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Meta-analyses of ataluren randomized controlled trials in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy
Data de publicació:
Data Ahead of Print:
Autors de IIS La Fe
Autors aliens a IIS La Fe
- Campbell, C
- Barohn, RJ
- Bertini, E
- Chabrol, B
- Comi, GP
- Darras, BT
- Finkel, RS
- Flanigan, KM
- Goemans, N
- Iannaccone, ST
- Jones, KJ
- Kirschner, J
- Mah, JK
- Mathews, KD
- McDonald, CM
- Mercuri, E
- Nevo, Y
- Pereon, Y
- Ben Renfroe, J
- Ryan, MM
- Sampson, JB
- Schara, U
- Sejersen, T
- Selby, K
- Tulinius, M
- Voit, T
- Wei, LJ
- Wong, BL
- Elfring, G
- Souza, M
- McIntosh, J
- Trifillis, P
- Peltz, SW
- Muntoni, F
- PTC124-GD-007-Study Grp
- ACT DMD Study Grp
- Clinical Evaluator Training Grp
Grups d'Investigació
Abstract
Aim:Assess the totality of efficacy evidence for ataluren in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD).Materials & methods:Data from the two completed randomized controlled trials (ClinicalTrials.gov: NCT00592553; NCT01826487) of ataluren in nmDMD were combined to examine the intent-to-treat (ITT) populations and two patient subgroups (baseline 6-min walk distance [6MWD] >= 300-<400 or <400 m). Meta-analyses examined 6MWD change from baseline to week 48.Results:Statistically significant differences in 6MWD change with ataluren versus placebo were observed across all three meta-analyses. Least-squares mean difference (95% CI): ITT (n = 342), +17.2 (0.2-34.1) m, p = 0.0473; >= 300-<400 m (n = 143), +43.9 (18.2-69.6) m, p = 0.0008; <400 m (n = 216), +27.7 (6.4-49.0) m, p = 0.0109.Conclusion:These meta-analyses support previous evidence for ataluren in slowing disease progression versus placebo in patients with nmDMD over 48 weeks. Treatment benefit was most evident in patients with a baseline 6MWD >= 300-<400 m (the ambulatory transition phase), thereby informing future trial design.
Dades de la publicació
- ISSN/ISSNe:
- 2042-6305, 2042-6313
- Tipus:
- Article
- Pàgines:
- 973-984
- PubMed:
- 32851872
- Factor d'Impacte:
- 0,567 SCImago ℠
- Quartil:
- Q2 SCImago ℠
Journal of Comparative Effectiveness Research Future Medicine Ltd.
Cites Rebudes en Web of Science: 25
Documents
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Filiacions
Keywords
- 6-minute walk distance; ataluren; Duchenne muscular dystrophy; efficacy; meta-analyses; nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy; randomized controlled trials
Projectes associats
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CON-CIENCIA-YV: PILDORAS DE SALUD
FCT-13-7457_FECYT_2013 . MINISTERIO DE ECONOMIA Y COMPETITIVIDAD; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2013
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2018_0541_CRC_PITARCH . ASOC DUCHENNE PARENT PROJECT . 2018
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BIO-AMI-2010-01 . 2014
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE GIVINOSTAT EN PACIENTES AMBULANTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD).
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
DSC/14/2357/48 . 2017
ESTUDIO DE FASE III, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE IDEBENONA EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE QUE RECIBEN GLUCOCORTICOESTEROIDES.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
SNT-III-012 . 2017
ESTUDIO DE FASE II, RANDOMIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO, DE ACE-083 EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR FACIOESCAPULOHUMERAL.
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A083-02 . 2018
ESTUDIO DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO CON UNA EXTENSIÓN ABIERTA PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE SRP-4045 Y SRP-4053 EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.
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4045-301 (SAREPTA) . 2017
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802NP206 . 2018
ESTUDIO DE FASE III ALEATORIZADO, MULTICÉNTRICO, MULTINACIONAL Y DOBLE CIEGO QUE COMPARA LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE INFUSIONES BISEMANALES DE NEOGAA (GZ402666) Y ALGLUCOSIDASA ALFA EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO SIN TRATAMIEN TO PREVIO.
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SNT-III-012-E/SIDEROS-E . 2019
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MOM-M281-005 . 2019
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Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
DSC/14/2357/51 . 2019
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Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
VBP15-004 . 2019
ESTUDIO EN FASE II, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DE 48 SEMANAS, EN GRUPOS PARALELOS Y CON UNA EXTENSIÓN ABIERTA, SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LOSMAPIMOD EN EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR FASCIESCAPULOHUMERAL (DFEH).
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BMN701-901 . 2015
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ESTUDIO DE FASE III, A DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE LA IDEBENONA EN PACIENTES DE 10 A 18 AÑOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.
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REGISTRO DE PACIENTES CON ENFERMEDAD DE NIEMANN-PICK TIPO C.
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ESTUDIO EUROPEO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CRUZADO Y CONTROLADO CON TRATAMIENTO ACTIVO DE REFERENCIA PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE UNA NUEVA INMUNOGLOBULINA HUMANA INTRAVENOSA AL 10%, LÍQUIDA Y LISTA PARA USAR (I10E), CON KIOVIG® EN PACIENTE S CON NEUROPATÍA MOTORA MULTIFOCAL.
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I10E-0901 . 2013
ESTUDIO DE FASE 3 SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL ATALURENO (PTC124) EN PACIENTES CON DISTROFINOPATÍA POR MUTACIÓN TERMINADORA.
Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA
PTC124-GD-020-DMD . 2013
ESTUDIO COMPARATIVO DE BÚSQUEDA DE DOSIS, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE UNA DOSIS ALTA DE ETEPLIRSEN, PRECEDIDO POR UN AUMENTO DE DOSIS ABIERTO, EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE CON SUPRESIÓN DE MUTACI ONES SUSCEPTIBLE A LA OMISIÓN DEL EXÓN 51.
Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ
4658-402 . 2021