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REDEFINING OUTCOMES IN IMMUNE TTP: AN INTERNATIONAL WORKING GROUP CONSENSUS REPORT.
Fecha de publicación:
Fecha Ahead of Print:
Autores de IIS La Fe
Participantes ajenos a IIS La Fe
- Cuker A
- Cataland SR
- Coppo P
- Friedman KD
- George JN
- Knoebl PN
- Kremer Hovinga JA
- Lämmle B
- Matsumoto M
- Pavenski K
- Peyvandi F
- Sakai K
- Sarode R
- Thomas M
- Tomiyama Y
- Veyradier A
- Westwood JP
- Scully M
Grupos
Abstract
Immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP) is a potentially fatal thrombotic microangiopathy caused by autoantibody-mediated severe deficiency of ADAMTS13. Standardized definitions of response, exacerbation, remission and relapse were initially proposed in 2003 and modified by the International Working Group (IWG) for TTP in 2017. These definitions, which have been widely used in clinical practice and research, are based primarily on the platelet count and are benchmarked against the timing of discontinuation of therapeutic plasma exchange (TPE). They do not incorporate ADAMTS13 activity or the temporizing effects of caplacizumab, a novel anti-von Willebrand factor (VWF) nanobody, on the platelet count. In light of these limitations, the IWG aimed to develop revised consensus outcome definitions that incorporate ADAMTS13 activity and the effects of anti-VWF therapy using an estimate-talk-estimate approach. The updated definitions distinguish clinical remission and clinical relapse (defined primarily by platelet count) from ADAMTS13 remission and ADAMTS13 relapse (defined by ADAMTS13 activity). The revised definitions of exacerbation and remission are benchmarked against not only the timing of discontinuation of TPE, but also of anti-VWF therapy. Retrospective validation of the revised definitions is described, though they remain to be prospectively validated. Clinical implications of the updated outcome definitions are also discussed and an example of their application to clinical practice is provided in order to highlight their clinical relevance.
Datos de la publicación
- ISSN/ISSNe:
- 0006-4971, 1528-0020
- Tipo:
- Article
- Páginas:
- 1855-1861
- PubMed:
- 33529333
- Factor de Impacto:
- 4,834 SCImago ℠
- Cuartil:
- Q1 SCImago ℠
Blood AMER SOC HEMATOLOGY
Citas Recibidas en Web of Science: 104
Documentos
- No hay documentos
Filiaciones
Keywords
- THROMBOTIC THROMBOCYTOPENIC PURPURA; HEMOLYTIC UREMIC SYNDROME; FACTOR-CLEAVING PROTEASE; ADAMTS13 ACTIVITY; RITUXIMAB; REMISSION; PROPHYLAXIS; ANTIBODIES; EXPERIENCE; FEATURES
Proyectos y Estudios Clínicos
RED DE INVESTIGACION COOPERATIVA DE CANCER
RD06/0020/0031 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2006
CREACION Y MEJORA DE INFRAESTRUCTURAS EN MEDICINA REGENERATIVA
Investigador Principal: FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA
PLE2009-0141 ACI-PLAN E . MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACION; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2009
INTENSIFICACION DR. JAVIER DE LA RUBIA COMOS
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
INT11/040 . 2012
MIELOMA MULTIPLE: GRUPOS DE RIESGO BASADOS EN NUEVOS BIOMARCADORES Y EVALUACION DE INTERVENCIONES TERAPEUTICAS CON INTENCION CURATIVA CON TECNICAS PARA EMR DE ALTA SENSIBILIDAD
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
PI12/01569 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2013
RED TEMATICA DE INVESTIGACION COOPERATIVA EN CANCER (RTICC)
Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO
RD12/0036/0014 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2013
Profilaxis del tromboembolismo venoso con apixaban en pacientes con mieloma de nuevo diagnóstico candidatos a trasplante en tratamiento de inducción con VTD.
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
PI18/01430 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2019
ENSAYO CLÍNICO FASE III, ALEATORIZADO, OBSERVADOR-CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, MULTICÉNTRICO, PARA EVALUAR LA EFICACIA PROFILÁCTICA, SEGURIDAD E IMUNOGENICIDAD DE LA VACUNA CANDIDATA FRENTE A HERPES ZÓSTER GE/AS01B DE GSK BIOLOGICALS CUANDO SE ADMINISTRA POR VÍA INTRAMUSCULAR EN UNA PAUTA DE DOS DOSIS A ADULTOS RECEPTORES DE TRASPLANTE AUTÓLOGO DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICOS (TPH).
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
115523 . 2012
ESTUDIO DE FASE IIIB MULTICÉNTRICO, INTERNACIONAL, ABIERTO, CON UN SOLO GRUPO DE TRATAMIENTO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD DE OBINUTUZUMAB COMO AGENTE ÚNICO O EN COMBINACIÓN CON QUIMIOTERAPIA EN PACIENTES CON LEUCEMIA LINFÁTICA CRÓNICA RECURRENTE/REFRACTARIA O NO TRATADOS PREVIAMENTE.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
MO28543 . 2014
ESTUDIO DE FASE 1/3, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS Y CONTROLADO CON FÁRMACO ACTIVO PARA DEMOSTRAR LA EQUIVALENCIA EN LA FARMACOCINÉTICA Y LA NO INFERIORIDAD EN LA EFICACIA DE CT-P10 EN COMPARACIÓN CON RITUXÁN, CADA UNO DE ELLOS ADMINISTRA DO EN COMBINACIÓN CON CICLOFOSFAMIDA, VINCRISTINA Y PREDNISONA (CVP), EN PACIENTES CON LINFOMA FOLICULAR AVANZADO.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
CT-P10-3.3 . 2014
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS, CONTROLADO CON PLACEBO, DE FASE 3 SOBRE LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LENALIDOMIDA (REVLIMID®) COMO TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO EN PACIENTES CON LEUCEMIA LINFOCÍTICA CRÓNICA DE ALTO RIESGO TRAS EL TRATAMIENTO DE PRIMERA LÍNEA.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
RV-CLL-GCLLSG-0725 . 2014
ESTUDIO FASE 3, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, DE IBRUTINIB, UN INHIBIDOR DE LA TIROSINA QUINASA DE BRUTON (BTK), EN COMBINACIÓN CON BENDAMUSTINA Y RITUXIMAB (BR) EN SUJETOS CON LEUCEMIA LINFOCÍTICA CRÓNICA/LINFOMA LINFOCÍTICO DE CÉLULAS PEQUEÑAS EN RECAÍDA O REFRACTARIO.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
PCI-32765CLL3001 . 2012
ESTUDIO EPIDEMIOLOGICO PARA EVALUAR LAS PERCEPCIONES DE ASTENIA Y LA CALIDAD DE VIDA DE PACIENTES CON ANEMIA, DIAGNOSTICADOS DE LINFOMA O MIELOMA MULTIPLE, EN ESPAÑA
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
PERFORM-V . 2011
ESTUDIO DE FASE 3 PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE DINACICLIB Y DE OFATUMUMAB EN SUJETOS CON LEUCEMIA LINFOCÍTICA CRÓNICA (LLC) RESISTENTE.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
7965-012
ESTUDIO FASE II ALEATORIZADO DE TRATAMIENTO DE LOS PACIENTES JÓVENES DIAGNOSTICADOS DE LINFOMA B DIFUSO DE CÉLULA GRANDE CON IPI DE ALTO RIESGO CON R-CHOP VS BORTEZOMIB-R-CAP.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
BRCAP-GELTAMO12 . 2013
ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA INFUSIÓN DE PROCHYMAL (CÉLULAS MADRE MESENQUIMALES ADULTAS HUMANAS, CULTIVADAS EX-VIVO) PARA EL TRATAMIENTO DE PACIENTES QUE NO HAN RESPONDIDO AL TRATAMIENTO ESTEROIDEO DE EICH AGUDA.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
280
ENSAYO FASE III ALEATORIZADO A 3 BRAZOS Y ABIERTO, EN PACIENTES CON MIELOMA MULTIPLE SIN TRATAMIENTO PREVIO MAYORES DE 65 AÑOS O QUE NO SEAN CANDIDATOS A TRASPLANTE DE PROGENITORES HEMATOPOYETICOS, PARA ESTUDIAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE LA COMBINACION L ENALIDOMIDA (REVLIMID®)-DEXAMETASONA EN DOSIS BAJAS ADMINISTRADA HASTA COMPLETAR 18 CICLOS DE 4 SEMANAS, O HASTA LA PROGRESION DE LA ENFERMEDAD, O LA COMBINACION DE MELFALAN-PREDNISONA-TALIDOMIDA ADMINSITRADA HASTA COMPLETAR 12 CICLOS DE 6 SEMANAS.
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
CC-5013-MM-020/IFM07
ESTUDIO FASE III, NACIONAL, ABIERTO, MULTICENTRICO, RANDOMIZADO, COMPARATIVO DE TRATAMIENTO DE INDUCCION CON MELFALAN/PREDNISONA/VELCADE VERSUS TALIDOMIDA/PREDNICONA/VELCADE SEGUDI DE TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO CON TALIDOMIDA/VELCADE VERSUS PREDNISONA/V ELCADE EN PACIENTES CON MIELOMA MULTIPLE (MM) SINTOMATICO DE NUEVO DIAGNISTICO MAYORES DE 65 AÑOS.
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
GEM05MAS65
ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO DEL FÁRMACO ORAL CEP-701 EN PACIENTES CON ENFERMEDADES MALIGNAS HEMATOLÓGICAS QUE HAN PARTICIPADO EN UN ESTUDIO CLINICO DEL CEP-701.
Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO
C0701A/501/ON/US
ESTUDIO EN FASE II, MULTICENTRICO, ABIERTO, CLINICO Y FARMACOCINETICO DE APLIDIN EN INFUSION EN 3 HORAS CADA 2 SEMANAS, SOLO O EN COMBINACION CON DEXAMETASONA, EN PACIENTES TRATADOS PREVIAMENTE CON MIELOMA MULTIPLE EN RECIDIVA O REFRACTARIO.
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
APL-B-014-03
ESTUDIO FASE 2, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO CONTROLADO CON PLACEBO PARA COMPARAR LA COMBINACION DE CNTO 328 (ANTICUERPO MONOCLONAL ANTI-IL-6) Y VELCADE VERSUS VELCADE SOLO EN SUJETOS CON MIELOMA MULTIPLE EN TECAIDA O REFRACTARIO.
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
C0328T06
ESTUDIO OBSERVACIONAL, MULTINACIONAL Y PROSPECTIVO PARA EVALUAR LA UTILIZACION DE RECURSOS SANITARIOS ASOCIADA A ACONTECIMIENTOS DE TIPO OSEO EN PACIENTES CON METASTASIS OSEA SECUNDARIA A MIELOMA MULTIPLE O CANCER DE MAMA, PROSTATA O PULMON.
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
20060392
ESTUDIO DE FASE IB, MULTICENTRICO, ABIERTO, DE ESCALADA DE DOSIS DE LBH589 ORAL COMBINADO CON LENALIDOMIDA Y DEXAMETASONA ORAL EN PACIENTES ADULTOS CON MIELOMA MULTIPLE
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
CLBH589B2206
ENSAYO CLÍNICO DE FASE I, ABIERTO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA INMUNOGENICIDAD DE V212/VACUNA INACTIVADA CONTRA EL VIRUS DE LA VARICELA-ZÓSTER (VVZ) EN ADULTOS CON NEOPLASIAS MALIGNAS HEMATOLÓGICAS QUE RECIBEN RATAMIENTO CON ANTICUERPO S MONOCLONALES ANTI-CD20.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
V212-013
ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE IDELALISIB (GS-1101) EN COMBINACIÓN CON BENDAMUSTINA Y RITUXIMAB EN LINFOMAS NO HODGKIN INDOLENTES PREVIAMENTE TRATADOS.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
GS-US-313-0125
ESTUDIO FASE IIIB, MULTICÉNTRICO, RANDOMIZADO, ABIERTO, COMPARATIVO, CON DOS BRAZOS SOBRE LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LIPEGFILGRASTIM (LONQUEX, TEVA) EN COMPARACIÓN CON PEGFILGRASTIM (NEULASTA®, AMGEN) EN PACIENTES DE EDAD AVANZADA CON LINFOMAS NO HODGK IN AGRESIVOS DE CÉLULAS B CON ALTO RIESGO DE NEUTROPENIA INDUCIDA POR R-CHOP-21 - AVOID NEUTROPENIA.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
XM22-ONC-305
ESTUDIO PROSPECTIVO, LONGITUDINAL Y OBSERVACIONAL EN PACIENTES CON DIAGNÓSTICO RECIENTE DE MIELOMA MÚLTIPLE (MM), PARA EVALUAR LA RELACIÓN ENTRE LOS RESULTADOS ALCANZADOS EN LOS PACIENTES, SUS PAUTAS DE TRATAMIENTO Y SUS PERFILES MOLECULARES.
Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS
MMR-INM-2013-01
ESTUDIO DE FASE 3, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, EN EL QUE SE EVALÚA LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE IDELALISIB EN COMBINACIÓN CON BENDAMUSTINA Y RITUXIMAB, EN PACIENTES CON LEUCEMIA LINFOCÍTICA CRÓNICA PREVIAMENTE SIN TRATAR.
Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS
GS-US-312-0123 . 2014
Cita
Cuker A,Cataland SR,Coppo P,DE LA RUBIA J,Friedman KD,George JN,Knoebl PN,Kremer JA,Lämmle B,Matsumoto M,Pavenski K,Peyvandi F,Sakai K,Sarode R,Thomas M,Tomiyama Y,Veyradier A,Westwood JP,Scully M. REDEFINING OUTCOMES IN IMMUNE TTP: AN INTERNATIONAL WORKING GROUP CONSENSUS REPORT. Blood. 2021. 137. (14):p. 1855-1861. IF:25,476. (1).