Molecular Taxonomy of Myelodysplastic Syndromes and its Clinical Implications.

Fecha de publicación: Fecha Ahead of Print:

Autores de IIS La Fe

Participantes ajenos a IIS La Fe

  • Bernard, Elsa
  • Hasserjian, Robert P
  • Greenberg, Peter L
  • Arango Ossa, Juan Esteban
  • Creignou, Maria
  • Tuechler, Heinz
  • Gutierrez-Abril, Jesus
  • Domenico, Dylan
  • Medina-Martinez, Juan Santiago
  • Levine, Max Fine
  • Liosis, Konstantinos
  • Farnoud, Noushin
  • Sirenko, Maria
  • Jadersten, Martin
  • Germing, Ulrich
  • Van de Loosdrecht, Arjan A
  • Nannya, Yasuhito
  • Kosmider, Olivier
  • Follo, Matilde Y
  • Thol, Felicitas R
  • Zamora, Lurdes
  • Pinheiro, Ronald Feitosa
  • Pellagatti, Andrea
  • Elias, Harold Kunal
  • Haase, Detlef Thomas
  • Ganster, Christina
  • Ades, Lionel
  • Tobiasson, Magnus
  • Palomo, Laura
  • Della Porta, Matteo Giovanni
  • Fenaux, Pierre
  • Belickova, Monika
  • Savona, Michael R
  • Klimek, Virginia
  • Santos, Fabio P S
  • Boultwood, Jacqueline
  • Kotsianidis, Ioannis
  • Santini, Valeria
  • Sole, Francesc
  • Platzbecker, Uwe
  • Heuser, Michael
  • Valent, Peter
  • Finelli, Carlo
  • Voso, Maria Teresa
  • Shih, Lee Yung
  • Fontenay, Michaela
  • Jansen, Joop H
  • Gattermann, Norbert
  • Ebert, Benjamin L
  • Bejar, Rafael
  • Malcovati, Luca
  • Ogawa, Seishi
  • Cazzola, Mario
  • Hellstrom-Lindberg, Eva S
  • Papaemmanuil, Elli

Grupos

Abstract

Myelodysplastic syndromes/neoplasms (MDS) are clonal hematologic disorders characterized by morphologic abnormalities of myeloid cells and peripheral cytopenias. While genetic abnormalities underlie the pathogenesis of these disorders and their heterogeneity, current classifications of MDS rely predominantly on morphology. We performed genomic profiling of 3,233 patients with MDS or related disorders to delineate molecular subtypes and define their clinical implications. Gene mutations, copy-number alterations (CNAs), and copy-neutral loss of heterozygosity (cnLOH) were derived from targeted sequencing of a 152-gene panel, with abnormalities identified in 91, 43, and 11% of patients, respectively. We characterized 16 molecular groups, encompassing 86% of patients, using information from 21 genes, 6 cytogenetic events, and LOH at the TP53 and TET2 loci. Two residual groups defined by negative findings (molecularly not-otherwise specified, absence of recurrent drivers) comprised 14% of patients. The groups varied in size from 0.5% to 14% of patients and were associated with distinct clinical phenotypes and outcomes. The median bone marrow blast percentage across groups ranged from 1.5 to 10%, and the median overall survival from 0.9 to 8.2 years. We validated 5 well-characterized entities, added further evidence to support 3 previously reported subsets, and described 8 novel groups. The prognostic influence of bone marrow blasts depended on the genetic subtypes. Within genetic subgroups, therapy-related MDS and myelodysplastic/myeloproliferative neoplasms (MDS/MPN) had comparable clinical and outcome profiles to primary MDS. In conclusion, genetically-derived subgroups of MDS are clinically relevant and may inform future classification schemas and translational therapeutic research.

Copyright © 2024 American Society of Hematology.

Datos de la publicación

ISSN/ISSNe:
0006-4971, 1528-0020

Blood  AMER SOC HEMATOLOGY

Tipo:
Article
Páginas:
1617-1632
Factor de Impacto:
4,834 SCImago
Cuartil:
Q1 SCImago

Documentos

  • No hay documentos

Métricas

Filiaciones

Filiaciones no disponibles

Keywords

  • HEALTH-ORGANIZATION CLASSIFICATION; GENOMIC CLASSIFICATION; MYELOID NEOPLASMS; MUTATIONS; DISTINCT; SF3B1; LANDSCAPE

Campos de estudio

Proyectos asociados

RED DE INVESTIGACION COOPERATIVA DE CANCER

RD06/0020/0031 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2006

RED DE BIOBANCOS (BIOBANCOS)

RD09/0076/00021 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2010

CREACION Y MEJORA DE INFRAESTRUCTURAS EN MEDICINA REGENERATIVA

Investigador Principal: FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA

PLE2009-0141 ACI-PLAN E . MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACION; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2009

EVALUACIÓN DE LAS ADHESIONES FOCALES COMO NUEVAS DIANAS TERAPÉUTICAS EN LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

2010_0190_MARATON_TV3_SANZ . FUNDACIÓ LA MARATÓ DE TV3 . 2010

MIELOMA MULTIPLE: GRUPOS DE RIESGO BASADOS EN NUEVOS BIOMARCADORES Y EVALUACION DE INTERVENCIONES TERAPEUTICAS CON INTENCION CURATIVA CON TECNICAS PARA EMR DE ALTA SENSIBILIDAD

Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS

PI12/01569 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2013

CARACTERIZACIÓN MOLECULAR DE FORMAS ESPECÍFICAS DE LEUCEMIA MIELOBLÁSTICA AGUDA (LMA) MEDIANTE SECUENCIACIÓN EXÓMICA COMPLETA

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

PI12/01047 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2013

RED TEMATICA DE INVESTIGACION COOPERATIVA EN CANCER (RTICC)

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

RD12/0036/0014 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2013

COMPREHENSIVE, INTEGRATIVE AND GENOMIC APPROACH TO THE UNDERSTANDING AND TREATMENT OF CANCER AND LEUKEMIA.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

PIE13/00046 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2014

ESTUDIO DE MUTACIONES PREEXISTENTES EN LAS CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS EN PACIENTES CON NEOPLASIAS MIELOIDES RELACIONADAS CON LA TERAPIA.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

PI14/01649 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2015

MDS-RIGHT, PROVIDING THE RIGHT CARE TO THE RIGHT PATIENT WITH MYELODYSPLASTIC SYNDROME AT THE RIGHT TIME.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

634789 . COMISION EUROPEA . 2015

DRAMA_ DEFEATING RECURRENCE AND RESISTANCE IN AML: MULTIGENOMIC APPROACHES TO ANALYSE HETEROGENEITY” 2015/0335 PRESENTADO A “TRANSCAN-2.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

AC15/00068 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2016

HARMONY. HEALTHCARE ALLIANCE FOR RESOURCEFUL MEDICINES OFFENSIVE AGAINST NEOPLASMS IN HEMATOLOGY.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

116026 . COMISION EUROPEA . 2017

RASTREO Y VALIDACION DE MUTACIONES EN REGIONES NO CODIFICANTES Y EN GENES DEL SPLICEOSOMA EN LA LEUCEMIA MIELOBLÁSTICA AGUDA (LMA).

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

PI16/01113 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

INCORPORACIÓN GRUPOS CIBER. DR. SANZ

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CB16/12/00284 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

CARACTERIZACIÓN DE MUTACIONES INTRÓNICAS PROFUNDAS EN PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS.

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

2016_0400_CRC_AECC_BOLUDA . FUNDACIÓN CIENTÍFICA AECC; ASOCIACION ESPAÑOLA CONTRA EL CANCER (AECC) . 2017

PROGRAMA TÉCNICO DE APOYO. MODALIDAD INFRAESTRUCTURA.

Investigador Principal: LOURDES CORDÓN GALLEGO

PTA2016-12026-I . MINISTERIO DE ECONOMIA Y COMPETITIVIDAD . 2018

T-CELBANC: CREACIÓN DE UN BANCO NACIONAL DE LINFOCITOS T ESPECÍFICOS PARA USO INMEDIATO EN LAS INFECCIONES OPORTUNISTAS POST-TRASPLANTE.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

RTC-2017-6368-1 . MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACION; MINISTERIO DE ECONOMIA Y COMPETITIVIDAD . 2018

Inmunoterapia celular en trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos y el trasplante de órgano sólido.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

2017_0689_CRC_SANZ_GILEAD . GILEAD SCIENCES S.L . 2018

In vivo models to approach functional genomics in myelodysplasic syndromes.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

2018_0246_CRC_AECC_GARCIA . FUNDACIÓN CIENTÍFICA AECC . 2018

Splicing aberrante en neoplasias mieloides: una estrategia integral para la interpretación de las variantes genéticas, su validación funcional y su modulación con fines terapéuticos.

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

2018_0492_CRC_CERVERA . SEHH (SOCIEDAD ESPAÑOLA DE HEMATOLOGIA Y HEMOTERAPIA); FUNDACION ESPAÑOLA DE HEMATOLOGIA Y HEMOTERIAPIA . 2019

IInmunoterapia celular adoptiva en las enfermedades oncohematológicas y el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos.

Investigador Principal: JUAN BAUTISTA MONTORO GÓMEZ

2018_0682_CRC_SANZ . GILEAD SCIENCES S.L . 2018

Deciphering the functional landscape of splicing alterations and exploring their potential as druggable targets in acute myeloid leukemia (aml).

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PI19/00812 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

ESTUDIO FASE III, PROSPECTIVO, ALEATORIZADO, ABIERTO, CON DOS BRAZOS DE TRATAMIENTO, PARA EVALUAR LA TASA DE REMISIÓN LIBRE DE TRATAMIENTO (RLT) EN PACIENTES CON LMC CROMOSOMA FILADELFIA POSITIVO, DESPUÉS DE DOS DURACIONES DISTINTAS DE TRATAMIENTO DE CONSOLIDACIÓN CON NILOTINIB 300 MG BID.

Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER

CAMN107AIC05 . 2013

SEGUIMIENTO A LARGO PLAZO DE PACIENTES QUE HAYAN RECIBIDO TRASPLANTE ALOGÉNICO DE NICORD®/CORDIN, CÉLULAS MADRE Y PROGENITORAS DERIVADAS DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL EXPANDIDAS EX VIVO.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

GCP#04.01.020/030 . 2016

ESTUDIO DE FASE IV PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE BOSUTINIB (BOSULIF®) EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA CON CROMOSOMA FILADELFIA POSITIVO TRATADOS PREVIAMENTE CON UNO O MÁS INHIBIDORES DE LA TIROSINA QUINASA.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

B1871039 . 2016

ESTUDIO DE FASE 3, DOBLE CIEGO Y ALEATORIZADO PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LUSPATERCEPT (ACE-536) FRENTE A PLACEBO EN EL TRATAMIENTO DE ANEMIA DEBIDA A SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS CON RIESGO MUY BAJO, BAJO O INTERMEDIO SEGÚN EL SISTEMA IPSS-R EN SUJETOS CON SIDEROBLASTOS EN ANILLO QUE NECESITAN TRANSFUSIONES DE ERITROCITOS.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

ACE-536-MDS-001 . 2016

ENSAYO FASE III, DE REGISTRO, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DE TRASPLANTE DE NICORD®, CÉLULAS MADRE Y PROGENITORAS DERIVADAS DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL EXPANDIDAS EX VIVO, FRENTE A SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL NO MANIPULADA EN PACIENTES CON NEOPLASIAS HEMATOLÓGICAS MALIGNAS.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA FERNÁNDEZ NAVARRO

GCP#05.01.020 . 2016

ESTUDIO DE FASE 2, INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO Y CON GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE CC-486 (AZACITIDINA ORAL) SOLA Y EN COMBINACIÓN CON DURVALUMAB (MEDI4736) EN SUJETOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS QU E NO ALCANZAN UNA RESPUESTA OBJETIVA AL TRATAMIENTO CON AZACITIDINA INYECTABLE O DECITABINA.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CC-486-MDS-006 . 2016

ESTUDIO CLÍNICO DE FASE 2, ALEATORIZADO, CONTROLADO Y ABIERTO PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE PEVONEDISTAT MÁS AZACITIDINA FRENTE A AZACITIDINA EN MONOTERAPIA EN PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS DE ALTO RIESGO, LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA CRÓNICA Y LEUCEMIA MIELÓGENA AGUDA POBRE EN BLASTOS.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

PEVONEDISTAT-2001 . 2016

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE MEPOLIZUMAB EN EL TRATAMIENTO DE ADOLESCENTES Y ADULTOS CON SÍNDROME HIPEREOSINOFÍLICO GRAVE.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

200622 . 2017

ESTUDIO FASE 2, PRUEBA DE CONCEPTO, PARA EVALUAR DE FORMA SEPARADA LA ACTIVIDAD DE TALACOTUZUMAB (JNJ-56022473) O DARATUMUMAB EN SUJETOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) DE RIESGO BAJO O INTERMEDIO-1 DEPENDIENTES DE TRANSFUSIONES EN RECAÍDA O REFRACTAR IOS AL TRATAMIENTO CON AGENTES ESTIMULANTES DE LA ERITROPOYESIS (AEE).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

56022473MDS2002 . 2017

SGI-110-07: ESTUDIO DE FASE III, ABIERTO, ALEATORIZADO Y MULTICÉNTRICO DE GUADECITABINA (SGI-110) EN COMPARACIÓN CON EL TRATAMIENTO DE ELECCIÓN EN ADULTOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA CRÓNICA (LMMC) TRATADOS PREVIAMENTE CON AGENTES HIPOMETILANTES.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

SGI-110-07 . 2017

ESTUDIO ABIERTO DE FASE I/II Y CON DOS GRUPOS PARA INVESTIGAR LA SEGURIDAD, LA ACTIVIDAD CLÍNICA, LA FARMACOCINÉTICA Y LA FARMACODINAMIA DE GSK2879552 ADMINISTRADO EN MONOTERAPIA O EN COMBINACIÓN CON AZACITIDINA, EN PACIENTES ADULTOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) DE RIESGO ALTO Y MUY ALTO SEGÚN EL ÍNDICE PRONÓSTICO INTERNACIONAL REVISADO (IPSS-R) TRATADOS PREVIAMENTE CON AGENTES HIPOMETILANTES (AHM).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

205744 . 2017

ESTUDIO FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO Y ABIERTO CON LA GUADECITABINA (SGI 110) EN COMPARACIÓN CON EL TRATAMIENTO DE ELECCIÓN EN ADULTOS CON LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA TRATADOS PREVIAMENTE.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

SGI-110-06 . 2017

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, DE EXTENSIÓN ABIERTO Y DE SEGURIDAD, PARA DESCRIBIR LA EXPERIENCIA CLÍNICA A LARGO PLAZO CON MEPOLIZUMAB EN PACIENTES CON SÍNDROME HIPEREOSINOFÍLICO (HES) PROCEDENTES DEL ESTUDIO 200622.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

205203 . 2017

ESTUDIO ABIERTO DE USO COMPASIVO Y ACCESO A LARGO PLAZO DE MEPOLIZUMAB (ANTI IL-5) EN PACIENTES CON SÍNDROME HIPEREOSINOFÍLICO.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

MHE104317 . 2018

ESTUDIO DE FASE 3, ABIERTO Y ALEATORIZADO PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LUSPATERCEPT (ACE-536) FRENTE A EPOETINA ALFA PARA EL TRATAMIENTO DE LA ANEMIA DEBIDA A SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) DE RIESGO MUY BAJO, BAJO O INTERMEDIO SEGÚN LA CLASIFICACIÓN IPSS-R EN PACIENTES SIN TRATAMIENTO PREVIO CON ESTIMULANTES DE LA ERITROPOYESIS QUE NECESITAN TRANSFUSIONES DE GLÓBULOS ROJOS.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

ACE-536-MDS-002 . 2019

ESTUDIO DE FASE 3B DE EXTENSIÓN, ABIERTO, DE UN SOLO GRUPO, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD A LARGO PLAZO EN SUJETOS QUE HAYAN PARTICIPADO EN OTROS ENSAYOS CLÍNICOS CON LUSPATERCEPT (ACE-536).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

ACE-536-LTFU-001 . 2019

CALIDAD DE VIDA EN PACIENTES ADULTOS CON LEUCEMIA LINFOBLÁSTICA AGUDA DE CÉLULAS B EN ESPAÑA.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

AMG-INO-2019-01

TRASPLANTE ALOGÉNICO DE NICORD®, CÉLULAS MADRE Y PROGENITORAS DERIVADAS DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL EXPANDIDAS EX VIVO, EN PACIENTES ADOLESCENTES Y ADULTOS CON NEOPLASIAS HEMATOLÓGICAS MALIGNAS.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

GCP#03.01.020 . 2014

ESTUDIO CLÍNICO DE FASE II/III, ALEATORIZADO Y PROSPECTIVO, COMPARATIVO DE BEGEDINA® FRENTE AL TRATAMIENTO CONVENCIONAL EN LA ENFERMEDAD INJERTO CONTRA HUÉSPED AGUDA RESISTENTE A LOS ESTEROIDES.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

ADN011

HARMONY PLUS. HEALTHCARE ALLIANCE FOR RESOURCEFUL MEDICINES OFFENSIVE AGAINST NEOPLASMS IN HEMATOLOGY – PLUS.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

945406 . COMISION EUROPEA . 2020

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, FASE III DE REVLIMID (LENALIDOMINA) VERSUS PLACEBO EN PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO DE BAJO RIESGO (IPSS BAJO E INTEMEDIO-1) CON ALTERACIÓN EN 5Q- Y ANEMIA SIN NECESIDADES TRANSFUSIONALES.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

SINTRA-REV . 2010

ESTUDIO POST-AUTORIZACIÓN DE SEGURIDAD (EPAS) PROSPECTIVO, NO INTERVENCIONISTA, DISEÑADO COMO REGISTRO DE ENFERMEDAD DE PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) DE BAJO RIESGO (IPSS BAJO E INTERMEDIO-1) CON DELECCIÓN 5Q AISLADA Y DEPENDENCIA TRANSFUSIONAL.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CEL-LEN-2014-01 . 2015

ENSAYO CLINICO ABIERTO, MULTICENTRICO, DE ACCESO EXPANDIDO DE INC424 EN PACIENTES CON MIELOFIBROSIS PRIMARIA (PMF) O MIELOFIBROSIS SECUNDARIA A POLICITEMIA (PPV MF) O MIELOFIBROSIS SECUNDARIA A TROMBOCITEMIA ESENCIAL (PET-MF).

Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER

CINC424A2401 . 2011

ESTUDIO OBSERVACIONAL EUROPEO DE DASATINIB (SPRYCEL) EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE CRONICA, RESISTENTES E INTOLERANTES A IMATINIB

Investigador Principal: JESUS ANTONIO MARTINEZ DOMINGUEZ

CA180211 . 2009

ENSAYO CLINICO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, RANDOMIZADO, ABIERTO, PARALELO DE AZACITIDINA SUBCUTÁNEA MÁS CUIDADOS PALIATIVOS FRENTE A REGÍMENES DE CUIDADOS CONVENCIONALES MÁS CUIDADOS PALIATIVOS PARA EL TRATAMIENTO DE SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD).

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

AZAPHGL2003CL001

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ABIERTO, DE UN SOLO GRUPO Y DE UN AÑO DE DURACIÓN, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE ICL670 (20 MG/KG/DIA) ADMINISTRADO VÍA ORAL EN PACIENTES DIAGNOSTICADOS DE SOBRECARGA FÉRRICA ASOCIADA A TRANSFUSIONES.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CICL670A2409

ESTUDIO FASE II, MULTICENTRICO, ABIERTO Y NO COMPARATIVO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ICL670 ADMINISTRADO DURANTE 1 AÑO AJUSTANDO LA DOSIS EN FUNCION DE LOS NIVELES DE FERRITINA EN SUERO, EN PACIENTES CON ANEMIA CRONICA Y HEMOSIDEROSIS TRANSFUSIONAL.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CICL670A2204

ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA INFUSIÓN DE PROCHYMAL (CÉLULAS MADRE MESENQUIMALES ADULTAS HUMANAS, CULTIVADAS EX-VIVO) PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES QUE NO HAN RESPONDIDO AL TRATAMIENTO ESTEROIDEO DE EICH AGUDA.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

280

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y DE 3 BRAZOS PARA VALORAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE 2 DOSIS DE LENALIDOMIDA FRENTE A PLACEBO CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS DEPENDIENTES DE TRANSFUSIÓN DE ERITROCITOS, DE RIESGO BAJO O INTERMEDIO-1 Y ASOCIADOS CON UNA ANOMALÍA CITOGENÉTICA DELECCIÓN 5Q[31].

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CC-5013-MDS-004

ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO DEL FÁRMACO ORAL CEP-701 EN PACIENTES CON ENFERMEDADES MALIGNAS HEMATOLÓGICAS QUE HAN PARTICIPADO EN UN ESTUDIO CLINICO DEL CEP-701.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

C0701A/501/ON/US

ESTUDIO FASE III, MULTICENTRICO, ABIERTO, ALEATORIZADO DE IMATINIB FRENTE A NILOTINIB, EN PACIENTES ADULTOS CON LEUCEMIA MIELOIDE CRONICA CROMOSOMA FILADELFIA POSITIVO (PH+) EN FASE CRONICA (LMC-FC) DE NUEVO DIAGNOSTICO.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

CAMN107A2303

ENSAYO FASE III, ABIERTO, ALEATORIZADO, MULTICÉNTRICO: DASATINIB (SPRYCEL) FRENTE A LA DOSIS ESTÁNDAR DE IMATINIB (400 MG) EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON LEUCEMIA MIELIODE CRÓNICA CON CROMOSOMA PHILADELPHIA POSITIVO EN FASE CRÓNICA DE RECIENTE DIAGNÓS TICO.

Investigador Principal: JESUS ANTONIO MARTINEZ DOMINGUEZ

CA180-056

ESTUDIO DE FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ON 01910.NA AL ADMINISTRARSE MEDIANTE INFUSIÓN INTRAVENOSA CONTINUA DE 72 HORAS EN SEMANAS ALTERNAS A PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO CON EXCES O DE BLASTOCITOS QUE PRESENTAN RECURRENCIA TRAS EL TRATAMIENTO CON AZACITIDINA O DECITABINA, O RESISTENCIA O INTOLERANCIA A DICHOS FÁRMACOS.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

04-21

New approaches for the identification and functional characterization of prognostic genetic biomarkers in inherited childhood myelodysplastic/acute leukemia syndromes. Acronym: GEMMA

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PROJECT 228/C/2020 . FUNDACIÓ LA MARATÓ DE TV3 . 2021

ESTUDIO FASE IIIB, MULTICENTRICO, ABIERTO DE NILOTINIB EN PACIENTES ADULTOS CON LMC PH+ DE NUEVO DIAGNOSTICO EN FASE CRONICA Y/O BCR-ABL POSITIVO.

Investigador Principal: JESUS ANTONIO MARTINEZ DOMINGUEZ

CAMN107EIC01

ESTUDIO PILOTO FASE II MULTICÉNTRICO, NO ALEATORIZADO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE DASATINIB TRAS TRASPLANTE ALOGÉNICO DE PROGENITORES HEMOPOYÉTICOS EN PACIENTES CON LEUCEMIA AGUDA LINFOBLÁSTICA FILADELFIA POSITIVA (BCR-ABL+) DE NOVO.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

DASA-TRAS . 2010

Plataforma ISCIII de soporte para la investigación clínica independiente.

Investigador Principal: PILAR NOS MATEU

PT20/00092 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2021

Plataforma ISCIII de Biobancos y Biomodelos

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PT20/00179 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2021

ESTUDIO DE FASE I/II, INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, ABIERTO, NO ALEATORIZADO Y NO COMPARATIVO, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERANCIA Y ACTIVIDAD CLÍNICA DE S64315, UN INHIBIDOR SELECTIVO MCL-1 ADMINISTRADO DE FORMA INTRAVENOSA, EN COMBINACIÓN CON AZACITIDINA, EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA (LMA).

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

CL1-64315-004 . 2021

ESTUDIO DE FASE 3, ALEATORIZADO Y DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE VENETOCLAX EN COMBINACIÓN CON AZACITIDINA EN PACIENTES RECIÉN DIAGNOSTICADOS DE SÍNDROME MIELODISPLÁSICO DE ALTO RIESGO (SMD DE ALTO RIESGO).

Investigador Principal: SANTIAGO FURIO RODRIGUEZ

M15-954 . 2020

From alternative splicing to neoantigens selection in patients with Acute Myeloid Leukemia

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

ACIF/2021/196 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2021

ESTUDIO PARA EVALUAR IMETELSTAT GRN163L) EN SUJETOS DEPENDIENTES DE TRANSFUSIONES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO DE RIESGO IPSS BAJO O INTERMEDIO 1 QUE SON RECIDIVANTES/RESISTENTES AL TRATAMIENTO CON AGENTES ESTIMULADORES DE LA ERITROPOYESIS (AEE).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

63935937MDS3001 . 2020

ESTUDIO DE FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO DE AZACITIDINA CON O SIN MBG453 PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) DE RIESGO INTERMEDIO, ALTO O MUY ALTO SEGÚN EL IPSS-R O CON LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA CRÓNICA DE TIPO 2 (LMMC-2).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CMBG453B12301 . 2020

ESTUDIO RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO, DE SEGURIDAD Y EFICACIA DEL FACTOR HUMANO RECOMBINANTE PARA EL CRECIMIENTO Y DESARROLLO DEL MEGACARIOCITO (PEGRHUMGDF) EN PACIENTES SOMETIDOS A QUIMIOTERAPIA DE INDUCCION POR LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

MGDF951025

ESTUDIO RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO, DE SEGURIDAD Y EFICACIA DEL FACTOR HUMANO RECOMBINANTE PARA EL CRECIMIENTO Y DESARROLLO DEL MEGACARIOCITO (PEGRHUMGDF) EN PACIENTES SOMETIDOS A QUIMIOTERAPIA DE SEGUNDA INDUCCION Y CONSOLIDACION PO R LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA DE NOVO.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

MGDF-951031

ESTUDIO ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO, DE SEGURIDAD Y EFICACIA DEL FACTOR HUMANO RECOMBINANTE PARA EL CRECIMIENTO Y DESARROLLO DEL MAGACARIOCITO (PEG-RHUMGDF) EN PACIENTES SOMETIDOS A QUIMIOTERAPIA DE INDUCCIÓN POR LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA DE NOVO.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

MGDF-970106

ESTUDIO PILOTO MULTICENTRICO FASE II DE TRATAMIENTO CON ARABINOSIDO DE CITOSINA POR VIA ORAL ASOCIADO AL INTERFERON ALFA-2B EN LOS PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE CRONICA PH-POSITIVA RESISTENTE AL INTERFERON.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

YNK-01/LMC-97

AMIFOSTINA (ETHYOL) EN PACIENTES CON SINDROMES MIELODISPLASICOS (SMD).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

SMD-AMI-97

ESTUDIO COMPARATIVO, ABIERTO, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, FASE III, DE TOPOTECAN, ARA-C Y G-CSF (TAG) FRENTE A IDARUBICINA, ARA-C Y G-CSF (IDAG) EN PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) Y AREB (RIESGO ELEVADO), AREB-T O EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA (LMA) Y SMD PREVIO.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

SKF104864/201

ESTUDIO ABIERTO MULTICÉNTRICO, DE ACCESO EXPANDIDO DE STI571, EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA EN CRISIS BLÁSTICA LINFOIDE O MIELOIDE O CON LEUCEMIA MIELÓGENA AGUDA CROMOSOMA FILADELFIA POSITIVO.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

CSTI5710115

PROTOCOLO DE ACCESO EXPANDIDO DE STI571, EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA EN FASE ACELERADA O CON LEUCEMIA LINFOBLÁSTICA AGUDA CROMOSOMA PH POSITIVO.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

CSTI5710114

ESTUDIO RANDOMIZADO DE LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE LOS PAUTAS DE DOSIS DE GEMTUZUMAB OZOGAGAMIZINA (CMA-207) EN PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS DE RIESGO INTERMEDIO 2 O DE LATO RIESGO.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

0903B1-207-EU

ENSAYO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON PLACEBO SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL FACTOR VII RECOMBINANTE ACTIVADO (RFVIIA/NOVOSEVEN) EN EL TRATAMIENTO DE LA HEMORRAGIA EN PACIENTES QUE HAN RECIBIDO UN TRASPLANTE DE CÉLULAS PROGENITORAS.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

F7BMT-1360

EVALUACIÓN DE LA INFLUENCIA DEL TRATAMIENTO PROFILÁCTICO ANTICONVULSIONANTE A LA EXPOSICIÓN SANGUÍNEA CON BUSULFAN EN PACIENTES ADULTOS CON NEOPLASIAS HEMATOLÓGICAS QUE RECIBEN (BU IV) MAS CICLOFOSFAMIDA (CI) COMO RÉGIMEN DE ACONDICIONAMIENTO PREVIO AL TRASPLANTE DE CÉLULAS MADRES (TCM) ALOGÉNICO.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

F60002IN201GO

ESTRATEGIA DE MANEJO ANTIFÚNGICO DEL PACIENTE ONCOHEMATOLÓGICO NEUTROPÉNICO. EMPLEO DE VORICONAZOL COMO TRATAMIENTO ANTICIPADO.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

ANTIVORIFUNGOL

ESTUDIO ABIERTO, MULTICENTRICO DE ACCESO EXPANDIDO DE AMN107 ORAL EN PACIENTES ADULTOS RESISTENTES O INTOLERANTES A IMATINIB (GLIVE/GLEEVEC) CON LEUCEMIA MIELOIDE CRONICA EN CRISIS BLASTICA O FASE ACELERADA O FASE CRONICA

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

CAMN107A2109

ESTUDIO MULTICÉNTRICO, NO ALEATORIZADO, ABIERTO, PARA VALORAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA COMBINACIÓN DE AZACITIDINA Y ERITROPOYETINA BETA EN PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMDS) DEPENDIENTES DE TRANSFUSIÓN DE HEMATÍES, DE RIESGO BAJO O INTREMEDIO -1.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

SIMIDIS

ESTUDIO DEL PERFIL DE EXPRESION GENICA, COMO UN BIOMARCADOR INNOVADOR EN EL CANCER, DE AYUDA EN EL PRONOSTICO Y EN LA SELECCION DEL TRATAMIENTO DE LA LEUCEMIA LINFOCITICA CRONICA (LLC).

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

HMC06

ESTUDIO OBSERVACIONAL PROSPECTIVO MULTICÉNTRICO ALEATORIZADO PARA COMPARAR EL TRASPLANTE DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL DE DONANTE NO EMPARENTADO VS TRASPLANTE DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICO DE DONANTE FAMILIAR HAPLOIDÉNTICO EN PACIENTES ADULTOS CON NEOPLA SIAS HEMATOLÓGICAS.

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

TPH

ESTUDIO EN FASE III, ALEATORIZADO, CONTROLADO, INTERNACIONAL, CON RIGOSERTIB EN COMPARACIÓN CON UN TRATAMIENTO A ELECCIÓN DEL MÉDICO, EN PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO TRAS EL FRACASO DE UN HIPOMETILANTE.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

04-30 . 2016

ENSAYO CLÍNICO DE FASE I ABIERTO DE VOLASERTIB INTRAVENOSO EN MONOTERAPIA O EN COMBINACIÓN CON AZACITIDINA EN PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO TRAS EL FRACASO DEL TRATAMIENTO CON AGENTES HIPOMETILANTES.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

1230.43

UNIVERSAL GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE PROPHYLAXIS WITH POST-TRANSPLANT CYCLOPHOSPHAMIDE, SIROLIMUS AND MICOPHENOLATE MOFETIL.

Investigador Principal: JOSÉ LUIS PIÑANA SÁNCHEZ

IIS-SIR-2019-01

ESTUDIO ALEATORIZADO, ABIERTO, DE FASE 1/2 DE PAUTA AMPLIADA A DOSIS BAJA DE ASTX727 (ASTX727 LD) EN PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) DE MENOR RIESGO (IPSS BAJO O INTERMEDIO-1).

Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA

ASTX727-03 . 2021

ESTUDIO EN FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE ROXADUSTAT (FG-4592) EN EL TRATAMIENTO DE LA ANEMIA EN PACIENTES CON RIESGO INFERIOR DE SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) Y CARGA BAJA DE TRANSFUSIÓN (LTB) DE ERITROCITOS.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

FGCL-4592-082 . 2020

TORQUETENOVIRUS EN TERAPIA CAR-T: PREDICCIÓN DEL RIESGO DE SÍNDROME DE LIBERACIÓN DE CITOCINAS Y DIAGNÓSTICO DIFERENCIAL CON INFECCIÓN.

Investigador Principal: MANUEL NUNO DIREITO DE MORAIS GUERREIRO

RHM-CAR-2020-01 . 2020

Estudio de fase II, abierto, de aumento escalonado de la dosis de KER-050 para el tratamiento de la anemia en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

KER050-MD-201 . 2022

A PHASE 1/2 STUDY OF ALX148 IN COMBINATION WITH AZACITIDINE IN PATIENTS WITH HIGHER RISK MYELODYSPLASTIC SYNDROME (MDS) (ASPEN-02).

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

AT148002 . 2022

InnDIH - Valencia Region Digital Innovation Hub.

Investigador Principal: MARÍA EUGENIA GAS LÓPEZ

101083002 . COMISION EUROPEA . 2023

Ampliar el espectro molecular y evaluar la aplicabilidad clínica de la secuenciación del genoma y del transcriptoma en las neoplasias mieloides.

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PI22/01633 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023

Contratos Río Hortega 2022. Marta Santiago Balsera

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

CM22/00191 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023

Evaluación de una propuesta de implementación de la farmacogenética en el sistema nacional de salud para salud mental y cardiovascular. [BioFRAM22]

Investigador Principal: MARÍA JOSÉ HERRERO CERVERA

PMP22/00134 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023

Improving the diagnosis, management, and treatment of Acute Myeloid Leukemia by integrating genomic, transcriptomic, and disease modeling analysis.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

CIPROM/2022/34 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2023

CERTERA - State Network consortium for the development of adavanced therapy medicines

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CERT22/00018 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2024

Acción de fortalecimiento institucional transversal para una medicina 5P (AFIT-5P)

Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS

FORT23/00021 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2024

“A Multi-phase, Dose-Escalation followed by an Open-label, Randomized, Crossover Study of Oral ASTX030 (Cedazuridine and Azacitidine Given in Combination) Versus Subcutaneous Azacitidine in Subjects with Myelodysplastic Syndromes (MDS), Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML), or Acute Myeloid Leukemia (AML)”.

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

ASTX030-01 . 2024

InnDIH - Valencia Region Digital Innovation Hub (GVA)

Investigador Principal: MARÍA EUGENIA GAS LÓPEZ

101083002/ GVA S1219 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2023

InnDIH - Valencia Region Digital Innovation Hub (MINISTERIO)

Investigador Principal: MARÍA EUGENIA GAS LÓPEZ

101083002 Exp Minis: A696-2023-485450400012 . AGENCIA ESTATAL DE INVESTIGACIÓN . 2023

BIOBANCO DEL HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE (BIOBANCO LA FE). PLATAFORMA DE BIOBANCOS Y BIOMODELOS

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PT23/00166 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2024

Cita

Compartir