Ensayo de fase III, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de apitegromab (SRK-015) en pacientes con atrofia muscular espinal de inicio tardío que reciben tratamiento de fondo con nusinersén o risdiplam.

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: Principal de eficacia: Evaluar la eficacia de apitegromab en comparación con placebo con el uso de HFMSE en pacientes de 2 a 12 años de edad Objetivos Secundarios: Secundarios clave de eficacia: -Evaluar la eficacia de apitegromab en comparación con placebo en función del número de pacientes con mejoría clínica, en pacientes de 2 a 12 años de edad. -Evaluar la eficacia de apitegromab en comparación con placebo midiendo los cambios en la función de las extremidades superiores mediante el módulo revisado de extremidades superiores (RULM) en pacientes de 2 a 12 años de edad. -Evaluar la eficacia de apitegromab en comparación con placebo midiendo los cambios en el número de hitos del desarrollo motor de la Organización Mundial de la Salud (OMS) en pacientes de 2 a 12 años de edad. Otros secundarios de eficacia - Evaluar mejor la eficacia de apitegromab en comparación con placebo mediante la evaluación de variaciones en las medidas de valoración adicionales de la función motora y variaciones en HFMSE en otros puntos temporales preespecificados en pacientes de 2 a 12 años de edad. Refiéranse al texto en inglés