Development and validation of a scoring system to predict response to obeticholic acid in primary biliary cholangitis.
Autores de IIS La Fe
Participantes ajenos a IIS La Fe
- De Vincentis, Antonio
- Ampuero, Javier
- Terracciani, Francesca
- D'Amato, Daphne
- Gerussi, Alessio
- Cristoferi, Laura
- Cazzagon, Nora
- Bonaiuto, Emanuela
- Floreani, Annarosa
- Calvaruso, Vincenza
- Cadamuro, Luca
- Degasperi, Elisabetta
- Morgando, Anna
- Vanni, Ester
- Lleo, Ana
- Colapietro, Francesca
- Alvaro, Domenico
- Castellaneta, Antonino
- Labanca, Sara
- Vigano, Mauro
- Distefano, Marco
- Palitti, Valeria Pace
- Ricci, Chiara
- De Matthaeis, Nicoletta
- Marzioni, Marco
- Gomez-Dominguez, Elena
- Montero, Jose-Luis
- Molina, Esther
- Garcia-Buey, Luisa
- Casado, Marta
- Simon, Miguel-Angel
- Fuentes, Javier
- Costa-Moreira, Pedro
- Macedo, Guilherme
- Jorquera, Francisco
- Morillas, Rosa-Maria
- Presa, Jose
- Sousa, Jose-Manuel
- Gomes, Dario
- Santos, Luis
- Olveira, Antonio
- Hernandez-Guerra, Manuel
- Aburruza, Leire
- Santos, Arsenio
- Carvalho, Armando
- Uriz, Juan
- Gutierrez, Maria-Luisa
- Perez, Elia
- Chessa, Luchino
- Pellicelli, Adriano
- Marignani, Massimo
- Muratori, Luigi
- Niro, Grazia Anna
- Brunetto, Maurizia
- Ponziani, Francesca Romana
- Pompili, Maurizio
- Marra, Fabio
- Galli, Andrea
- Mussetto, Alessandro
- Alagna, Giuliano
- Simone, Loredana
- Bertino, Gaetano
- Rosina, Floriano
- Cozzolongo, Raffaele
- Russello, Maurizio
- Baiocchi, Leonardo
- Saitta, Carlo
- Terreni, Natalia
- Zolfino, Teresa
- Rigamonti, Cristina
- Vigano, Raffaella
- Cuccorese, Giuseppe
- Pozzoni, Pietro
- Pedone, Claudio
- Grasso, Simone
- Picardi, Antonio
- Invernizzi, Pietro
- Sacco, Rodolfo
- Izzi, Antonio
- Fernandez-Rodriguez, Conrado
- Vespasiani-Gentilucci, Umberto
- Carbone, Marco
Grupos
Abstract
BACKGROUND & AIMS: Obeticholic acid (OCA) is the only licensed second-line therapy for primary biliary cholangitis (PBC). With novel therapeutics in advanced development, clinical tools are needed to tailor the treatment algorithm. We aimed to derive and externally validate the OCA response score (ORS) for predicting the response probability of individuals with PBC to OCA. METHODS: We used data from the Italian RECAPITULATE (N 441) and the IBER-PBC (N 244) OCA real-world prospective cohorts to derive/validate a score including widely available variables obtained either pre-treatment (ORS), or also after 6 months of treatment (ORS+). Multivariable Cox's regressions with backward selection were applied to obtain parsimonious predictive models. The predicted outcomes were biochemical response according to POISE (ALP/ULN<1.67 with a reduction of at least 15%, and normal bilirubin), or ALP/ULN<1.67, or NORMAL RANGE criteria (NR: normal ALP, ALT and bilirubin) up to 24 months. RESULTS: Depending on the response criteria, ORS included age, pruritus, cirrhosis, ALP/ULN, ALT/ULN, GGT/ULN and bilirubin. ORS+ also included ALP/ULN and bilirubin after 6 months of OCA therapy. Internally validated c-statistics for ORS were of 0.75, 0.78 and 0.72 for POISE, ALP/ULN<1.67 and NR response, which raised to 0.83, 0.88, 0.81 with ORS+, respectively. The respective performances in validation were of 0.70, 0.72 and 0.71 for ORS, and 0.80, 0.84, 0.78 for ORS+. Results were consistent across groups with mild/severe disease. CONCLUSIONS: We developed and externally validated a scoring system capable to predict OCA response according to different criteria. This tool will enhance a stratified second-line therapy model to streamline standard care and trial delivery in PBC.
Copyright © 2024 AGA Institute. Published by Elsevier Inc. All rights reserved.
Datos de la publicación
- ISSN/ISSNe:
- 1542-3565, 1542-7714
- Tipo:
- Article
- Páginas:
- 2062-207411
- Factor de Impacto:
- 2,691 SCImago ℠
- Cuartil:
- Q1 SCImago ℠
CLINICAL GASTROENTEROLOGY AND HEPATOLOGY ELSEVIER SCIENCE INC
Documentos
- No hay documentos
Filiaciones
Filiaciones no disponibles
Keywords
- Obeticholic Acid; Predictive Model; Primary Biliary Cholangitis
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Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
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ESTUDIO DE FASE II, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA COMBINACIÓN A DOSIS FIJA DE SOFOSBUVIR/VELPATASVIR (CDF) Y SOFOSBUVIR/VELPATASVIR EN CDF Y RIBAVIRINA EN PACIENTES CON INFECCIÓN CRÓNICA POR EL GENOTIPO 3 DEL VHC Y CIRROSIS.
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
GS-US-342-2097 . 2016
INVESTIGACIÓN SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE TRES NIVELES DE DOSIS DE SEMAGLUTIDA SUBCUTÁNEA ADMINISTRADA UNA VEZ AL DÍA FRENTE A PLACEBO EN SUJETOS CON ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA. ENSAYO CLÍNICO DE 72 SEMANAS DE DURACIÓN, ALEATORIZADO, DOBLE-CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, CON TRES GRUPOS PARALELOS, MULTICÉNTRICO, MULTINACIONAL.
Investigador Principal: SALVADOR BENLLOCH PÉREZ
NN9931-4296 . 2017
ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, MULTIDOSIS Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE LA ADMINISTRACIÓN DE GSK2330672 EN EL TRATAMIENTO DEL PRURITO EN PACIENTES CON COLANGITIS BILIAR PRIMARIA.
Investigador Principal: CARMEN VINAIXA AUNÉS
201000 . 2017
ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO Y CON CONTROL ACTIVO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL TRATAMIENTO CON MARIBAVIR EN COMPARACIÓN CON EL TRATAMIENTO ASIGNADO POR EL INVESTIGADOR EN RECEPTORES DE U N TRASPLANTE CON INFECCI ONES POR CITOMEGALOVIRUS (CMV) QUE SON REFRACTARIOS O RESISTENTES AL TRATAMIENTO CON GANCICLOVIR, VALGANCICLOVIR, FOSCARNET O CIDOFOVIR.
Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER
SHP620-303 . 2018
REGISTRO ESPAÑOL DE LA ENFERMEDAD DE WILSON.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
MBH-ZIN-2017-01
ESTUDIO EN FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE SELONSERTIB EN PACIENTES CON CIRROSIS COMPENSADA DEBIDA A ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA (EHNA).
Investigador Principal: SALVADOR BENLLOCH PÉREZ
GS-US-384-1944 . 2017
ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE SELONSERTIB EN PACIENTES CON ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA (EHNA) Y FIBROSIS EN PUENTES (F3).
Investigador Principal: SALVADOR BENLLOCH PÉREZ
GS-US-384-1943 . 2017
ESTUDIO DE FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, CON DOBLE ENMASCARAMIENTO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE CENICRIVIROC PARA EL TRATAMIENTO DE LA FIBROSIS HEPÁTICA EN PACIENTES ADULTOS CON ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA.
Investigador Principal: VANESSA HONTANGAS PLA
3152-301-002 . 2018
ESTUDIO AMBISPECTIVO Y OBSERVACIONAL DE LA EFECTIVIDAD Y SEGURIDAD DE VIEKIRAX Y EXVIERA EN VIDA REAL DURANTE 8 SEMANAS EN EL TRATAMIENTO DE LA HEPATITIS C GENOTIPO 1B.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
MCS-OMB-2017-01
ESTUDIO RETROSPECTIVO Y OBSERVACIONAL DE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE ZEPATIER EN EL TRATAMIENTO DE LA HEPATITIS C.
Investigador Principal: CARMEN VINAIXA AUNÉS
RSR-ELB-2017-01
DO DAA-CONTAINING REGIMES INFLUENCE THE RISK OF WAITING LIST DROP-OUT AND/OR RECURRENCE OF HEPATOCELLULAR CARCINOMA IN PATIENTS WITH CHRONIC HEPATITIS C PRE- OR POST-LIVER TRANSPLANT?
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
GON-AAD-2018-01
ESTUDIO EN FASE III, ALEATORIZADO Y DOBLE CIEGO DE NIVOLUMAB ADYUVANTE FRENTE A PLACEBO PARA PARTICIPANTES CON CARCINOMA HEPATOCELULAR QUE PRESENTAN UN RIESGO ALTO DE RECAÍDA DESPUÉS DE LA RESECCIÓN O LA ABLACIÓN HEPÁTICA CON INTENCIÓN CURATIVA [EVALUACIÓ N EN ENSAYO CLÍNICO DE LA VÍA DE PUNTO DE CONTROL Y EL NIVOLUMAB 9DX].
Investigador Principal: CARMEN VINAIXA AUNÉS
CA209-9DX . 2018
ESTUDIO DE FASE 3, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL ÁCIDO OBETICÓLICO EN PACIENTES CON CIRROSIS COMPENSADA DEBIDA A ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
747-304 . 2018
ESTUDIO EN FASE II, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y DE INTERVALO DE DOSIS PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, FARMACOCINÉTICA Y EFICACIA DE EDP-305 EN PACIENTES CON COLANGITIS BILIAR PRIMARIA (CBP) CON O SIN RESPUESTA INSUFICIENTE AL ÁCIDO URSODESOXICÓLICO (AUDC).
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
EDP305-201 . 2018
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE UN TRATAMIENTO QUE COMBINA TROPIFEXOR (LJN452) Y CENICRIVIROC (CVC) EN PACIENTES ADULTOS CON ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA (EHNA) Y FIBROSIS HEPÁTICA.
Investigador Principal: SALVADOR BENLLOCH PÉREZ
CLJC242A2201J . 2018
ENFERMEDADES HEPÁTICAS AUTOINMUNES: CAMBIOS EPIDEMIOLÓGICOS, DIAGNÓSTICOS Y TERAPÉUTICOS.
Investigador Principal: ISABEL CONDE AMIEL
ICA-COL-2019-01 . 2021
ENSAYO DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, FASE IIB SOBRE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE COMPRIMIDOS DE ÁCIDO NORURSODESOXICÓLICO EN PACIENTES CON ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA (EHNA)
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
NUT-3/NAS . 2020
ESTUDIO OBSERVACIONAL NO INTERVENCIONISTA PARA ANALIZAR EL PERFIL CLINICO DE LOS PACIENTES CON HEPATITIS C CRONICA, SU MANEJO Y SEGUIMIENTO EN LOS HOSPITALES DE ESPAÑA.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
JAN-HEP-2011-01
ESTUDIO ABIERTO DE FASE 2 PARA INVESTIGAR LA FARMACOCINÉTICA, LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE LA COMBINACIÓN DE SIMEPREVIR (TMC435), DACLATASVIR (BMS-790052) Y RIBAVIRINA (RBV) EN PACIENTES CON INFECCIÓN CRÓNICA RECURRENTE POR EL GENOTIPO 1B DEL VIRUS DE LA HEPATITIS C DESPUÉS DE UN TRASPLANTE DE HÍGADO ORTOTÓPICO.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
TMC435HPC3016 . 2013
ENSAYO EN FASE 3B ABIERTO PARA DETERMINAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE TELAPREVIR, INTERFERON-ALFA-2A-PEGILADO Y RIBAVIRINA EN PACIENTES INFECTADOS CON EL GENOTIPO 1 DE LA HEPATITIS C ESTABLES TRAS TRANSPLANTE DE HÍGADO.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
VX950-HPC3006 . 2012
ESTUDIO OBSERVACIONAL, MULTICÉNTRICO, PROSPECTIVO PARA EVALUAR LA FUNCIÓN RENAL EN PACIENTES CON TRASPLANTE HEPÁTICO TRATADOS CON TACRÓLIMUS.
Investigador Principal: CARMEN VINAIXA AUNÉS
AST-TAC-2014-01 . 2015
VALIDACION DE UN CUESTIONARIO DE ADHERENCIA AL TRATAMIENTO EN PACIENTES CON INFECCION POR VIRUS DE LA HEPATITIS B. ESTUDIO HABIT.
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
IMI-VHB-2010-01 . 2011
ESTUDIO PROSPECTIVO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO DEL EFECTO DE RIVAROXABAN SOBRE LA SUPERVIVENCIA Y EL DESARROLLO DE COMPLICACIONES DE LA HIPERTENSIÓN PORTAL EN PACIENTES CON CIRROSIS.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
CIRROXABAN . 2016
Contrato PFIS 2020. Laura Martínez Arenas
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
FI20/00033 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2021
ESTUDIO CONTROLADO, ALEATORIZADO Y DOBLE CIEGO DE TENOFOVIR DF FRENTE A DEFOVIR DIPIVOXIL PARA EL TRATAMIENTO DE LA HEPATITIS B CRONICA CON POSIBLE MUTACION DEL PRENUCLEO
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
GS-US-174-0102
ESTUDIO ABIERTO DEL RETRATAMIENTO CON PEG-INTERFERÓN ALFA-2A, RIBAVIRINA Y BMS 790052, CON O SIN BMS-650032, EN SUJETOS CON HEPATITIS C CRÓNICA.
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
AI444-026
ESTUDIO ALEATORIZADO, ABIERTO, FASE 3 DE TELAPREVIR ADMINISTRADO DOS VECES AL DIA O CADA 8 HORAS EN COMBINACION CON INTERFERON PEGILADO ALFA-2A Y RIBAVIRINA EN SUJETOS CON INFECCION CRONICA POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS C, GENOTIPO 1, NO TRATADOS PREVIAMEN TE
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
VX-950-C211
El impacto de la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) en el trasplante hepático (TH) con perspectiva geográfica
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
AICO/2021/035 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2021
ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO, CON GRUPOS PARALELOS PARA COMPARAR SANDIMMUN NEORAL (CICLOSPORINA), CON MONITORIZACION A LAS DOS HORAS POST-DOSIS (C-2H), CON TACROLIMUS CON MONITORIZACION VALLE, EN RECEPTORES DE UN TRASPLANTE HEPATICO DE NOVO.
Investigador Principal: Fernando San Juan
COLO400A2412
ESTUDIO ABIERTO SOBRE LA SEGURIDAD Y EFICACIA DEL ADEFOVIR DIPIVOXIL EN EL TRATAMIENTO DE LA HEPATOPATIA CAUSADA POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS B (VHB) RESISTENTE A LA LAMIVUDINA EN PACIENTES CON TRASPLANTE HEPATICO.
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
GS-98-435
ENSAYO DE EXPLORACION DE DOSIS, MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO DE GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DEL FACTOR VII RECOMBINANTE ACTIVADO (RFVIIA/NOVOSEVEN) EN LA REDUCCION DE HEMORRAGIAS EN PACIENTES SOMETIDOS A TRASPLANTE HEPATICO ORTOTOPICO.
Investigador Principal: JOSÉ MIR PALLARDO
F7LIVER-1256
ESTUDIO ABIERTO DE EXTENSION, SOBRE LA SEGURIDAD DE LA ADMINISTRACION A LARGO PLAZO DE SIROLIMUS EN PACIENTES RECEPTORES DE TRASPLANTE DE ORGANO SOLIDO.
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0468E1-311-EU
TRATAMIENTO CON INTERFERON Y RIBAVIRINA EN PACIENTES CON CIRROSIS HEPATICA POR VIRUS DE LA HEPATITIS C EN LISTA DE ESPERA PARA TRASPLANTE DE HIGADO.
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
PRE-TOH-IFNRIB
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Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
TARHS
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CFTY720A2219
ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO DE ESTABLECIMIENTO DE DOSIS EN GRUPOS PARALELOS PARA COMPARAR LOS EFECTOS ANTIVIRALES, CARACTERISTICAS FARMACOCINETICAS Y SEGURIDAD DE HEPEX-BTM UNA MEZCLA DE DOS ANTICUERPOS MONOCLONALES, COMPARADO CON LA INMUNOGLOBULINA CONTRA LA HEPATITIS B, EN PACIENTES RECEPTORES DE ALOINJERTOS HEPATICOS PARA EL TRATAMIENTO DE LA HEPATOPATIA TERMINAL DERIVADA DE LA INFECCION POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS B.
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2003-12
ESTUDIO EN FASE III, MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, EN PACIENTES CON HEPATITIS C CRONICA QUE NO RESPONDIERON AL TRATAMIENTO PREVIO CON PEG-INTERFERONALFA MAS RIBAVIRINA COMPARANDO EL TRATAMIENTO CON TIMOSISN ALFA 1 MAS PEG-INTERFERON ALFA-2A MAS RIBAVIRINA CON PEG-INTERFERON ALFA-2A MAS RIBAVIRINA MAS PLACEBO.
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ST1472-DM-03-004
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PSQHEPGTP1
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ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR AL EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ELTROMBOPAG EN SUJETOS TROMBOCITOPENICOS INFECTADOS POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS C (VHC) QUE, POR LO DEMAS, RESULTEN ELEGIBLES PARA INICIAR TRATAMIENTO ANTIVIRAL (PEGINTERFERON ALFA-2B MAS RIBAVIRINA)
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Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
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ESTUDIO FASE 3 CON ASUNAPREVIR Y DACLATASVIR (DUAL) EN PACIENTES CON HEPATITIS C CRÓNICA CON EL GENOTIPO 1B, CON RESPUESTA NULA O PARCIAL A PEGINTERFERÓN ALFA Y RIBAVIRINA (P/R), CON INTOLERANCIA O NO ELEGIBLES PARA P/R Y PACIENTES NAIVE A TRATAMIENTO.
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M13-102 . 2014
ESTUDIO ALEATORIZADO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE OMBITASVIR/ABT-450/RITONAVIR ADMINISTRADO JUNTO CON RIBAVIRINA (RBV) EN ADULTOS CON INFECCIÓN CRÓNICA POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS C (VHC) DEL GENOTIPO 4 Y CON CIRROSIS.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
M11-665 . 2015
ESTUDIO FASE 2, ABIERTO, PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA COMBINACIÓN DE SIMEPREVIR Y DACLATASVIR EN PACIENTES CON INFECCIÓN CRÓNICA POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS C DE GENOTIPO 1B O DE GENOTIPO 4.
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
TMC435HPC2019
ESTUDIO DE ADHERENCIA EN TRIPLE TERAPIA PARA LA HEPATITIS C (ESTUDIO ADHOC).
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
IMI-TRI-2013-01
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DE FASE 2B PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE OCR-002 (FENILACETATO DE ORNITINA) EN PACIENTES HOSPITALIZADOS CON CIRROSIS E HIPERAMONIAQUEMIA ASOCIADA CON UN EPISODIO DE ENCEFALOPATÍA HEPÁTICA.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
OCR002-HE209 . 2016
PRO-EURO-DILI REGISTRY: CREATION OF A MULTICENTRE AND MULTIDISCIPLINARY EUROPEAN REGISTRY OF PROSPECTIVE DRUG-INDUCED LIVER INJURY CASES.
Investigador Principal: MARTÍN PRIETO CASTILLO
AND-HEP-2015-01
ESTUDIO EN FASE III, MULTINACIONAL, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO DE MGL-3196 (RESMETIROM) EN PACIENTES CON ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA (EHNA) PARA RESOLVER LA EHNA Y REDUCIR LA PROGRESIÓN A CIRROSIS Y/O A DESCOMPENSACIÓN HEPÁTICA.
Investigador Principal: ISABEL CONDE AMIEL
MGL-3196-11 . 2019
ESTUDIO DE FASE II, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, CON ENMASCARAMIENTO DOBLE, CON GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA FARMACOCINÉTICA DE BFKB8488A EN COMPARACIÓN CON PLACEBO EN PACIENTES CON ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
GC41033 . 2021
CUANTIFICACIÓN DE LA RESPUESTA INMUNE CELULAR GLOBAL Y ESPECÍFICA CONTRA CMV EN RECEPTORES DE TRASPLANTE HEPÁTICO DE RIESGO (D+/R-) COMO HERRAMIENTA PARA MEDIR EL ESTADO DE INMUNOSUPRESIÓN Y SU CORRELACIÓN CON EVENTOS CLÍNICOS.
Investigador Principal: ÁNGELA SOFÍA CARVALHO GOMES
ACG-BAS-2020-01 . 2021
ESTRATIFICACIÓN DEL RIESGO DE MORTALIDAD NO RELACIONADA CON EL INJERTO TRAS EL TRASPLANTE HEPÁTICO: ESTUDIO MULTICÉNTRICO NACIONAL.
Investigador Principal: CARMEN VINAIXA AUNÉS
TDM-TAC-2020-01 . 2021
ESTUDIO FASE 2, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS Y DE MÚLTIPLES DOSIS, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE BMS-986263 EN ADULTOS CON CIRROSIS COMPENSADA POR ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA (EHNA).
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
IM025-017 . 2021
ESTUDIO DE INVESTIGACIÓN PARA DETERMINAR LA EFECTIVIDAD DE LA SEMAGLUTIDA EN PERSONAS CON ESTEATOHEPATITIS NO ALCOHÓLICA (EHNA).
Investigador Principal: ISABEL CONDE AMIEL
NN9931-4553 . 2021
Un estudio prospectivo, aleatorizado, simple ciego y multicéntrico de fase III sobre la conservación de órganos con la solución Custodiol-N en comparación con la solución Custodiol en el trasplante de hígado.
Investigador Principal: RAFAEL LÓPEZ ANDÚJAR
CL-N-LTX-III/08-ESP/19 . 2023
Estudio clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, ininterrumpido, adaptativo, de seguridad y búsqueda de dosis en fase III de la transferencia génica mediada por VAA con UX701 para el tratamiento de la enfermedad de Wilson.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
UX701-CL301 . 2021
Caracterización de las alteraciones neurológicas y cerebrales en pacientes con encefalopatía hepática mínima. Contribución de la inflamación. Implicaciones diagnósticas y terapéuticas.
Investigador Principal: CARMEN VINAIXA AUNÉS
2022-072-1_PI18_VINAIXA
A PHASE 2A, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, CLINICAL TRIAL EVALUATING THE SAFETY AND EFFICACY OF CM-101 IN SUBJECTS WITH PRIMARY SCLEROSING CHOLANGITIS- THE SPRING STUDY.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
CM-101-PSC-101 . 2022
Overcoming barriers to care for delta infected patients.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
IN-ES-980-6335 . 2022
Contrato Sara Borrell 2022. GOMES MARQUÉS, PATRICE
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
CD22/00045 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023
International Wilson’s Disease Patient Registry (iWilson Registry).
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
ORPH-131-005 . 2022
Estudio demostrativo preliminar de fase IIa, multicéntrico, aleatorizado, abierto y controlado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de VS-01 además del tratamiento estándar, en comparación con el tratamiento estándar solo, en pacientes adultos con insuficiencia hepática crónica agudizada (IHCA) de grado 1-2 y ascitis.
Investigador Principal: CARMEN VINAIXA AUNÉS
VS01-IIa-01 . 2023
Ensayo fase IIb/III, aleatorizado, doble ciego, comparado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de la cotadutida en pacientes con esteatohepatitis no alcohólica no cirrótica con fibrosis. (Estudio PROXYMOADVANCE).
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO MERINO TORRES
D5671C00006 . 2022
Estudio aleatorizado, con enmascaramiento doble y controlado con placebo para evaluar los efectos de EP547 en sujetos con prurito colestásico debido a colangitis biliar primaria o colangitis esclerosante primaria.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
EP-547-201 . 2023
EducaTH: Condicionantes genéticos y ambientales del síndrome metabólico posttrasplante hepático. Programa de intervención personalizada.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
PI23/00088 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2024
Riesgo de recurrencia del virus de la hepatitis B (VHB) post-trasplante hepático tras retirada de la Gammaglobulina hiperinmune (GGHI) anti-hepatitis B en pacientes con trasplante hepático por enfermedad asociada al VHB y estudio de los factores asociados a la misma.
Investigador Principal: MARÍA GARCÍA ELIZ
GGHI-THxVHB . 2023
Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar el efecto de resmetirom sobre los resultados relacionados con el hígado en pacientes con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) bien compensada (Child-Pugh A) (RESULTADOS DE MAESTRO-NASH).
Investigador Principal: ISABEL CONDE AMIEL
MGL-3196-19 . 2023
Estudio Fase III, multicéntrico, aleatorizado y doble ciego para evaluar la eficacia y seguridad de la administración de bepirovirsen en pacientes con Hepatitis B crónica HBeAg negativos y en tratamiento con análogos de nucleós(t)idos (B-Well 2`).
Investigador Principal: MARÍA GARCÍA ELIZ
219288 . 2023
Risk stratification in viral hepatitis B, C and D: impact on long-term HCC monitoring strategy.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
HCC-risk . 2023
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo- Controlled Study Evaluating the Safety and Efficacy of Efruxifermin in Non-cirrhotic Subjects with Non-alcoholic Steatohepatitis(NASH) and Fibrosis”.
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
AK-US-001-0105 . 2024
Estudio de fase III aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo y de dos grupos para evaluar la eficacia y la seguridad de 80 mg de elafibranor en los resultados clínicos a largo plazo en participantes adultos con colangitis biliar primaria (CBP).
Investigador Principal: MARINA BERENGUER HAYM
CLIN-60190-454 . 2023
Cita
De Vincentis A,Ampuero J,Terracciani F,D'Amato D,Gerussi A,Cristoferi L,Cazzagon N,Bonaiuto E,Floreani A,Calvaruso V,Cadamuro L,Degasperi E,Morgando A,Vanni E,Lleo A,Colapietro F,Alvaro D,Castellaneta A,Labanca S,Vigano M,Distefano M,Palitti VP,Ricci C,De Matthaeis N,Marzioni M,Gomez E,Montero J,Molina E,Garcia L,Casado M,Berenguer M,Conde I,Simon M,Fuentes J,Costa P,Macedo G,Jorquera F,Morillas R,Presa J,Sousa J,Gomes D,Santos L,Olveira A,Hernandez M,Aburruza L,Santos A,Carvalho A,Uriz J,Gutierrez M,Perez E,Chessa L,Pellicelli A,Marignani M,Muratori L,Niro GA,Brunetto M,Ponziani FR,Pompili M,Marra F,Galli A,Mussetto A,Alagna G,Simone L,Bertino G,Rosina F,Cozzolongo R,Russello M,Baiocchi L,Saitta C,Terreni N,Zolfino T,Rigamonti C,Vigano R,Cuccorese G,Pozzoni P,Pedone C,Grasso S,Picardi A,Invernizzi P,Sacco R,Izzi A,Fernandez C,Vespasiani U,Carbone M. Development and validation of a scoring system to predict response to obeticholic acid in primary biliary cholangitis. Clin Gastroenterol Hepatol. 2024. 22. (10):p. 2062-207411. IF:11,600. (1).