Portal de investigación
Estudio de fase 2, aleatorizado, en doble ciego, controlado con placebo y cruzado de dos vías, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de NMD670 en adultos deambulantes con atrofia espinal muscular de tipo 3.
Datos básicos
Objetivos del proyecto
Objetivo Principal: Evaluar los cambios en la fuerza y función musculares tras la administración de NMD670 400 mg bid (2 veces al día) durante 21 días, en comparación con placebo, en participantes con SMA Objetivos Secundarios: - Evaluar cambios en la fuerza muscular tras la administración de NMD670 400 mg bid durante 21 días, en comparación con placebo, en participantes con SMA - Evaluar adicionalmente cambios en la fuerza y función musculares tras la administración de NMD670 400 mg bid durante 21 días, comparado con placebo, en participantes con SMA - Evaluar cambios en la transmisión en la unión neuromuscular tras la administración de NDM670 400 mg bid durante 21 días, comparado con placebo, en participantes con SMA - Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de NMD670, en comparación con placebo, a lo largo de su administración durante 21 días, en participantes con SMA Objetivos exploratorios: - Evaluar cambios en la calidad de vida y la severidad de la fatiga comunicados por el paciente tras 21 días de tratamiento con NMD670, en comparación con placebo, en participantes con SMA - Explorar la exposición al fármaco tras la administración de NMD670 400 mg bid durante 21 días en participantes con SMA
Documentos
- No hay documentos
