Estudio en fase I/II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de escalada de dosis únicas y múltiples para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de VX-670 en sujetos adultos con distrofia miotónica de tipo 1.
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Financiadores - Promotores
VERTEX PHARMACEUTICALS INC.
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