1. Inicio
  2. Publicaciones
  3. Risk Factors for the Progression from Low to High Titres in 260 Children with Severe Haemophilia A and Newly Developed Inhibitors

Risk Factors for the Progression from Low to High Titres in 260 Children with Severe Haemophilia A and Newly Developed Inhibitors

Fecha de publicación:

Autores de IIS La Fe

Participantes ajenos a IIS La Fe

  • Mancuso, ME
  • Fischer, K
  • Santagostino, E
  • Oldenburg, J
  • Platokouki, H
  • Königs C
  • Escuriola-Ettingshausen, C
  • Rivard, GE
  • Carcao, M
  • Ljung, R
  • Petrini, P
  • Altisent, C
  • Kenet, G
  • Liesner, R
  • Kurnik, K
  • Auerswald, G
  • Chambost, H
  • Mäkipernaa A
  • Molinari AC
  • Williams, M
  • van den Berg, HM
  • European Pediatric Network for Haemophilia Management (PedNet) the REMAIN (REal

Grupos

Abstract

In children with severe haemophilia A, inhibitors to factor VIII (FVIII) usually develop during the first 50 treatment exposure days and are classified as low or high titre depending on the peak inhibitor titre being greater or less than 5 Bethesda units/mL (BU/mL). Classification of the inhibitor may change with time, as some low-titre inhibitors progress to high titre following re-exposure to FVIII concentrate. The aim of this study was to investigate potential risk factors for such a progression in children with severe haemophilia A and newly diagnosed inhibitors. This study was a follow-up study of the PedNet Registry and included 260 children with severe haemophilia A and inhibitors born between 1990 and 2009 and recruited consecutively from 31 haemophilia centres. Clinical and laboratory data were collected from the date of each child's first positive inhibitor test for at least 3 years. At the time of first positive inhibitor test, 49% (n = 127) had low-titre inhibitors, with 50% of them progressing to high titre and only 25% maintaining low titres. The FVIII gene (F8) mutation type was known in 247 patients (95%), and included 202 (82%) null mutations. The progression to high-titre inhibitors was associated with null F8 mutations (odds ratio [OR]: 2.6; 95% confidence interval [CI]: 1.0-6.5), family history of inhibitors (OR: 7.2; 95% CI: 1.8-28.4) and the use of high-dose immune tolerance induction, defined as >= 100 IU FVIII concentrate/kg/d (OR: 3.9; 95% CI: 1.5-10.0). These results suggest that high-dose immune tolerance induction should be avoided as the initial strategy in patients who develop low-titre FVIII inhibitors.

Datos de la publicación

ISSN/ISSNe:
0340-6245, 2567-689X

THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS  SCHATTAUER GMBH-VERLAG MEDIZIN NATURWISSENSCHAFTEN

Tipo:
Article
Páginas:
2274-2282
PubMed:
29212115
Factor de Impacto:
2,074 SCImago ℠
Cuartil:
Q1 SCImago ℠

Citas Recibidas en Web of Science: 11

Documentos

  • No hay documentos

Métricas

Filiaciones mostrar / ocultar

Keywords

  • haemophilia A; children; inhibitors; high titre; immune tolerance induction

Proyectos y Estudios Clínicos

IDENTIFICACION DE NUEVAS MOLECULAS CON ACTIVIDAD ANTICOAGULANTE Y/O CITOPROTECTORA EN LA VIA DE LA PROTEINA C: EXPLORANDO SU UTILIDAD CLINICA.

Investigador Principal: SILVIA NAVARRO ROSALES

PI14/00512 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2015

ESTUDIO DE CONTINUACIÓN EN FASE 3B DE LA SEGURIDAD Y EFICACIA DEL FACTOR VIII RECOMBINANTE PEGILADO (FVIIIR-PEG; BAX 855) PARA LA PROFILAXIS DE HEMORRAGIAS EN PACIENTES CON HEMOFILIA A SEVERA PREVIAMENTE TRATADOS.

Investigador Principal: SATURNINO HAYA GUAITA

261302 . 2014

SEGURIDAD Y EFICACIA DE NONACOG BETA PEGOL (N9-GP) EN PACIENTES CON HEMOFILIA B NO TRATADOS PREVIAMENTE. ENSAYO DE FASE 3A, NO CONTROLADO, MULTICENTRICO, DE UN SOLO GRUPO, ABIERTO, PARA INVESTIGAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE NONACOG BETA PEGOL (N9-GP) EN LA PROFILAXIS Y EL TRATAMIENTO DE LOS EPISODIOS HEMORRAGICOS EN PACIENTES CON HEMOFILIA B (ACTIVIDAD DE FIX . 2 %) NO TRATADOS PREVIAMENTE.

Investigador Principal: SATURNINO HAYA GUAITA

NN7999-3895 . 2015

ESTUDIO DE FASE III, MULTICÉNTRICO, ABIERTO Y NO CONTROLADO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE BAY 81-8973 EN NIÑOS CON HEMOFILIA A GRAVE EN TRATAMIENTO PROFILÁCTICO.

Investigador Principal: SATURNINO HAYA GUAITA

BAY81-8973/13400 . 2014

ESTUDIO DE RESULTADOS GLOBALES DE FEIBA NF (FEIBA-GO).

Investigador Principal: ANA ROSA CID HARO

BAY-FEI-2014-01

ESTUDIO DE EXTENSIÓN DE FASE III, ABIERTO, MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DEL FACTOR DE LA COAGULACIÓN VIII RECOMBINANTE (RVIII-CADENA SENCILLA, CSL627) EN PACIENTES CON HEMOFILIA A SEVERA.

Investigador Principal: ANA ROSA CID HARO

CSL627_3001 . 2014

ENSAYO CLÍNICO ALEATORIZADO, MULTICÉNTRICO, ABIERTO DE FASE III PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y FARMACOCINÉTICA DEL RO5534262 PROFILÁCTICO FRENTE A LA NO PROFILAXIS EN PACIENTES CON HEMOFILIA A CON INHIBIDORES.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

BH29884 . 2016

ESTUDIO MULTICÉNTRICO DE FASE II, ABIERTO, DE UN SOLO BRAZO, PROSPECTIVO, INTERVENCIONAL, DEL FACTOR DERIVADO DEL PLASMA VIII/VWF (ALPHANATE®) EN LA TERAPIA DE INDUCCIÓN DE TOLERANCIA INMUNE EN SUJETOS CON HEMOFILIA CONGÉNITA A.

Investigador Principal: SATURNINO HAYA GUAITA

GBI1406 . 2017

ECHO: EXPANDING COMMUNICATIONS ON HEMOPHILIA-A OUTCOMES – ESTUDIO OBSERVACIONAL, INTERNACIONAL, LONGITUDINAL, PROSPECTIVO EN PACIENTES EN TRATAMIENTO DE HEMOFILIA A DE MODERADA A GRAVE PARA LA EVALUACIÓN DE LOS RESULTADOS COMUNICADOS POR LOS PACIENTES Y L A ASOCIACIÓN CON SU ENFERMEDAD.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

BAY-FAC-2016-01 . 2017

ENSAYO ABIERTO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA FARMACOCINÉTICA DE NOVOEIGHT® (TUROCTOCOG ALFA) EN RELACIÓN CON EL IMC EN SUJETOS CON HEMOFILIA A.

Investigador Principal: ANA ROSA CID HARO

NN7008-4239 . 2017

ESTUDIO DE FASE III, MULTICÉNTRICO Y SIN ENMASCARAMIENTO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD, LA FARMACOCINÉTICA Y LA FARMACODINÁMICA DEL EMICIZUMAB ADMINISTRADO CADA 4 SEMANAS EN PACIENTES CON HEMOFILIA A.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

BO39182 . 2017

ESTUDIO EN FASE III PROSPECTIVO, ABIERTO, INTERNACIONAL Y MULTICÉNTRICO SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA PROFILAXIS CON RVWF EN LA ENFERMEDAD GRAVE DE VON WILLEBRAND.

Investigador Principal: ANA ROSA CID HARO

071301 . 2017

ESTUDIO PROSPECTIVO DE 24 MESES, MULTICÉNTRICO, NO INTERVENCIONAL PARA EVALUAR LA EFECTIVIDAD DE ELOCTA EN COMPARACIÓN CON PRODUCTOS DEL FACTOR CONVENCIONAL EN EL TRATAMIENTO PROFILÁCTICO DE PACIENTES CON HEMOFILIA A. (A-SURE).

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

SOB-EFM-2016-01 . 2018

ESTUDIO CLÍNICO ABIERTO EN FASE III, PROSPECTIVO, MULTICÉNTRICO Y NO CONTROLADO PARA DETERMINAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DEL RVWF CON O SIN ADVATE EN EL TRATAMIENTO Y CONTROL DE LAS HEMORRAGIAS, LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL RVWF EN C IRUGÍAS PROGRAMADAS Y DE URGENCIA, Y LA FARMACOCINÉTICA (FC) DEL RVWF EN NIÑOS DIAGNOSTICADOS DE ENFERMEDAD GRAVE DE VON WILLEBRAND.

Investigador Principal: ANA ROSA CID HARO

71102 . 2017

ENSAYO CLÍNICO EN FASE IIIB MULTICÉNTRICO, CON UN SOLO GRUPO DE TRATAMIENTO, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y TOLERANCIA DEL TRATAMIENTO PROFILÁCTICO CON EMICIZUMAB EN PACIENTES CON HEMOFILIA A QUE PRESENTAN INHIBIDORES.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

MO39129 . 2017

ENSAYO MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA ADMINISTRACIÓN DE CONCIZUMAB EN PROFILAXIS EN PACIENTES CON HEMOFILIA A GRAVE SIN INHIBIDORES.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

NN7415-4255 . 2017

ENSAYO CLÍNICO DE FASE III MULTICÉNTRICO, ABIERTO Y DE UN SOLO BRAZO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA FARMACOCINÉTICA DE LA ADMINISTRACIÓN SUBCUTÁNEA DE EMICIZUMAB UNA VEZ A LA SEMANA EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON HEMOFILIA A CON INHIBIDORES.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

BH29992 . 2017

ESTUDIO DE FACTORES GENÉTICOS Y BIOLÓGICOS QUE INFLUENCIAN LA FARMACOCINÉTICA DEL FACTOR VIII EN SUJETOS CON HEMOFILIA A GRAVE.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

DRP-FAC-2017-01

ESTUDIO DE REGISTRO POSTAUTORIZACIÓN DE VIGILANCIA DE LA SEGURIDAD EN PACIENTES CON HEMOFILIA A GRAVE SIN TRATAMIENTO PREVIO, EN LAS CONDICIONES ASISTENCIALES HABITUALES.

Investigador Principal: ANA ROSA CID HARO

PFI-MOR-2013-01 . 2014

ESTUDIO DE FASE 3, PROSPECTIVO, NO CONTROLADO Y MULTICÉNTRICO QUE EVALÚA LA FARMACOCINÉTICA, LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA INMUNOGENICIDAD DE BAX 855 (FVIII RECOMBINANTE DE LONGITUD COMPLETA PEGILADO) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON HEMOFILIA A GRAVE TRATAD OS PREVIAMENTE.

Investigador Principal: SATURNINO HAYA GUAITA

261202

ESTUDIO EN FASE 2/3, ABIERTO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y FARMACOCINÉTICA DEL FACTOR VIII RECOMBINANTE PEGILADO (BAX 855) ADMINISTRADO PARA LA PROFILAXIS Y EL TRATAMIENTO DE HEMORRAGIAS EN PACIENTES CON HEMOFILIA A SEVERA PREVIAME NTE TRATADOS.

Investigador Principal: SATURNINO HAYA GUAITA

261201

CARACTERIZACIÓN DE LOS INHIBIDORES EN PACIENTES CON DIAGNÓSTICO DE HEMOFILIA ADQUIRIDA

Investigador Principal: JOSE ANTONIO AZNAR LUCEA

SET-INM-2010-01

ESTUDIO CLÍNICO, EN FASE III, DE SERIE DE CASOS DE LA REVERSIÓN DE LOS EFECTOS ANTICOAGULANTES DE DABIGATRÁN MEDIANTE ADMINISTRACIÓN INTRAVENOSA DE 5,0 G DE IDARUCIZUMAB (BI 655075) EN PACIENTES TRATADOS CON DABIGATRÁN ETEXILATO QUE TIENEN UNA HEMORRAGIA NO CONTROLADA O REQUIEREN OPERACIÓN QUIRÚRGICA O PROCEDIMIENTO INTERVENCIONISTA URGENTE.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

1321.3

ESTUDIO DE FASE 3, PROSPECTIVO, MULTICÉNTRICO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL FVWR CON O SIN ADVATE EN LOS PROCEDIMIENTOS QUIRÚRGICOS PROGRAMADOS EN SUJETOS CON ENFERMEDAD DE VON WILLEBRAND GRAVE.

Investigador Principal: ANA ROSA CID HARO

071101 . 2015

SEGUIMIENTO A LARGO PLAZO DE LOS PACIENTES CON HEMOFILIA A QUE PREVIAMENTE MOSTRARON ÉXITO TOTAL O PARCIAL AL TRATAMIENTO DE INDUCCIÓN DE INMUNOTOLERANCIA CON UN SOLO PRODUCTO PDFVIII / VWF (FANHDI®).

Investigador Principal: SATURNINO HAYA GUAITA

GRI-FAC-2014-01

APLICACIÓN DE UNA NUEVA HERRAMIENTA PARA EVALUAR LA PERCEPCIÓN Y LA PREFERENCIA DE LOS PACIENTES POR EL TRATAMIENTO DE LA HEMOFILIA A EN LA PRÁCTICA CLÍNICA HABITUAL.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

PFI-HEM-2014-01 . 2014

VALORACIÓN DEL ESTATUS ARTICULAR DE LOS PACIENTES CON HEMOFILIA B EN ESPAÑA MEDIANTE TÉCNICA ECOGRÁFICA.

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

PFI-NON-2013-02 . 2014

A PHASE 3 STUDY OF THE SAFETY AND EFFICACY OF COAGULATION FACTOR VIIA (RECOMBINANT) FOR THE PREVENTION OF EXCESSIVE BLEEDING IN CONGENITAL HEMOPHILIA A OR B PATIENTS WITH INHIBITORS TO FACTOR VIII OR IX UNDERGOING ELECTIVE SURGERY OR OTHER INVASIVE PROCEDURES (PERSEPT 3).

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

LFB-FVIIA-008-14 . 2017

ESTUDIO NO INTERVENCIONAL, MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA INCIDENCIA DE HEMORRAGIAS, LA CALIDAD DE VIDA RELACIONADA CON LA SALUD Y LA SEGURIDAD EN PACIENTES CON HEMOFILIA A QUE RECIBEN EL TRATAMIENTO DE PRÁCTICA CLÍNICA HABITUAL

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

ROC-HMA-2015-01 . 2015

Cita

Compartir