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Umbilical Cord Blood Transplantation for Fanconi Anemia With a Special Focus on Late Complications: a Study on Behalf of Eurocord and SAAWP-EBMT.
Fecha de publicación:
Fecha Ahead of Print:
Autores de IIS La Fe
Participantes ajenos a IIS La Fe
- Rafii H
- Volt F
- Bierings M
- Dalle JH
- Ayas M
- Rihani R
- Faraci M
- de Simone G
- Sengeloev H
- Passweg J
- Cavazzana M
- Costello R
- Maertens J
- Biffi A
- Johansson JE
- Guepin GR
- Sirvent A
- Kenzey C
- Rivera Franco MM
- Cappelli B
- Scigliuolo GM
- Rocha V
- Ruggeri A
- Risitano A
- De Latour RP
- Gluckman E
Grupos
Abstract
Hematopoietic cell transplantation (HCT) remains the sole available curative treatment for Fanconi anemia (FA), with particularly favorable outcomes reported after matched sibling donor (MSD) HCT. This study aimed to describe outcomes, with a special focus on late complications, of FA patients who underwent umbilical cord blood transplantation (UCBT). In this retrospective analysis of allogeneic UCBT for FA performed between 1988 and 2021 in European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT)-affiliated centers, a total of 205 FA patients underwent UCBT (55 related and 150 unrelated) across 77 transplant centers. Indications for UCBT were bone marrow failure in 190 patients and acute leukemia/myelodysplasia in 15 patients. The median age at transplantation was 9 years (range, 1.2 to 43 years), with only 20 patients aged >18 years. Among the donor-recipient pairs, 56% (n = 116) had a 0 to 1/6 HLA mismatch. Limited-field radiotherapy was administered to 28% (n = 58) and 78% (n = 160) received a fludarabine (Flu)-based conditioning regimen. Serotherapy consisted of antithymocyte globulin (n = 159; 78%) or alemtuzumab (n = 12; 6%). The median follow-up was 10 years for related UCBT and 7 years for unrelated UCBT. Excellent outcomes were observed in the setting of related UCBT, including a 60-day cumulative incidence (CuI) of neutrophil recovery of 98.1% (95% confidence interval [CI], 93.9% to 100%), a 100-day CuI of grade II-IV acute graft-versus-host disease (GVHD) of 17.3% (95% CI, 9.5% to 31.6%), and a 5-year CuI of chronic GVHD (cGVHD) of 22.7% (95% CI, 13.3% to 38.7%; 13% extensive). Five-year overall survival (OS) was 88%. In multivariate analysis, none of the factors included in the model predicted a better OS. In unrelated UCBT, the 60-day CuI of neutrophil recovery was 78.7% (95% CI, 71.9% to 86.3%), the 100-day CuI of grade II-IV aGVHD was 31.4% (95% CI, 24.6% to 40.2%), and the 5-year CuI of cGVHD was 24.3% (95% CI, 17.8% to 32.2%; 12% extensive). Five-year OS was 44%. In multivariate analysis, negative recipient cytomegalovirus serology, Flu-based conditioning, age <9 years at UCBT, and 0 to 1/6 HLA mismatch were associated with improved OS. A total of 106 patients, including 5 with acute leukemia/myelodysplasia, survived for >2 years after UCBT. Nine of these patients developed subsequent neoplasms (SNs), including 1 donor-derived acute myelogenous leukemia and 8 solid tumors, at a median of 9.7 years (range, 2.3 to 21.8 years) post-UCBT (1 related and 8 unrelated UCBT). In a subset of 49 patients with available data, late nonmalignant complications affecting various organ systems were observed at a median of 8.7 years (range, 2.7 to 28.8 years) post-UCBT. UCB is a valid source of stem cells for transplantation in patients with FA, with the best results observed after related UCBT. After unrelated UCBT, improved survival was observed in patients who underwent transplantation at a younger age, with Flu-based conditioning, and with better HLA parity. The incidence of organ-specific complications and SNs was relatively low. The incidence of SNs, mostly squamous cell carcinoma, increases with time. Rigorous follow-up and lifelong screening are crucial in survivors of UCBT for FA.
Copyright © 2024 The American Society for Transplantation and Cellular Therapy. Published by Elsevier Inc. All rights reserved.
Datos de la publicación
- ISSN/ISSNe:
- 2666-6375, 2666-6367
- Tipo:
- Article
- Páginas:
- 1-16
Transplantation And Cellular Therapy ELSEVIER SCIENCE INC
Documentos
- No hay documentos
Filiaciones
Keywords
- Fanconi anemia; Late effects; Outcomes; Subsequent neoplasms; Umbilical cord blood transplantation
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1230.43
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Estudio en fase Ib/II, multicéntrico y sin enmascaramiento para evaluar la seguridad y eficacia de AUTO1, un tratamiento con linfocitos T CAR dirigido a CD19, en pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda de linfocitos B recidivante o refractaria
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Estudio multicéntrico en fase III, aleatorizado, con enmascaramiento doble, controlado con placebo, de itolizumab en combinación con corticoesteroides para el tratamiento inicial de la enfermedad aguda del injerto contra el anfitrión.
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Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL DÍAZ PALACIOS
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Evaluación de la efectividad y seguridad de los tratamientos biológicos en pacientes con asma bronquial grave no controlado. Estudio MABAG (Monoclonal AntiBody AsmaGrave).
Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL DÍAZ PALACIOS
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Ensayo prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico de fase IIb para evaluar la eficacia y seguridad del mocravimod como tratamiento adyuvante y de mantenimiento en la leucemia mieloide aguda (LMA) en pacientes adultos sometidos a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH).
Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER
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Análisis de los resultados del trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos en pacientes con aplasia medular dentro del Grupo Español de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular.
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Treatment of chemo-refractory viral infections after allogeneic stem cell transplantation with multispecific T cells against CMV, EBV and AdV:A phase III, prospective, multicentre clinical trial.
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Infecciones en trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos con profilaxis de enfermedad de injerto contra huésped con ciclofosfamida postrasplante.
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Acción de fortalecimiento institucional transversal para una medicina 5P (AFIT-5P)
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Cita
Rafii H,Volt F,Bierings M,Dalle JH,Ayas M,Rihani R,Faraci M,de Simone G,Sengeloev H,Passweg J,Cavazzana M,Costello R,Maertens J,Biffi A,Johansson JE,Montoro J,Guepin GR,Diaz MA,Sirvent A,Kenzey C,Rivera MM,Cappelli B,Scigliuolo GM,Rocha V,Ruggeri A,Risitano A,De Latour RP,Gluckman E. Umbilical Cord Blood Transplantation for Fanconi Anemia With a Special Focus on Late Complications: a Study on Behalf of Eurocord and SAAWP-EBMT. Transplant Cell Ther. 2024. 30. (5):p. 1-16. IF:3,600. (1).