Estudio de fase II para evaluar la eficacia y la seguridad de 2 pautas posológicas de fidrisertib (IPN60130) por vía oral para tratar la fibrodisplasia osificante progresiva en participantes de ambos sexos, pediátricos y adultos.

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: • Evaluar la eficacia de la monoterapia con IPN60130, en comparación con los pacientes que reciben el placebo, a la hora de inhibir el volumen de OH nuevo en participantes adultos y pediátricos con FOP, medido con una WBCT de dosis baja (se excluye la cabeza) • Evaluar la seguridad de IPN60130 en los participantes adultos y pediátricos con FOP Objetivos Secundarios: •Cambios de volumen de OH en lesiones nuevas de OH a lo largo del tiempo, medidos por WBTC en el M12 •Número de lesiones nuevas de OH determinadas por WBTC en el M12 •Tasa y número de días con brotes hasta el M12 •El número de zonas del cuerpo con OH nueva en el M12 •Evaluar el efecto de IPN60130 en la intensidad del dolor a lo largo del tiempo en el M12 •Proporción de participantes con OH nueva determinada por WBCT •Cambios en el volumen de OH a lo largo del tiempo, medidos por WBTC Farmacocinética •A partir del análisis intermedio de la FC, evaluar la farmacocinética plasmática de dosis altas y bajas de IPN60130 •A partir del estudio global, evaluar la FC plasmática de dosis altas y bajas de IPN60130 Exposición y respuesta •Evaluar la relación entre la exposición y la respuesta, si es posible