Ensayo de fase III, aleatorizado, sin enmascaramiento y multicéntrico del tratamiento de primera línea con células mesenquimales estromales MC0518 en comparación con el mejor tratamiento disponible en sujetos adultos y adolescentes con enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (ensayo IDUNN).

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: El objetivo principal de este ensayo es demostrar la superioridad de MC0518 en comparación con el mejor tratamiento disponible (MTD) de primera línea con respecto a la tasa de respuesta global (TRG) en sujetos adultos y adolescentes con enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (EICHa-RE) en la visita del día 28 Objetivos Secundarios: - Demostrar la superioridad de MC0518 en comparación con el MTD de primera línea con respecto a la ausencia de fracaso del tratamiento (AFT), lo cual se define por la ausencia de fallecimiento, recidiva o progresión neoplásica, o la adición o modificación de cualquier otro tratamiento inmunodepresor sistémico para la EICHa en un plazo de 6 meses desde la intervención, desde la fecha de aleatorización hasta la fecha del acontecimiento y antes del diagnóstico de la enfermedad crónica de injerto contra huésped (EICHc) - Demostrar la superioridad de MC0518 en comparación con el MTD de primera línea con respecto a la supervivencia global (SG) hasta la visita del mes 24 - Comparar la eficacia de MC0518 y el MTD con respecto a criterios secundarios de valoración de la eficacia a largo plazo adicionales y la respuesta al tratamiento - Investigar la seguridad de MC0518 - Comparar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) cuando los sujetos reciben MC0518 en comparación con el MTD