Estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y 48 semanas de duración sobre la eficacia y la seguridad de losmapimod en el tratamiento de pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (DMFEH).

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: Evaluar la eficacia de losmapimod para el tratamiento de la DMFEH mediante la demostración de la ralentización de la progresión de la enfermedad según lo evaluado mediante la cuantificación del espacio de trabajo accesible de los quintantes 1-5 (Q1-Q5) del área de superficie relativa (RSA) total con 500 g de peso en la muñeca del brazo dominante. Objetivos Secundarios: 1. Evaluar el cambio en Neuro-QoL UE en relación con el placebo. 2. Evaluar el cambio desde el inicio en la impresión global del cambio del paciente (PGIC) en relación con el placebo. 3. Evaluar la eficacia de losmapimod para ralentizar la acumulación de grasa en el músculo mediante infiltración muscular de grasa (MFI) con resonancia magnética (RM) musculoesquelética (MSK) de cuerpo entero en relación con el placebo. 4. Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de losmapimod en los pacientes con DMFEH.