco Cazcarra, C.
- Povedano, M.
- Pareja, A.
- Lopez Lobato, M.
- Alvarez, M.
- Costa, L.
- Gomez Andres, D.
- Munell, F.
- Moreno, A.
- Martinez, E.
- Nascimento, A.
- C CuidAME Study Grp
Grups d'Investigació
Abstract
Abstract no disponible
Dades de la publicació
- ISSN/ISSNe:
- 0960-8966, 1873-2364
- Tipus:
- Meeting Abstract
- Pàgines:
- 60-60
- Factor d'Impacte:
- 0,980 SCImago ℠
- Quartil:
- Q1 SCImago ℠
NEUROMUSCULAR DISORDERS PERGAMON-ELSEVIER SCIENCE LTD
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Filiacions no disponibles
Projectes associats
CARACTERIZACIÓN MOLECULAR, VARIABILIDAD FENOTÍPICA Y DETERMINANTES DE CALIDAD DE VIDA EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON NEUROPATÍAS HEREDITARIAS.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
PI16/00403 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017
Dystrophinopaties: cognitive implications. A spanish cohort.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
2018_0359_CRC_VILCHEZ . 2018
Distrofinopatías: implicaciones cognitivas. Cohorte española.
Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO
2018_0541_CRC_PITARCH . ASOC DUCHENNE PARENT PROJECT . 2018
ESTUDIO DE SEGUIMIENTO, MULTICÉNTRICO, ABIERTO, A LARGO PLAZO, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE BRIVARACETAM COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON EPILEPSIA.
Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA
N01266 . 2012
ESTUDIO DE FASE III, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE IDEBENONA EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE QUE RECIBEN GLUCOCORTICOESTEROIDES.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
SNT-III-012 . 2017
ESTUDIO DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO CON UNA EXTENSIÓN ABIERTA PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE SRP-4045 Y SRP-4053 EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
4045-301 (SAREPTA) . 2017
HISTORIA NATURAL DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL: ESTUDIO OBSERVACIONAL DE SEGUIMIENTO EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.
Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO
FUN-000-2017-01 . 2018
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DE GRUPOS PARALELOS, DOBLE CIEGO, DE DOSIS MÚLTIPLES Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE MNK-1411 EN VARONES DE 4 A 8 AÑOS DE EDAD CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
MNK14112096 . 2018
ESTUDIO DE FASE 2 CON TRATAMIENTO ACTIVO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE SRK-015 EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL DE COMIENZO TARDÍO (TOPAZ).
Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO
SRK-015-002 . 2019
ESTUDIO ABIERTO, DE SEGURIDAD A LARGO PLAZO, DE TOLERABILIDAD Y DE EFICACIA DE GIVINOSTAT EN TODOS LOS PACIENTES CON DMD QUE HAYAN SIDO TRATADOS PREVIAMENTE EN UNO DE LOS ESTUDIOS DE GIVINOSTAT.
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
DSC/14/2357/51 . 2019
ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DEL TEV-50717 (DEUTETRABENAZINA) PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISCINESIA EN LA PARÁLISIS CEREBRAL EN NIÑOS Y ADOLESCENTES.
Investigador Principal: MIGUEL TÓMAS VILA
TV50717-CNS-30080 . 2019
ESCALATING DOSE AND RANDOMIZED, CONTROLLED STUDY OF NUSINERSEN (BIIB058) IN PARTICIPANTS WITH SPINAL MUSCULAR ATROPHY.
Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO
232SM203 . 2020
BÚSQUEDA DE BIOMARCADORES DE RESPUESTA AL TRATAMIENTO EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.
Investigador Principal: GEMA GARCÍA GARCÍA
2020_367-1_CRC_MUTUA MADRILEÑA_GARCÍA . FUNDACION MUTUA MADRILEÑA . 2020
ENSAYO EN FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE PAMREVLUMAB (FG-3019) O PLACEBO EN COMBINACIÓN CON CORTICOESTEROIDES SISTÉMICOS EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) NO AMBULATORIA.
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
FGCL-3019-093 . 2020
ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE PF-06939926 EN EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
C3391003 . 2020
ESTUDIO DE EXTENSIÓN A LARGO PLAZO DE NUSINERSÉN (BIIB058) ADMINISTRADO A DOSIS MÁS ALTAS EN PARTICIPANTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL QUE HAN PARTICIPADO PREVIAMENTE EN UN ESTUDIO DE INVESTIGACIÓN CON NUSINERSÉN.
Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO
232SM302 . 2021
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ABIERTO, DE UN SOLO BRAZO DE TRATAMIENTO, PARA EVALUAR LA FARMACOCINÉTICA, SEGURIDAD Y EFICACIA DE LA ADMINISTRACIÓN DE BRIVARACETAM COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN PACIENTES DE 1 MES O MÁS A < 16 AÑOS DE EDAD CON EPILEPSIA.
Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA
N01263
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, DE GRUPOS PARALELOS, EN DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA PREGABALINA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN NIÑOS DE 1 MES A MENOS DE 4 AÑOS DE EDAD CON CRISIS EPILÉPTICAS PARCIALES.
Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA
A0081042 . 2016
ESTUDIO ABIERTO, DE 12 MESES DE DURACIÓN, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE LA PREGABALINA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN SUJETOS PEDIÁTRICOS DE 1 MES A 16 AÑOS CON CRISIS DE INICIO PARCIAL, Y EN SUJETOS PEDIÁTRICOS Y ADULTOS DE 5 A 65 AÑOS C ON CRISIS TÓNICO-CLÓNICAS PRIMARIAS GENERALIZADAS.
Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA
A0081106
ESTUDIO COMPARATIVO DE BÚSQUEDA DE DOSIS, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE UNA DOSIS ALTA DE ETEPLIRSEN, PRECEDIDO POR UN AUMENTO DE DOSIS ABIERTO, EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE CON SUPRESIÓN DE MUTACI ONES SUSCEPTIBLE A LA OMISIÓN DEL EXÓN 51.
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
4658-402 . 2021
DISEÑO Y VALIDACIÓN PSICOMÉTRICA DE UN CONJUNTO DE CUESTIONARIOS "TOOLBOX" PARA EVALUAR LOS RESULTADOS DE SALUD EN ATROFÍA MUSCULAR ESPINAL DESDE EL PUNTO DE VISTA DEL PACIENTE. ESTUDIO SMA-TOOL.
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA
ROC-AME-2020-01 . 2020
ENSAYO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE PAMREVLUMAB (FG-3019) O PLACEBO COMBINADO CON CORTICOSTEROIDES SISTÉMICOS EN SUJETOS AMBULATORIOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD).
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
FGCL-3019-094 . 2021
ESTUDIO DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE UN TRATAMIENTO DE 24 SEMANAS CON REN001 EN PACIENTES CON MIOPATÍA MITOCONDRIAL PRIMARIA (MMP).
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
REN001-201 . 2021
Papel de los biomarcadores en la evaluación y predicción de respuesta a los nuevos tratamientos modificadores del curso en pacientes con enfermedades de la neurona motora (PREDICT-NM).
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA
CIGE/2021/055 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2022
Estudio de fase IIIb para evaluar una dosis más alta de nusinersén (BIIB058) en pacientes con atrofia muscular espinal tratados previamente con risdiplam.
Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO
232SM303 . 2022
Estudio de fase III aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de las inyecciones subcutáneas diarias de elamipretida en sujetos con enfermedad mitocondrial primaria causada por mutaciones patogénicas del ADN nuclear (EMPn).
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
SPIMD-301 . 2022
Estudio abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de REN001 en sujetos con miopatía mitocondrial primaria (PMM).
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
REN001-202 . 2022
Ensayo de fase III, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de apitegromab (SRK-015) en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio tardío que reciben tratamiento de fondo con nusinersén o risdiplam.
Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO
SRK-015-003 . 2022
Estudio de fase III multinacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de liberación génica sistémica para evaluar la seguridad y la eficacia de SRP-9001 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne (EMBARK).
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
SRP-9001-301 . 2022
Diseño y validación de una medida de resultado clínica para pacientes adolescentes y adultos con AME. Estudio SMA LIFE.
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA
ML43472 . 2022