Estudio en fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de dosis fija, controlado con placebo para examinar la eficacia y la seguridad de ZX008 en pacientes con el síndrome por deficiencia de CDKL5, seguido de una extensión abierta.

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: Objetivos parte 1: 1º Eficacia: • Demostrar que ZX008 a una dosis de 0,8 mg/kg al día es más eficaz que el placebo como tto. complementario para pac. adultos y ped. con CDD según la disminución de la frecuencia de convulsiones motoras contables. • Evaluar mejoría global producida por el tto. con ZX008 en pac. adultos y ped. con CDD medida con la escala de CGI-I. 2º Seguridad: • Caracterizar seguridad y tolerabilidad del ZX008 en pac. adultos y ped. con CDD 3º Farmacocinét: • Evaluar farmacocinética (FC) del ZX008 en estado estacionario en pac. adultos y ped. con CDD. Objetivos parte 2: 1º Eficacia: • Evaluar eficacia a largo plazo del ZX008 como tto. complem. para pac. adultos y ped. con CDD según la disminución de la frecuencia de convulsiones motoras contables. • Evaluar mejoría global producida por el tto. con ZX008 en pac. adultos y ped. con CDD medida con la escala CGI-I. 2º Seguridad: • Caracterizar seguridad y tolerabilidad a largo plazo del ZX008 en pac. adultos y ped. con CDD. Objetivos Secundarios: No aplicable