ESTUDIO COMPARATIVO DE BÚSQUEDA DE DOSIS, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE UNA DOSIS ALTA DE ETEPLIRSEN, PRECEDIDO POR UN AUMENTO DE DOSIS ABIERTO, EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE CON SUPRESIÓN DE MUTACI ONES SUSCEPTIBLE A LA OMISIÓN DEL EXÓN 51.

Participantes

• Rafael Sivera Mascaró

  Investigador Colaborador

• María Pilar Martí Martínez

  Data Manager / Study Coordinator

• Eugenia Ibáñez Albert

  Investigador Colaborador

• Ana Cano Sánchez

  Investigador Colaborador

• Inmaculada Pitarch Castellano

  Investigador Colaborador

• Anna Betlem Domenech Tarrega

  Investigador Colaborador

• Maria Elena Carazo Palacios

  Investigador Colaborador

• José Luis Poveda Andrés

  Investigador Colaborador

• Juan Carlos Leon Castro

  Investigador Colaborador

• Juan Jesús Vílchez Padilla

  Colaborador/A

• Nuria Muelas Gómez

  Investigador Principal

• Esteban Peiró Molina

  Investigador Colaborador

• Luján Diago Marsal

  Data Manager / Study Coordinator

• Laura Martinez Vicente

  Colaborador/A

• Silvia Pérez Albertos

  Data Manager / Study Coordinator

• Marta Campo Rodrigo

  Data Manager / Study Coordinator

• Karolina Agata Aragon Gawinska

  Investigador Colaborador

Grupos

• Patología Neuromuscular y Ataxias

  

  Investigador Principal

  Teresa Sevilla Mantecón

• Regeneración y Trasplante Cardíaco

  

  Leader

  Pilar Sepúlveda Sanchis

• Medicina Física y Rehabilitación

  Investigador Principal

  Isabel Vázquez Arce

• Farmacogenética

  Investigador Principal

  María José Herrero Cervera

• Unidad de Descubrimiento de Fármacos (UDF)

  Investigador Principal

  Leonor Puchades Carrasco

• Unidad mixta de investigación en enfermedades raras (CIPF)

  

  Leader

  José María Millán Salvador

• Grupo de Investigación de Farmacia

  Investigador Principal

  Javier García Pellicer

Financiadores - Promotores