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Machine Learning Improves Risk Stratification in Myelofibrosis: An Analysis of the Spanish Registry of Myelofibrosis.
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Autores de IIS La Fe
Participantes ajenos a IIS La Fe
- Mosquera-Orgueira A
- Pérez-Encinas M
- Hernández-Sánchez A
- González-Martínez T
- Arellano-Rodrigo E
- Martínez-Elicegui J
- Villaverde-Ramiro Á
- Raya JM
- Ayala R
- Ferrer-Marín F
- Fox ML
- Velez P
- Xicoy B
- Mata-Vázquez MI
- García-Fortes M
- Angona A
- Cuevas B
- Senín MA
- Ramírez-Payer A
- Ramírez MJ
- Pérez-López R
- González de Villambrosía S
- Martínez-Valverde C
- Gómez-Casares MT
- García-Hernández C
- Gasior M
- Bellosillo B
- Steegmann JL
- Álvarez-Larrán A
- Hernández-Rivas JM
- Hernández-Boluda JC
Grupos
Abstract
Myelofibrosis (MF) is a myeloproliferative neoplasm (MPN) with heterogeneous clinical course. Allogeneic hematopoietic cell transplantation remains the only curative therapy, but its morbidity and mortality require careful candidate selection. Therefore, accurate disease risk prognostication is critical for treatment decision-making. We obtained registry data from patients diagnosed with MF in 60 Spanish institutions (N = 1386). These were randomly divided into a training set (80%) and a test set (20%). A machine learning (ML) technique (random forest) was used to model overall survival (OS) and leukemia-free survival (LFS) in the training set, and the results were validated in the test set. We derived the AIPSS-MF (Artificial Intelligence Prognostic Scoring System for Myelofibrosis) model, which was based on 8 clinical variables at diagnosis and achieved high accuracy in predicting OS (training set c-index, 0.750; test set c-index, 0.744) and LFS (training set c-index, 0.697; test set c-index, 0.703). No improvement was obtained with the inclusion of MPN driver mutations in the model. We were unable to adequately assess the potential benefit of including adverse cytogenetics or high-risk mutations due to the lack of these data in many patients. AIPSS-MF was superior to the IPSS regardless of MF subtype and age range and outperformed the MYSEC-PM in patients with secondary MF. In conclusion, we have developed a prediction model based exclusively on clinical variables that provides individualized prognostic estimates in patients with primary and secondary MF. The use of AIPSS-MF in combination with predictive models that incorporate genetic information may improve disease risk stratification.
Copyright © 2022 the Author(s). Published by Wolters Kluwer Health, Inc. on behalf of the European Hematology Association.
Datos de la publicación
- ISSN/ISSNe:
- 2572-9241, 2572-9241
- Tipo:
- Article
- Páginas:
- 818-818
- Factor de Impacto:
- 1,108 SCImago ℠
- Cuartil:
- Q1 SCImago ℠
Hemasphere LIPPINCOTT WILLIAMS & WILKINS
Citas Recibidas en Web of Science: 6
Documentos
- No hay documentos
Filiaciones
Keywords
- INTERNATIONAL WORKING GROUP; ESSENTIAL THROMBOCYTHEMIA; POLYCYTHEMIA-VERA; PROGNOSTIC MODEL; PREDICT SURVIVAL; MANAGEMENT; TRANSPLANTATION; CLASSIFICATION; MUTATIONS; DIAGNOSIS
Proyectos asociados
ESTUDIO DE FASE IV PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE BOSUTINIB (BOSULIF®) EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA CON CROMOSOMA FILADELFIA POSITIVO TRATADOS PREVIAMENTE CON UNO O MÁS INHIBIDORES DE LA TIROSINA QUINASA.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
B1871039 . 2016
ESTUDIO DE FASE 2, INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO Y CON GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE CC-486 (AZACITIDINA ORAL) SOLA Y EN COMBINACIÓN CON DURVALUMAB (MEDI4736) EN SUJETOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS QU E NO ALCANZAN UNA RESPUESTA OBJETIVA AL TRATAMIENTO CON AZACITIDINA INYECTABLE O DECITABINA.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
CC-486-MDS-006 . 2016
ESTUDIO CLÍNICO DE FASE 2, ALEATORIZADO, CONTROLADO Y ABIERTO PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE PEVONEDISTAT MÁS AZACITIDINA FRENTE A AZACITIDINA EN MONOTERAPIA EN PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS DE ALTO RIESGO, LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA CRÓNICA Y LEUCEMIA MIELÓGENA AGUDA POBRE EN BLASTOS.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
PEVONEDISTAT-2001 . 2016
ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE MEPOLIZUMAB EN EL TRATAMIENTO DE ADOLESCENTES Y ADULTOS CON SÍNDROME HIPEREOSINOFÍLICO GRAVE.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
200622 . 2017
ESTUDIO FASE 2, PRUEBA DE CONCEPTO, PARA EVALUAR DE FORMA SEPARADA LA ACTIVIDAD DE TALACOTUZUMAB (JNJ-56022473) O DARATUMUMAB EN SUJETOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) DE RIESGO BAJO O INTERMEDIO-1 DEPENDIENTES DE TRANSFUSIONES EN RECAÍDA O REFRACTAR IOS AL TRATAMIENTO CON AGENTES ESTIMULANTES DE LA ERITROPOYESIS (AEE).
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
56022473MDS2002 . 2017
SGI-110-07: ESTUDIO DE FASE III, ABIERTO, ALEATORIZADO Y MULTICÉNTRICO DE GUADECITABINA (SGI-110) EN COMPARACIÓN CON EL TRATAMIENTO DE ELECCIÓN EN ADULTOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA CRÓNICA (LMMC) TRATADOS PREVIAMENTE CON AGENTES HIPOMETILANTES.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
SGI-110-07 . 2017
ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO Y CON CONTROL ACTIVO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DEL TRATAMIENTO CON MARIBAVIR EN COMPARACIÓN CON EL TRATAMIENTO ASIGNADO POR EL INVESTIGADOR EN RECEPTORES DE U N TRASPLANTE CON INFECCI ONES POR CITOMEGALOVIRUS (CMV) QUE SON REFRACTARIOS O RESISTENTES AL TRATAMIENTO CON GANCICLOVIR, VALGANCICLOVIR, FOSCARNET O CIDOFOVIR.
Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER
SHP620-303 . 2018
ENSAYO DE FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, EN DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO DE GILTERITINIB, UN INHIBIDOR DE FLT3, ADMINISTRADO COMO TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO DESPUÉS DE UN ALOTRASPLANTE, EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA CON FLT3/ ITD.
Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER
2215-CL-0304 . 2017
ESTUDIO ABIERTO DE FASE I/II Y CON DOS GRUPOS PARA INVESTIGAR LA SEGURIDAD, LA ACTIVIDAD CLÍNICA, LA FARMACOCINÉTICA Y LA FARMACODINAMIA DE GSK2879552 ADMINISTRADO EN MONOTERAPIA O EN COMBINACIÓN CON AZACITIDINA, EN PACIENTES ADULTOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) DE RIESGO ALTO Y MUY ALTO SEGÚN EL ÍNDICE PRONÓSTICO INTERNACIONAL REVISADO (IPSS-R) TRATADOS PREVIAMENTE CON AGENTES HIPOMETILANTES (AHM).
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
205744 . 2017
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, DE EXTENSIÓN ABIERTO Y DE SEGURIDAD, PARA DESCRIBIR LA EXPERIENCIA CLÍNICA A LARGO PLAZO CON MEPOLIZUMAB EN PACIENTES CON SÍNDROME HIPEREOSINOFÍLICO (HES) PROCEDENTES DEL ESTUDIO 200622.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
205203 . 2017
ESTUDIO DE FASE III RANDOMIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO, DE ITACITINIB O PLACEBO EN COMBINACIÓN CON CORTICOSTEROIDES PARA EL TRATAMIENTO DE PRIMERA LÍNEA DE LA ENFERMEDAD DE INJERTO CONTRA HUÉSPED EN FASE AGUDA.
Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER
INCB39110-301 . 2018
ESTUDIO ABIERTO DE USO COMPASIVO Y ACCESO A LARGO PLAZO DE MEPOLIZUMAB (ANTI IL-5) EN PACIENTES CON SÍNDROME HIPEREOSINOFÍLICO.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
MHE104317 . 2018
ESTUDIO DE FASE III, CONTROLADO, ALEATORIZADO, MULTICÉNTRICO, ABIERTO Y CON COMPARADOR ACTIVO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE PEGCETACOPLAN EN PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNA (HPN).
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
APL2-302 . 2019
ESTUDIO DE FASE 3, ABIERTO Y ALEATORIZADO PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LUSPATERCEPT (ACE-536) FRENTE A EPOETINA ALFA PARA EL TRATAMIENTO DE LA ANEMIA DEBIDA A SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) DE RIESGO MUY BAJO, BAJO O INTERMEDIO SEGÚN LA CLASIFICACIÓN IPSS-R EN PACIENTES SIN TRATAMIENTO PREVIO CON ESTIMULANTES DE LA ERITROPOYESIS QUE NECESITAN TRANSFUSIONES DE GLÓBULOS ROJOS.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
ACE-536-MDS-002 . 2019
ESTUDIO DE FASE II ABIERTO QUE INVESTIGA LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE BLINATUMOMAB DESPUÉS DE QUIMIOTERAPIA-R DE PRIMERA LÍNEA EN SUJETOS ADULTOS CON DIAGNÓSTICO RECIENTE DE LINFOMA B DIFUSO DE CÉLULAS GRANDES (DLBCL) DE ALTO RIESGO.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
20150168 . 2019
ESTUDIO DE FASE 3B DE EXTENSIÓN, ABIERTO, DE UN SOLO GRUPO, PARA EVALUAR LA SEGURIDAD A LARGO PLAZO EN SUJETOS QUE HAYAN PARTICIPADO EN OTROS ENSAYOS CLÍNICOS CON LUSPATERCEPT (ACE-536).
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
ACE-536-LTFU-001 . 2019
MEMORIA PARA EL ESTUDIO DE ESPLENOMEGALIA Y PACIENTES ESPLENECTOMIZADOS NO FILIADOS EN POBLACIÓN INFANTIL Y ADULTA.
Investigador Principal: ISIDRO VITORIA MIÑANA
PREDIGA . 2020
ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO, NO ALEATORIZADO, MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD A LARGO PLAZO DE PEGCETACOPLAN EN EL TRATAMIENTO DE LA HEMOGLOBINURIA PAROXÍSTICA NOCTURNA (HPN).
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
APL2-307 . 2020
ESTUDIO DE FASE 3, ALEATORIZADO Y DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE VENETOCLAX EN COMBINACIÓN CON AZACITIDINA EN PACIENTES RECIÉN DIAGNOSTICADOS DE SÍNDROME MIELODISPLÁSICO DE ALTO RIESGO (SMD DE ALTO RIESGO).
Investigador Principal: SANTIAGO FURIO RODRIGUEZ
M15-954 . 2020
ESTUDIO PARA EVALUAR IMETELSTAT GRN163L) EN SUJETOS DEPENDIENTES DE TRANSFUSIONES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO DE RIESGO IPSS BAJO O INTERMEDIO 1 QUE SON RECIDIVANTES/RESISTENTES AL TRATAMIENTO CON AGENTES ESTIMULADORES DE LA ERITROPOYESIS (AEE).
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
63935937MDS3001 . 2020
ESTUDIO DE FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO DE AZACITIDINA CON O SIN MBG453 PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) DE RIESGO INTERMEDIO, ALTO O MUY ALTO SEGÚN EL IPSS-R O CON LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA CRÓNICA DE TIPO 2 (LMMC-2).
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
CMBG453B12301 . 2020
ENSAYO CLÍNICO DE FASE I ABIERTO DE VOLASERTIB INTRAVENOSO EN MONOTERAPIA O EN COMBINACIÓN CON AZACITIDINA EN PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO TRAS EL FRACASO DEL TRATAMIENTO CON AGENTES HIPOMETILANTES.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
1230.43
ESTUDIO OBSERVACIONAL SOBRE CONCEPCIÓN Y EMBARAZO EN PACIENTES ADULTOS CON LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA EN TRATAMIENTO CON INHIBIDORES TIROSINQUINASA.
Investigador Principal: ANA ISABEL REGADERA GONZALEZ
GEL-TKI-2015-01
ESTUDIO EN FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE ROXADUSTAT (FG-4592) EN EL TRATAMIENTO DE LA ANEMIA EN PACIENTES CON RIESGO INFERIOR DE SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) Y CARGA BAJA DE TRANSFUSIÓN (LTB) DE ERITROCITOS.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
FGCL-4592-082 . 2020
ESTUDIO ALEATORIZADO, CON DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DEL INHIBIDOR DE PI3K# PARSACLISIB MÁS RUXOLITINIB EN PARTICIPANTES CON MIELOFIBROSIS QUE PRESENTAN UNA RESPUESTA INSUFICIENTE A RUXOLITINIB.
Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA
INCB50465-304 . 2021
ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIZADO, CON DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DE LA COMBINACIÓN DEL INHIBIDOR DE PI3K# PARSACLISIB Y RUXOLITINIB EN PARTICIPANTES CON MIELOFIBROSIS.
Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA
INCB50465-313 . 2021
UN GRUPO DE 24 SEMANAS CON POSIBLE EXTENSIÓN, PROSPECTIVO, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, 2 GRUPOS PARALELOS CON ALEATORIZACIÓN 1: 1, ESTUDIO FASE III PARA COMPARAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE MASITINIB ORAL CON PLACEBO E N EL TRATAMIENTO DE PACIENTES CON MASTOCITOSIS SISTÉMICA INTENSA LATENTE O INDOLENTE CON DISCAPACIDAD, QUE NO RESPONDE AL TRATAMIENTO SINTOMÁTICO ÓPTIMO.
Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA
AB15003 . 2021
ESTUDIO ABIERTO DE FASE II DE 2 PARTES DE LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y EFICACIA DE LA LIBERACIÓN INMEDIATA DE ITACITINIB EN PACIENTES CON MIELOFIBROSIS PRIMARIA O SECUNDARIA (MIELOFIBROSIS POSPOLICITEMIA VERA O MIELOFIBROSIS POSTROMBOCITEMIA ESENCIAL) QUE HAN RECIBIDO RUXOLITINIB O FEDRATINIB CON ANTERIORIDAD EN MONOTERAPIA.
Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA
INCB 39110-213 . 2021
Estudio fase II, exploratorio, multicéntrico, abierto, no controlado, para evaluar la reinducción y la segunda parada a un TKI como ponatinib en pacientes con LMC en respuesta molecular (ResToP).
Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA
FCR173011/ResToP . 2021
Estudio de fase II, abierto, de aumento escalonado de la dosis de KER-050 para el tratamiento de la anemia en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
KER050-MD-201 . 2022
Diagnóstico citogenético mediante citogenética de nueva generación en pacientes con neoplasias oncohematológicas y cariotipo no valorable (CNG-Oncohemato).
Investigador Principal: ESPERANZA SUCH TABOADA
PID2021-126138OB-I00 . MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACION . 2022
Estudio en fase Ia/Ib de ELVN 001 para el tratamiento de la leucemia mielógena crónica.
Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA
ELVN-001-101 . 2022
Estudio de extensión de asciminib, multicéntrico y abierto para evaluar la seguridad a largo plazo en pacientes que hayan completado un estudio de asciminib promocionado por Novartis y que el investigador considere que se están beneficiando del tratamiento continuado.
Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA
CABL001A2001B . 2022
Satisfacción de pacientes y médicos con el tratamiento actual para la hemoglobinuria paroxística nocturna en España. Estudio SATURNO.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
NP-20459 . 2022
Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de TAK-079 en pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria persistente/crónica.
Investigador Principal: SILVIA GARCÍA PALOMARES
TAK-079-1004 . 2022
Estudio de fase 3 del producto mimético de la hepcidina, rusfertida (PTG-300), en pacientes con Policitemia Vera
Investigador Principal: ELVIRA MORA CASTERA
PTG-300-11 . 2022
Estudio multicéntrico, aleatorizado y abierto de romiplostim más dexametasona frente a dexametasona en pacientes con trombocitopenia inmune primaria recién diagnosticada.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
RODEX . 2022
Ensayo de fase 1, abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinamia del modulador de “Splicing” H3B-8800 en sujetos con síndromes mielodisplásicos, leucemia mieloide aguda y leucemia mielomonocítica crónica.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
H3B-8800-G000-101 . 2023
Estudio prospectivo observacional para evaluar el cambio en la calidad de vida relacionada con la salud y la productividad laboral en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna tratados con eculizumab y cambian a ravulizumab en España. PROMET-HPN.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
HEMECURAV602ES . 2022
Cita
Mosquera A,Pérez M,Hernández A,González T,Arellano E,Martínez J,Villaverde Á,Raya JM,Ayala R,Ferrer F,Fox ML,Velez P,Mora E,Xicoy B,Mata MI,García M,Angona A,Cuevas B,Senín MA,Ramírez A,Ramírez MJ,Pérez R,González de Villambrosía S,Martínez C,Gómez MT,García C,Gasior M,Bellosillo B,Steegmann JL,Álvarez A,Hernández JM,Hernández JC. Machine Learning Improves Risk Stratification in Myelofibrosis: An Analysis of the Spanish Registry of Myelofibrosis. Hemasphere. 2023. 7. (1):p. 818-818. IF:7,600. (1).