Portal de investigación
DEPRESSION IN PATIENTS WITH CHARCOT-MARIE-TOOTH DISEASE TYPE 1A (CMT1A): FINDINGS FROM A REAL-WORLD DIGITAL STUDY
Autores de IIS La Fe
Participantes ajenos a IIS La Fe
- Thomas, Florian
- Genovese, Filippo
- Gray, Amy
- Bull, Simon
- Paoli, Xavier
- Senechal, Thomas
- Day, Laura
- Llewellyn, Samuel
- Larkin, Mark
- Boutalbi, Youcef
Grupos
Abstract
Abstract no disponible
Filiaciones
Filiaciones no disponibles
Keywords
- Charcot-Marie-Tooth disease; depression
Proyectos asociados
TRANSLATIONAL RESEARCH, EXPERIMENTAL MEDICINE AND THERAPEUTICS ON CHARCOT-MARIE-TOOTH. TREAT-CMT
Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR
TREAT-CMT . CIBER ENFERMEDADES RARAS; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2012
ESTUDIO MUTACIONAL DE UNA SERIE DE PACIENTES CON NEUROPATIA HEREDITARIA MOTORA DISTAL.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
PI12/00946 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2013
CARACTERIZACIÓN MOLECULAR, VARIABILIDAD FENOTÍPICA Y DETERMINANTES DE CALIDAD DE VIDA EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON NEUROPATÍAS HEREDITARIAS.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
PI16/00403 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017
Contrato Post FSE (Rio Hortega) Juan Francisco Vázquez Costa
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
CM17/00137 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2018
Caracterizacion genotipica y fenotipica en una serie de pacientes con neuropatias hereditarias de inicio tardio.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
PI19/01178 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020
REGISTRO DEL SÍNDROME MIASTÉNICO DE LAMBERT-EATON.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
BIO-AMI-2010-01 . 2014
TOLERABILIDAD Y SEGURIDAD A LARGO PLAZO DE LA INFUSIÓN DE INMUNOGLOBULINA (HUMANA) AL 10 % CON HIALURONIDASA RECOMBINANTE HUMANA (HYQVIA/HYQVIA) PARA EL TRATAMIENTO DE LA POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA (PDIC).
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
161505
ESTUDIO DE EXTENSIÓN DEL SEGUIMIENTO INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, DOBLE CIEGO DE 9 MESES DE DURACIÓN PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD A LARGO PLAZO DE PXT3003 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TIPO 1A.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
CLN-PXT3003-03 . 2017
ESTUDIO DE RETIRADA ALEATORIZADO EN FASE II, CONTROLADO CON PLACEBO Y DOBLE CIEGO CON RECLUTAMIENTO ENRIQUECIDO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE BIIB074 EN EL TRATAMIENTO DEL DOLOR SUFRIDO POR SUJETOS CON NEUROPATÍA DE FIBRAS PEQUEÑAS CONFIRMADA E IDIOPÁTICA O ASOCIADA A DIABETES MELLITUS.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
802NP206 . 2018
EFECTOS DE LEVOSIMENDÁN ORAL (ODM-109) EN LA FUNCIÓN RESPIRATORIA DE PACIENTES CON ELA.
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA
3119002 . 2018
ESTUDIO SOBRE EL MANEJO DE LOS PORTADORES EN AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA - EMPATIA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
PFI-TTR-2017-01 . 2018
ESTUDIO DE FASE 2, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, EFICACIA, FARMACOCINÉTICA Y FARMACODINÁMICA DE M281 EN ADULTOS CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
MOM-M281-004 . 2019
ESTUDIO ABIERTO DE EXTENSIÓN DE MOM-M281-004 PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE M281 EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
MOM-M281-005 . 2019
HELIOS-A: ESTUDIO DE FASE 3, INTERNACIONAL, ALEATORIZADO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ALN-TTRSC02 EN PACIENTES CON AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA (AMILOIDOSIS HATTR)
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
ALN-TTRSC02-002 . 2019
EFECTOS DE LEVOSIMENDÁN ORAL (ODM-109) EN LA FUNCIÓN RESPIRATORIA DE PACIENTES CON ELA: ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO PARA PACIENTES QUE HAYAN COMPLETADO EL ESTUDIO 3119002.
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA
3119003 . 2019
ESTUDIO DE FASE 3, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE RAVULIZUMAB EN PACIENTES ADULTOS SIN TRATAMIENTO PREVIO CON INHIBIDORES DEL COMPLEMENTO CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.
Investigador Principal: LUÍS BATALLER ALBEROLA
ALXN1210-MG-306
ESTUDIO INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE I10E EN TRATAMIENTOS INICIALES Y DE MANTENIMIENTO DE PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
I10E-1302 . 2014
ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE-CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y CONTROL ACTIVO DE CARISBAMATO EN EL TRATAMIENTO DEL DOLOR NEUROPATICO EN NEUROPATIA PERIFERICA DIABETICA, SEGUIDO DE UNA FASE DE EXTENSION CIEGA
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
CARISNPP2003
PREVECION DE ACONTECIMIENTOS CEREBROVASCULARES Y CARDIOVASCULARES DE ORIGEN ISQUEMICO CON TERUTROBAN EN PACIENTES CON ANTECEDENTES DE INFARTO CEREBRAL O ATAQUE ISQUEMICO TRANSITORIO. ESTUDIO PERFORM. ESTUDIO INTERNACIONAL, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO EN DOS GRUPOS PARALELOS DE COMPARACION DE TERUTROBAN 30 MG/D VERSUS ASPIRINA 100 MG/D ADMINISTRADOS ORALMENTE POR UN PERIODO MEDIO DE TRES AÑOS (ENSAYO CLINICO DEPENDIENTE DEL NUMERO DE ACONTECIMIENTOS)
Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN
CL3-18886-012
ESTUDIO DE FASE 2, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA DE TAK-079 EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
TAK-079-1005 . 2020
Contrato de intensificación 2021. Teresa Sevilla.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
INT21/00019 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2022
ESTUDIO MULTICENTRICO DOBLE CIEGO, DE DOBLE ENMASCARAMIENTO CON GRUPOS PARALELOS, UK-116,044 (20 O 60 MG) ORAL Y SUMATRIPTAN ORAL 8100 MG.) ADMINISTRADOS EN DOSIS UNICAS PARA TRATAR HASTA 50 CRISIS DE MIGRAÑA (CON Y SIN AURA)
Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ
160-316
ENSAYO ABIERTO DE RIDUZOLE, 50 MG DOS VECES AL DIA EN EL TRATAMIENTO DE LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA (ELA).
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
REAP
ESTUDIO MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, DE DOBLE ENMASCARAMIENTO, PARALELO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE DOS NIVELES DE DOSIS DE ELETRIPTAN ORAL Y DOS DOSIS DE SUMATRIPTAN ORAL, ADMINISTRADOS PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE LA MIGRAÑA (CON Y SIN AURA).
Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ
160-318
ESTUDIO MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, PARALELO, RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE IDAZOXAN ORAL (30,60 MG/DIA, 12 SEMANAS) SOBRE LAS DISCINESIAS INDUCIDAS POR LA LEVODOPA EN PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE PARKINSON.
Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ
L002296CP301
ESTUDIO ABIERTO EN GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR EL IMPACTO DE NARATRIPTAN ORAL 2,5 MG. SOBRE LA CALIDAD DE VIDA, COSTES ECONOMICOS Y SATISFACCION DEL APCIENTE.
Investigador Principal: Ricardo Yaya Huaman
S2WB4002
ESTUDIO MULTICENYTRICO, DOBLE CIEGO, RANDOMIZADO Y PARALELO QUE COMPARA LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD EN ENTACAPONA VS PLACEBO COMO TERAPIA COADYUVANTE A LEVODOPA EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE PARKINSON Y DETERIORO FIN DE DOSIS, TRATADOS CON UNA COMBNACION DE LEVODOPA Y DE AGONISTAS DE LA DOPAMINA.
Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ
ENT-INT-02
ENSAYO CLINICO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO Y ALEATORIZADO DE ATORVASTATINA EN LA PREVENCION DE EVENTOS CEREBROVASCULARES EN PACIENTES CON ACCIDENTE ISQUEMICO TRANSITORIO (AIT) O ICTUS.
Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN
981-124
ESTUDIO DE FASE III, MULTICENTRICO, EN DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON PLACEBO, DEL EFECTO DEL RILUZOL A DOSIS DE 500 MG 2 VECES AL DIA O 100 MG 2 VECES AL DIA DURANTE DOS AÑOS SOBRE LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD DE PARKINSON EN PACIENTES TRATADOS CON L-DOPA O UN ANTAGONISTA DE LA DOPAMINA.
Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ
RP54274X-321
ESTUDIO MULTICENTRICO,DOBLE CIEGO, RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS COMPARANDO LA EFICACIA Y SEGURIDAD POR VIA ORAL DE ELETRIPTAN (40 Y 80MG) Y ZOLMITRIPTAN (2,5 MG) ADMINISTRADOS PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE LA MIGRAÑA.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
A1601002
MANEJO DE LA ATEROTROMBOSIS CON CLOPIDOGREL EN PACIENTES DE ALTO RIESGO CON ACCIDENTE ISQUEMICO TRANSITORIO O ICTUS ISQUEMICO RECIENTE:UN ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE-CIEGO, CON 18 MESE DE SEGUIMIENTO.
Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN
EFC7331
ESTUDIO ALEATORIZADO, ABIERTO, CRUZADO CON DOS PERIODOS, PARA COMPARAR LAS PREFERENCIAS DE LOS PACIENTES POR LA ADMINSTRACION ORAL DE LIOTABS DE RIZATRIPTAN DE 10 MG O COMPRIMIDOS DE ELETRIPTAN DE 40 MG PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE MIGRAÑA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
MSD462-905/0100
ESTUDIO EN FASE 2B SOBRE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE PTC124 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Y BECKER MEDIADA POR MUTACIÓN TERMINADORA.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
PTC124-GD-007-DMD
UN ESTUDIO DE EXTENSIÓN EN FASE 2B DE PTC124 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Y BECKER MEDIADA POR MUTACIÓN TERMINADORA.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
PTC124-GD-007E-DMD
DETECCIÓN DE LA ENFERMEDAD DE POMPE EN PACIENTES CON MIOPATÍAS DE CINTURAS NO DEFINIDAS O HIPERCKEMIA ASINTOMÁTICA.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
L-GENZ-E003
ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE 4 GRUPOS PARALELOS Y 26 SEMANAS DE DURACION PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE DOS DOSIS ORALES Y DOS REGIMENES DE TIDEGLUSIB VERSUS PLACEBO EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER LEVE O MODERADA
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
NP031112-10B04
ESTUDIO RETROSPECTIVO SOBRE LA UTILIZACION DE FLEBOGAMMA EN PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATIA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRONICA (CIDP)
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
GRI-FLE-2010-01
ENSAYO CLÍNICO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE GSK2402968 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
DMD114044
ESTUDIO DE FASE III, A DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE LA IDEBENONA EN PACIENTES DE 10 A 18 AÑOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
SNT-III-003
EFICACIA Y SEGURIDAD DE 3 DOSIS DE S38093 (2, 5 Y 20 MG/DIA)FRENTE A PLACEBO, ASOCIADO A DONEPEZILO (10 MG/DIA) EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER MODERADA. ESTUDIO DE FASE II B, INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO FR ENTE A PLACEBO, DE 24 SEMANAS DE DURACIÓN.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
CL2-38093-012
REGISTRO DE PACIENTES CON ENFERMEDAD DE NIEMANN-PICK TIPO C.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
ACT-MIG-2010-01
ESTUDIO EUROPEO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CRUZADO Y CONTROLADO CON TRATAMIENTO ACTIVO DE REFERENCIA PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE UNA NUEVA INMUNOGLOBULINA HUMANA INTRAVENOSA AL 10%, LÍQUIDA Y LISTA PARA USAR (I10E), CON KIOVIG® EN PACIENTE S CON NEUROPATÍA MOTORA MULTIFOCAL.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
I10E-0901 . 2013
ESTUDIO DE FASE 3 SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL ATALURENO (PTC124) EN PACIENTES CON DISTROFINOPATÍA POR MUTACIÓN TERMINADORA.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
PTC124-GD-020-DMD . 2013
ESTUDIO INTERNACIONAL Y MULTICÉNTRICO SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE I10E EN EL TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO DE PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA: EXTENSIÓN DEL ESTUDIO PRISM I10E-1302.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
I10E-1306
ESTUDIO COMPARATIVO DE BÚSQUEDA DE DOSIS, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE UNA DOSIS ALTA DE ETEPLIRSEN, PRECEDIDO POR UN AUMENTO DE DOSIS ABIERTO, EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE CON SUPRESIÓN DE MUTACI ONES SUSCEPTIBLE A LA OMISIÓN DEL EXÓN 51.
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
4658-402 . 2021
ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIZADO, ABIERTO Y DE GRUPOS PARALELOS PARA COMPARAR LA FARMACODINÁMICA, FARMACOCINÉTICA, EFICACIA, SEGURIDAD, TOLERABILIDAD E INMUNOGENICIDAD DE INYECCIONES SUBCUTÁNEAS MÚLTIPLES DE EFGARTIGIMOD PH20 SC CON LAS DE INFUSIONES INTRAVENOSAS MÚLTIPLES DE EFGARTIGIMOD EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
ARGX-113-2001 . 2021
ESTUDIO A LARGO PLAZO, EN FASE III, ABIERTO, MULTICÉNTRICO Y CON UN SOLO GRUPO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE MÚLTIPLES INYECCIONES SUBCUTÁNEAS DE EFGARTIGIMOD PH20 SC EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
ARGX-113-2002 . 2021
Estudio en fase 2, multicéntrico, abierto, no aleatorizado, de prueba de concepto para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de BIVV020 en adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP).
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
PDY16744 . 2021
Estudio fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de PXT3003 en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A).
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
CLN-PXT3003-06 . 2021
ESTUDIO MULTICENTRO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO POR PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD, LA FARMACOCINÉTICA Y LA FARMACODINÁMICA DE SATRALIZUMAB EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
WN42636 . 2021
Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de Nipocalimab administrado a adultos con miastenia grave generalizada.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
MOM-M281-011 . 2021
Ensayo abierto no controlado para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de efgartigimod en niños de 2 a menos de 18 años con miastenia grave generalizada.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
ARGX-113-2006 . 2021
Ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética, la farmacodinámica y la inmunogenicidad de dos pautas posológicas de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
ARGX-117-2002 . 2022
Papel de los biomarcadores en la evaluación y predicción de respuesta a los nuevos tratamientos modificadores del curso en pacientes con enfermedades de la neurona motora (PREDICT-NM).
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA
CIGE/2021/055 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2022
Ensayo de seguimiento a largo plazo, de un solo brazo, abierto, multicéntrico de ARGX-113-2006 para evaluar la seguridad de Efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
ARGX-113-2008 . 2023
Estudio de fase III aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de las inyecciones subcutáneas diarias de elamipretida en sujetos con enfermedad mitocondrial primaria causada por mutaciones patogénicas del ADN nuclear (EMPn).
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
SPIMD-301 . 2022
Estudio abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de REN001 en sujetos con miopatía mitocondrial primaria (PMM).
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
REN001-202 . 2022
Estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y 48 semanas de duración sobre la eficacia y la seguridad de losmapimod en el tratamiento de pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (DMFEH).
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
1821-FSH-301 . 2022
Estudio en fase II/III, aleatorizado, con enmascaramiento doble, comparativo con placebo, con grupos paralelos, de 2 grupos, multicéntrico y sin interrupciones operativas para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacodinámica, la farmacocinética y la inmunogenicidad de efgartigimod PH20 s.c. en participantes de 18 años o más con miopatía inflamatoria idiopática activa.
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
ARGX-113-2007 . 2023
Cita
Thomas,F,Sevilla,T,Sivera,R,Genovese,F,Gray,A,Bull,S,Paoli,X et al. DEPRESSION IN PATIENTS WITH CHARCOT-MARIE-TOOTH DISEASE TYPE 1A (CMT1A): FINDINGS FROM A REAL-WORLD DIGITAL STUDY. Annual Meeting of the Peripheral-Nerve-Society. 2022. Miami-FL. 111 RIVER ST, HOBOKEN 07030-5774, NJ USA:WILEY-BLACKWELL. 2022 p.p. 16-16.