Hereditary transthyretin amyloidosis caused by Val142Ile variant in Spain: phenotypic characteristics, geographic distribution and population frequency

Fecha de publicación:

Autores de IIS La Fe

Participantes ajenos a IIS La Fe

  • Seminario, F. De Frutos
  • Aventin, B. Peiro
  • Eiros, R.
  • Freire, J. Limeres
  • Carbayo, A.
  • Llongueras, P.
  • Garcia-Alvarez, A.
  • Ripoll-Vera, T.
  • Macias, R.
  • Vilches, S.
  • Ruiz-Bustillo, S.
  • Achaga, X. Arana
  • Ordas, J. Gayan
  • Gonzalez-Costello, J.

Grupos

Abstract

Abstract no disponible

Datos de la publicación

ISSN/ISSNe:
0195-668X, 1522-9645

EUROPEAN HEART JOURNAL  OXFORD UNIV PRESS

Tipo:
Meeting Abstract
Páginas:
-
Factor de Impacto:
4,118 SCImago
Cuartil:
Q1 SCImago

Documentos

  • No hay documentos

Métricas

Filiaciones

Filiaciones no disponibles

Campos de estudio

Proyectos asociados

TRANSLATIONAL RESEARCH, EXPERIMENTAL MEDICINE AND THERAPEUTICS ON CHARCOT-MARIE-TOOTH. TREAT-CMT

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

TREAT-CMT . CIBER ENFERMEDADES RARAS; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2012

ESTUDIO MUTACIONAL DE UNA SERIE DE PACIENTES CON NEUROPATIA HEREDITARIA MOTORA DISTAL.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PI12/00946 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2013

CARACTERIZACIÓN MOLECULAR, VARIABILIDAD FENOTÍPICA Y DETERMINANTES DE CALIDAD DE VIDA EN NIÑOS Y ADOLESCENTES CON NEUROPATÍAS HEREDITARIAS.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PI16/00403 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

Contrato Post FSE (Rio Hortega) Juan Francisco Vázquez Costa

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

CM17/00137 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2018

Caracterizacion genotipica y fenotipica en una serie de pacientes con neuropatias hereditarias de inicio tardio.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PI19/01178 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

REGISTRO DEL SÍNDROME MIASTÉNICO DE LAMBERT-EATON.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

BIO-AMI-2010-01 . 2014

ESTUDIO DE EXTENSIÓN DEL SEGUIMIENTO INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, DOBLE CIEGO DE 9 MESES DE DURACIÓN PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD A LARGO PLAZO DE PXT3003 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE CHARCOT-MARIE-TOOTH DE TIPO 1A.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

CLN-PXT3003-03 . 2017

ESTUDIO DE RETIRADA ALEATORIZADO EN FASE II, CONTROLADO CON PLACEBO Y DOBLE CIEGO CON RECLUTAMIENTO ENRIQUECIDO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE BIIB074 EN EL TRATAMIENTO DEL DOLOR SUFRIDO POR SUJETOS CON NEUROPATÍA DE FIBRAS PEQUEÑAS CONFIRMADA E IDIOPÁTICA O ASOCIADA A DIABETES MELLITUS.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

802NP206 . 2018

EFECTOS DE LEVOSIMENDÁN ORAL (ODM-109) EN LA FUNCIÓN RESPIRATORIA DE PACIENTES CON ELA.

Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA

3119002 . 2018

ESTUDIO SOBRE EL MANEJO DE LOS PORTADORES EN AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA - EMPATIA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PFI-TTR-2017-01 . 2018

ESTUDIO DE FASE 2, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, EFICACIA, FARMACOCINÉTICA Y FARMACODINÁMICA DE M281 EN ADULTOS CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MOM-M281-004 . 2019

ESTUDIO ABIERTO DE EXTENSIÓN DE MOM-M281-004 PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE M281 EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MOM-M281-005 . 2019

HELIOS-A: ESTUDIO DE FASE 3, INTERNACIONAL, ALEATORIZADO Y ABIERTO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE ALN-TTRSC02 EN PACIENTES CON AMILOIDOSIS HEREDITARIA POR TRANSTIRETINA (AMILOIDOSIS HATTR)

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ALN-TTRSC02-002 . 2019

EFECTOS DE LEVOSIMENDÁN ORAL (ODM-109) EN LA FUNCIÓN RESPIRATORIA DE PACIENTES CON ELA: ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO PARA PACIENTES QUE HAYAN COMPLETADO EL ESTUDIO 3119002.

Investigador Principal: JUAN FRANCISCO VÁZQUEZ COSTA

3119003 . 2019

ESTUDIO DE FASE 3, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE RAVULIZUMAB EN PACIENTES ADULTOS SIN TRATAMIENTO PREVIO CON INHIBIDORES DEL COMPLEMENTO CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: LUÍS BATALLER ALBEROLA

ALXN1210-MG-306

ESTUDIO INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE I10E EN TRATAMIENTOS INICIALES Y DE MANTENIMIENTO DE PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

I10E-1302 . 2014

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE-CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO Y CONTROL ACTIVO DE CARISBAMATO EN EL TRATAMIENTO DEL DOLOR NEUROPATICO EN NEUROPATIA PERIFERICA DIABETICA, SEGUIDO DE UNA FASE DE EXTENSION CIEGA

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

CARISNPP2003

PREVECION DE ACONTECIMIENTOS CEREBROVASCULARES Y CARDIOVASCULARES DE ORIGEN ISQUEMICO CON TERUTROBAN EN PACIENTES CON ANTECEDENTES DE INFARTO CEREBRAL O ATAQUE ISQUEMICO TRANSITORIO. ESTUDIO PERFORM. ESTUDIO INTERNACIONAL, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO EN DOS GRUPOS PARALELOS DE COMPARACION DE TERUTROBAN 30 MG/D VERSUS ASPIRINA 100 MG/D ADMINISTRADOS ORALMENTE POR UN PERIODO MEDIO DE TRES AÑOS (ENSAYO CLINICO DEPENDIENTE DEL NUMERO DE ACONTECIMIENTOS)

Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN

CL3-18886-012

ESTUDIO DE FASE 2, ALEATORIZADO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD Y LA EFICACIA DE TAK-079 EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

TAK-079-1005 . 2020

ESTUDIO MULTICENTRICO DOBLE CIEGO, DE DOBLE ENMASCARAMIENTO CON GRUPOS PARALELOS, UK-116,044 (20 O 60 MG) ORAL Y SUMATRIPTAN ORAL 8100 MG.) ADMINISTRADOS EN DOSIS UNICAS PARA TRATAR HASTA 50 CRISIS DE MIGRAÑA (CON Y SIN AURA)

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

160-316

ENSAYO ABIERTO DE RIDUZOLE, 50 MG DOS VECES AL DIA EN EL TRATAMIENTO DE LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTROFICA (ELA).

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

REAP

ESTUDIO MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, DE DOBLE ENMASCARAMIENTO, PARALELO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE DOS NIVELES DE DOSIS DE ELETRIPTAN ORAL Y DOS DOSIS DE SUMATRIPTAN ORAL, ADMINISTRADOS PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE LA MIGRAÑA (CON Y SIN AURA).

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

160-318

ESTUDIO MULTICENTRICO, DOBLE CIEGO, PARALELO, RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE IDAZOXAN ORAL (30,60 MG/DIA, 12 SEMANAS) SOBRE LAS DISCINESIAS INDUCIDAS POR LA LEVODOPA EN PACIENTES CON LA ENFERMEDAD DE PARKINSON.

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

L002296CP301

ESTUDIO ABIERTO EN GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR EL IMPACTO DE NARATRIPTAN ORAL 2,5 MG. SOBRE LA CALIDAD DE VIDA, COSTES ECONOMICOS Y SATISFACCION DEL APCIENTE.

Investigador Principal: Ricardo Yaya Huaman

S2WB4002

ESTUDIO MULTICENYTRICO, DOBLE CIEGO, RANDOMIZADO Y PARALELO QUE COMPARA LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD EN ENTACAPONA VS PLACEBO COMO TERAPIA COADYUVANTE A LEVODOPA EN PACIENTES CON ENFERMEDAD DE PARKINSON Y DETERIORO FIN DE DOSIS, TRATADOS CON UNA COMBNACION DE LEVODOPA Y DE AGONISTAS DE LA DOPAMINA.

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

ENT-INT-02

ENSAYO CLINICO, CONTROLADO CON PLACEBO, DOBLE CIEGO Y ALEATORIZADO DE ATORVASTATINA EN LA PREVENCION DE EVENTOS CEREBROVASCULARES EN PACIENTES CON ACCIDENTE ISQUEMICO TRANSITORIO (AIT) O ICTUS.

Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN

981-124

ESTUDIO DE FASE III, MULTICENTRICO, EN DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON PLACEBO, DEL EFECTO DEL RILUZOL A DOSIS DE 500 MG 2 VECES AL DIA O 100 MG 2 VECES AL DIA DURANTE DOS AÑOS SOBRE LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD DE PARKINSON EN PACIENTES TRATADOS CON L-DOPA O UN ANTAGONISTA DE LA DOPAMINA.

Investigador Principal: JUAN ANDRES BURGUERA HERNANDEZ

RP54274X-321

ESTUDIO MULTICENTRICO,DOBLE CIEGO, RANDOMIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE GRUPOS PARALELOS COMPARANDO LA EFICACIA Y SEGURIDAD POR VIA ORAL DE ELETRIPTAN (40 Y 80MG) Y ZOLMITRIPTAN (2,5 MG) ADMINISTRADOS PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE LA MIGRAÑA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

A1601002

MANEJO DE LA ATEROTROMBOSIS CON CLOPIDOGREL EN PACIENTES DE ALTO RIESGO CON ACCIDENTE ISQUEMICO TRANSITORIO O ICTUS ISQUEMICO RECIENTE:UN ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE-CIEGO, CON 18 MESE DE SEGUIMIENTO.

Investigador Principal: AIDA LAGO MARTÍN

EFC7331

ESTUDIO ALEATORIZADO, ABIERTO, CRUZADO CON DOS PERIODOS, PARA COMPARAR LAS PREFERENCIAS DE LOS PACIENTES POR LA ADMINSTRACION ORAL DE LIOTABS DE RIZATRIPTAN DE 10 MG O COMPRIMIDOS DE ELETRIPTAN DE 40 MG PARA EL TRATAMIENTO AGUDO DE MIGRAÑA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MSD462-905/0100

ESTUDIO EN FASE 2B SOBRE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE PTC124 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Y BECKER MEDIADA POR MUTACIÓN TERMINADORA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PTC124-GD-007-DMD

UN ESTUDIO DE EXTENSIÓN EN FASE 2B DE PTC124 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE Y BECKER MEDIADA POR MUTACIÓN TERMINADORA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

PTC124-GD-007E-DMD

DETECCIÓN DE LA ENFERMEDAD DE POMPE EN PACIENTES CON MIOPATÍAS DE CINTURAS NO DEFINIDAS O HIPERCKEMIA ASINTOMÁTICA.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

L-GENZ-E003

ESTUDIO RETROSPECTIVO SOBRE LA UTILIZACION DE FLEBOGAMMA EN PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATIA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRONICA (CIDP)

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

GRI-FLE-2010-01

ENSAYO CLÍNICO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE GSK2402968 EN SUJETOS CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: JUAN JESÚS VÍLCHEZ PADILLA

DMD114044

ESTUDIO EUROPEO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CRUZADO Y CONTROLADO CON TRATAMIENTO ACTIVO DE REFERENCIA PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE UNA NUEVA INMUNOGLOBULINA HUMANA INTRAVENOSA AL 10%, LÍQUIDA Y LISTA PARA USAR (I10E), CON KIOVIG® EN PACIENTE S CON NEUROPATÍA MOTORA MULTIFOCAL.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

I10E-0901 . 2013

ESTUDIO INTERNACIONAL Y MULTICÉNTRICO SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE I10E EN EL TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO DE PACIENTES CON POLIRRADICULONEUROPATÍA DESMIELINIZANTE INFLAMATORIA CRÓNICA: EXTENSIÓN DEL ESTUDIO PRISM I10E-1302.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

I10E-1306

ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIZADO, ABIERTO Y DE GRUPOS PARALELOS PARA COMPARAR LA FARMACODINÁMICA, FARMACOCINÉTICA, EFICACIA, SEGURIDAD, TOLERABILIDAD E INMUNOGENICIDAD DE INYECCIONES SUBCUTÁNEAS MÚLTIPLES DE EFGARTIGIMOD PH20 SC CON LAS DE INFUSIONES INTRAVENOSAS MÚLTIPLES DE EFGARTIGIMOD EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2001 . 2021

ESTUDIO A LARGO PLAZO, EN FASE III, ABIERTO, MULTICÉNTRICO Y CON UN SOLO GRUPO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE MÚLTIPLES INYECCIONES SUBCUTÁNEAS DE EFGARTIGIMOD PH20 SC EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVE GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2002 . 2021

Estudio en fase 2, multicéntrico, abierto, no aleatorizado, de prueba de concepto para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de BIVV020 en adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP).

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

PDY16744 . 2021

Estudio fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de PXT3003 en la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A).

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

CLN-PXT3003-06 . 2021

ESTUDIO MULTICENTRO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO POR PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA, LA SEGURIDAD, LA FARMACOCINÉTICA Y LA FARMACODINÁMICA DE SATRALIZUMAB EN PACIENTES CON MIASTENIA GRAVIS GENERALIZADA.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

WN42636 . 2021

Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de Nipocalimab administrado a adultos con miastenia grave generalizada.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MOM-M281-011 . 2021

Ensayo abierto no controlado para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de efgartigimod en niños de 2 a menos de 18 años con miastenia grave generalizada.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2006 . 2021

Ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética, la farmacodinámica y la inmunogenicidad de dos pautas posológicas de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-117-2002 . 2022

Ensayo de seguimiento a largo plazo, de un solo brazo, abierto, multicéntrico de ARGX-113-2006 para evaluar la seguridad de Efgartigimod administrado por vía intravenosa en niños con miastenia grave generalizada.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2008 . 2023

Profundizando en el diagnóstico genético de neuropatías hereditarias mediante técnicas de secuenciación completa de genoma

Investigador Principal: RAFAEL SIVERA MASCARÓ

PI22/01830 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023

Extensión a largo plazo del ensayo ARGX-117-2002 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la eficacia, la farmacodinámica, la farmacocinética y la inmunogenicidad a largo plazo de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-117-2003 . 2023

TAFAMIDIS 61MG, RESULTADOS EN AMILOIDOSIS ATTR CON AFECTACIÓN NEUROLÓGICA Y MULTISISTÉMICA - TRAMA”

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

B3461104 . 2022

Eficacia y seguridad del tratamiento combinado con pozelimab y cemdisirán en pacientes con miastenia grave generalizada sintomática.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

R3918-MG-2018 . 2023

Estudio de fase 3, randomizado, doble ciego, multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de Riliprubart (SAR445088) en comparación con inmunoglobulina intravenosa (IVIg) en participantes con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP).

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

EFC18156 . 2024

An Open-label, Uncontrolled Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Activity of Efgartigimod PH20 SC in Participants From 2 to Less Than 18 Years of Age With Generalized Myasthenia Gravis.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2207 . 2024

A spain-based observational, retrospective, study collecting real-world data on the characteristics, treatment patterns and outcomes of patients with amyloid transthyretin (attr) amyloidosis.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

D8450R00004 . 2024

Estudio en fase 3, doble ciego, controlado con placebo, que evalúa la eficacia y seguridad de Riliprubart en participantes con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica refractaria.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

EFC17236 . 2024

Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 3 grupos y 3 periodos para evaluar la eficacia y la seguridad de una nueva formulación de cladribina por vía oral en comparación con un placebo en participantes con miastenia gravis generalizada.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

MS700658_0183 . 2024

EURO-NMD REGISTRY HUB. European reference network for neuromuscular disease.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

EURO-NMD registry . 2024

A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 3, Parallel-Group Design Study Evaluating the Efficacy and Safety of Efgartigimod IV in Adult Participants With Acetylcholine Receptor Binding Antibody Seronegative Generalized Myasthenia Gravis.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

ARGX-113-2308 . 2024

Estudio en fase IIa, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de NMD670 durante 21 días en pacientes adultos ambulatorios con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth de tipo 1 y tipo 2.

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

NMD670-02-0003 . 2024

Estudio de fase 3, aleatorizado, multicéntrico, con doble enmascaramiento y comparativo con placebo de acoramidis para la prevención de la amiloidosis por transtiretina en los jóvenes (Ensayo ACT-EARLY).

Investigador Principal: TERESA SEVILLA MANTECÓN

AG10-501 . 2025

Cita

Compartir