Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de taldefgrobep alfa en participantes ambulatorios y no ambulatorios con atrofia muscular espinal con extensión abierta (RESILIENT).

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: Evaluar la eficacia de taldefgrobep alfa en participantes que ya toman una dosis estable de nusinersen o risdiplam o que hayan recibido onasemnogene abeparvovec-xii, en comparación con el placebo, medida por el cambio en la puntuación total de la medición de la función motora de 32 identificadores (MFM-32) entre el periodo inicial y la semana 48. Objetivos Secundarios: • Comparar la eficacia de taldefgrobep alfa con el placebo mediante el módulo de evaluación del movimiento de extremidades superiores revisado (RULM). • Comparar la eficacia de taldefgrobep alfa con el placebo mediante la escala revisada de Hammersmith (RHS). • Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de taldefgrobep alfa según lo reflejado por las alteraciones en los resultados de laboratorio nuevas o que indiquen un empeoramiento, los acontecimientos adversos (AA) relacionados con el tratamiento, los AA graves y los AA que deriven en la interrupción del tratamiento.