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Diagnostic delay and pathway analysis in paediatric Charcot-Marie-Tooth disease
Autores de IIS La Fe
Participantes ajenos a IIS La Fe
- Tornero, M
- Pitarch, I
- Mantecon, MTS
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Proyectos asociados
CARACTERIZACIÓN MOLECULAR, VARIABILIDAD FENOTÍPICA Y DETERMINANTES DE CALIDAD DE VIDA EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON NEUROPATÍAS HEREDITARIAS.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
PI16/00403 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017
Contrato Post FSE (Rio Hortega) Juan Francisco Vázquez Costa
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
CM17/00137 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2018
ENSAYO FASE III, RANDOMIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, EN GRUPOS PARALELOS, MULTICÉNTRICO, PARA VALORAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE GANTENERUMAB EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER LEVE.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
WN28745 . 2014
ESTUDIO ALEATORIZADO DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON PLACEBO DE LU AE58054 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER LEVE O MODERADA TRATADOS CON UN INHIBIDOR DE LA ACETILCOLINESTERASA; ESTUDIO 3.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
14863A . 2015
ESTUDIO DE EXTENSIÓN, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, CON DOS PERÍODOS, DOBLE CIEGO CONTROLADO CON PLACEBO Y ABIERTO, PARA DETERMINAR LA SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD A LARGO PLAZO DE JNJ-54861911 EN SUJETOS EN EL ESPECTRO DE ENFERMEDAD DE ALZHEIMER TEMPRANA.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
54861911ALZ2004 . 2015
ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y DE GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ADUCANUMAB (BIIB037) EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER TEMPRANA.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
221AD301 . 2016
ESTUDIO EN FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, MULTICÉNTRICO E INTERNACIONAL QUE EVALÚA EN GRUPOS PARALELOS LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE 2 DOSIS DE PTX3003 EN PACIENTES CON SYNDROME DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TIPO 1A TRATADOS DURANTE 15 MESES.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
CLN-PXT3003-02 . 2016
ESTUDIO EN FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y DE GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE CRENEZUMAB EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER DE PRODRÓMICA A LEVE
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
BN29552 . 2016
ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y DE COMIENZO APLAZADO DE LY3314814 EN LA DEMENCIA DE LA ENFERMEDAD DE ALZHEIMER LEVE (ESTUDIO DAYBREAK)
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
I8D-MC-AZET . FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2017
ESTUDIO ALEATORIZADO, CON DOBLE ENMASCARAMIENTO, DE INICIO DIFERIDO, EN EL QUE SE EVALÚA LY3314814 (AZD3293) EN LA ENFERMEDAD DE ALZHEIMER EN FASE TEMPRANA (AMPLIACIÓN DEL ESTUDIO AZES, EL ESTUDIO AMARANTH).
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
I8D-MC-AZFD . 2018
ESTUDIO DE EXTENSIÓN DEL SEGUIMIENTO INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, DOBLE CIEGO DE 9 MESES DE DURACIÓN PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD A LARGO PLAZO DE PXT3003 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TIPO 1A.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
CLN-PXT3003-03 . 2017
A PHASE II, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, PARALLEL-GROUP, EFFICACY, AND SAFETY STUDY OF MTAU9937A IN PATIENTS WITH PRODROMAL TO MILD ALZHEIMER’S DISEASE.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
GN39763 . 2018
HISTORIA NATURAL DE LA ATROFIA MUSCULAR ESPINAL: ESTUDIO OBSERVACIONAL DE SEGUIMIENTO EN PACIENTES CON ATROFIA MUSCULAR ESPINAL.
Investigador Principal: INMACULADA PITARCH CASTELLANO
FUN-000-2017-01 . 2018
ESTUDIO DE 24 MESES, DE GRUPOS PARALELOS, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE E2609 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER TEMPRANA.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
E2609-G000-301 . 2017
ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y DE GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE BIIB092 EN SUJETOS CON DETERIORO COGNITIVO LEVE DEBIDO A ENFERMEDAD DE ALZHEIMER O CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER LEVE.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
251AD201 . 2018
ESTUDIO DE RETIRADA ALEATORIZADO EN FASE II, CONTROLADO CON PLACEBO Y DOBLE CIEGO CON RECLUTAMIENTO ENRIQUECIDO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE BIIB074 EN EL TRATAMIENTO DEL DOLOR SUFRIDO POR SUJETOS CON NEUROPATÍA DE FIBRAS PEQUEÑAS CONFIRMADA E IDIOPÁTICA O ASOCIADA A DIABETES MELLITUS.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
802NP206 . 2018
ESTUDIO DE FASE III MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, CON DISEÑO DE GRUPOS PARALELOS, PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE AVP-786 (BROMHIDRATO DE DEUDEXTROMETORFANO [D6 DM]/SULFATO DE QUINIDINA [Q]) EN EL TRATAMIENTO DE LA AGITACIÓN EN PACIENTES CON DEMENCIA DE TIPO ALZHEIMER.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
17-AVP-786-305 . 2018
EFECTOS DE LEVOSIMENDÁN ORAL (ODM-109) EN LA FUNCIÓN RESPIRATORIA DE PACIENTES CON ELA.
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA
3119002 . 2018
ESTUDIO SOBRE EL MANEJO DE LOS PORTADORES EN AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA - EMPATIA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
PFI-TTR-2017-01 . 2018
ESTUDIO DE FASE 2, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, EFICACIA, FARMACOCINÉTICA Y FARMACODINÁMICA DE M281 EN ADULTOS CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
MOM-M281-004 . 2019
ESTUDIO ABIERTO DE EXTENSIÓN DE MOM-M281-004 PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE M281 EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
MOM-M281-005 . 2019
HELIOS-A: ESTUDIO DE FASE 3, INTERNACIONAL, ALEATORIZADO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ALN-TTRSC02 EN PACIENTES CON AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA (AMILOIDOSIS HATTR)
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
ALN-TTRSC02-002 . 2019
EFECTOS DE LEVOSIMENDÁN ORAL (ODM-109) EN LA FUNCIÓN RESPIRATORIA DE PACIENTES CON ELA: ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO PARA PACIENTES QUE HAYAN COMPLETADO EL ESTUDIO 3119002.
Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA
3119003 . 2019
ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DEL TEV-50717 (DEUTETRABENAZINA) PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISCINESIA EN LA PARÁLISIS CEREBRAL EN NIÑOS Y ADOLESCENTES.
Investigador Principal: MIGUEL TÓMAS VILA
TV50717-CNS-30080 . 2019
ENSAYO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA SOLUCIÓN ORAL DE CANNABIDIOL (GWP42003-P, CBD-OS) EN PACIENTES CON SÍNDROME DE RETT.
Investigador Principal: MIGUEL TÓMAS VILA
GWND18064 . 2019
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, EN DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y DE GRUPOS PARALELOS, DE 24 MESES DE DURACIÓN, SOBRE LA EFICACIA, SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, BIOMARCADORES Y FARMACOCINÉTICA DE AZD3293 EN LA ENFERMEDAD DE ALZHEIMER EN FASE INICI AL (ESTUDIO AMARANTH).
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
D5010C00009
UN ESTUDIO DE FASE 3, DE 12 SEMANAS DE DURACIÓN, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE 3 DOSIS FIJAS DE BREXPIPRAZOL (OPC-34712) EN EL TRATAMIENTO DE SUJETOS CON AGITACIÓN A SOCIADA CON LA DEMENCIA DEL TIPO ALZHEIMER.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
331-12-283
ESTUDIO INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE I10E EN TRATAMIENTOS INICIALES Y DE MANTENIMIENTO DE PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
I10E-1302 . 2014
IDENTIFICACIÓN DE NUEVAS CAUSAS GENÉTICAS EN PACIENTES CON NEUROPATÍAS PERIFÉRICAS HEREDITARIAS Y DIFÍCIL DIAGNÓSTICO GENÉTICO.
Investigador Principal: VINCENZO LUPO
GV/2019/044 . 2019
EFECTO DE LA ACTIVACION DEL RECEPTOR PPARƒ×/RXR COMO POSIBLE TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE ALZHEIMER. PAPEL DE LA GENISTEINA. ESTUDIO GENIAL.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
INC-GEN-2013-01 . 2018
EFICACIA Y SEGURIDAD DE 3 DOSIS DE S38093 (2, 5 Y 20 MG/DIA)FRENTE A PLACEBO, ASOCIADO A DONEPEZILO (10 MG/DIA) EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE ALZHEIMER MODERADA. ESTUDIO DE FASE II B, INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO FR ENTE A PLACEBO, DE 24 SEMANAS DE DURACIÓN.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
CL2-38093-012
ESTUDIO EUROPEO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CRUZADO Y CONTROLADO CON TRATAMIENTO ACTIVO DE REFERENCIA PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE UNA NUEVA INMUNOGLOBULINA HUMANA INTRAVENOSA AL 10%, LÍQUIDA Y LISTA PARA USAR (I10E), CON KIOVIG® EN PACIENTE S CON NEUROPATÍA MOTORA MULTIFOCAL.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
I10E-0901 . 2013
EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA TROMBÓLISIS ENDOVENOSA BASADA EN CRITERIOS RESONANCIA MAGNÉTICA EN EL ICTUS DEL DESPERTAR: ENSAYO CLÍNICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO CONTROLADO CON PLACEBO.
Investigador Principal: JOSÉ IGNACIO TEMBL FERRAIRO
WAKE-UP . 2014
ESTUDIO EN FASE III, ALEATORIZADO, CON DOBLE ENMASCARAMIENTO Y CONTROLADO CON PLACEBO SOBRE LA LISIS DE TROMBOS COMBINADA CON ULTRASONIDOS Y EL ACTIVADOR TISULAR DEL PLASMINÓGENO (TPA) SISTÉMICO PARA LA REVASCULARIZACIÓN EMERGENTE (CLOTBUST-ER) EN EL ICTU S ISQUÉMICO AGUDO. (CLOTBUSTER COMBINED LYSIS OF THROMBUS WITH ULTRASOUND AND SYSTEMIC TISSUE PLASMINOGEN ACTIVATOR (TPA) FOR EMERGENT REVASCULARIZATION).
Investigador Principal: JOSÉ IGNACIO TEMBL FERRAIRO
CP-01
ESTUDIO INTERNACIONAL Y MULTICÉNTRICO SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE I10E EN EL TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO DE PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA: EXTENSIÓN DEL ESTUDIO PRISM I10E-1302.
Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN
I10E-1306
ESTUDIO CLÍNICO OBSERVACIONAL DE CONTINUACIÓN DE 2 MESES DE DURACIÓN PARA EVALUAR LA SEGURIDAD DE PACIENTES CON AGITACIÓN ASOCIADA A DEMENCIA DEL TIPO ALZHEIMER QUE RECIBIERON TRATAMIENTO PREVIAMENTE CON BREXPIPRAZOL (OPC-34712) O PLACEBO EN UN ESTUDIO CL ÍNICO DOBLE CIEGO DE FASE III.
Investigador Principal: MIGUEL BAQUERO TOLEDO
331-13-211
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, DE GRUPOS PARALELOS, EN DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LA PREGABALINA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN NIÑOS DE 1 MES A MENOS DE 4 AÑOS DE EDAD CON CRISIS EPILÉPTICAS PARCIALES.
Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA
A0081042 . 2016
ESTUDIO ABIERTO, DE 12 MESES DE DURACIÓN, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE LA PREGABALINA COMO TRATAMIENTO ADYUVANTE EN SUJETOS PEDIÁTRICOS DE 1 MES A 16 AÑOS CON CRISIS DE INICIO PARCIAL, Y EN SUJETOS PEDIÁTRICOS Y ADULTOS DE 5 A 65 AÑOS C ON CRISIS TÓNICO-CLÓNICAS PRIMARIAS GENERALIZADAS.
Investigador Principal: PATRICIA SMEYERS DURA
A0081106
Cita
Argente,H,Tornero,M,Carrera,MF,Costa,JFV,Pitarch,I,Vila,MT,Mantecon,MTS. Diagnostic delay and pathway analysis in paediatric Charcot-Marie-Tooth disease. 5th Congress of the European-Academy-of-Neurology (EAN). 2019. Oslo. 111 RIVER ST, HOBOKEN 07030-5774, NJ USA:WILEY-BLACKWELL. 2019 p.p. 536-536.