Progression of two Progressive Supranuclear Palsy phenotypes with comparable initial disability
Autors de IIS La Fe
Autors aliens a IIS La Fe
- Shoeibi, A
- Litvan, I
- Tolosa, E
- del Ser, T
- Lee, E
- Gomez, JC
- Tijero, B
- Berganzo, K
- de Yebenes, JG
- Sendon, JLL
- Garcia, G
- Buongiorno, MT
- Bargallo, N
- Ruiz-Martinez, J
- Narrativel, I
- Vivancos, F
- Ybot, I
- Aguilar, M
- Quilez, P
- Boada, M
- Lafuente, A
- Hernandez, I
- Lopez-Lozano, JJ
- Mata, M
- Kupsch, A
- Lipp, A
- Ebersbach, G
- Schmidt, T
- Hahn, K
- Heoglinger, G
- Hollerhage, M
- Oertel, WH
- Respondek, G
- Stamelou, M
- Reichmann, H
- Wolz, M
- Schneider, C
- Klingelhofer, L
- Berg, D
- Maetzler, W
- Srulijes, KK
- Ludolph, A
- Kassubek, J
- Steiger, M
- Tyler, K
- Burn, DJ
- Morris, L
- Lees, A
- Ling, H
- Hauser, R
- McClain, T
- Truong, D
- Jenkins, S
- Litvan, I
- Houghton, D
- Ferrara, J
- Bordelon, Y
- Gratiano, A
- Golbe, L
- Mark, M
- Uitti, R
- Gerpen, JV
- TAUROS Investigators
Grups d'Investigació
Abstract
Introduction: To avoid bias and optimize statistical power of disease-modifying therapeutic trials, it is critical to include homogeneous populations with similar rate of progression over time. Patients with Progressive Supranuclear Palsy (PSP)-Parkinsonism phenotype have overall slower disease progression than those with PSP-Richardson syndrome phenotype. However, it is unclear if the progression rate of PSP Parkinsonism is the same when the PSP-Parkinsonism converts to PSP Richardson syndrome. We aimed to determine and compare disease progression rate of patients with the two most common PSP phenotypes: PSP-Parkinsonism and PSP Richardson syndrome, participating in the TAUROS trial. Methods: 138 patients, 56 with PSP-Parkinsonism and 82 with PSP-Richardson syndrome, with similar clinical severity at baseline, were followed up to 60 weeks. PSP-Parkinsonism allocation was based on experts' judgement and PSP-Richardson on probable NINDS-PSP criteria. Global disease progression was measured by the PSP Rating Scale as primary outcome measure and several secondary outcome measures. Results: PSP-Richardson syndrome patients had significantly faster progression based on the primary and three secondary outcome measures: the Dementia Rating Scale-2, Frontal Assessment Battery, and lexical fluency scale. Analyses including only patients with a baseline symptom duration under five years showed similar results. PSP phenotype was the strongest predictor for disease progression. Conclusion: This research showed that even when disease severity and clinical features at baseline arc similar, patients with PSP- Richardson syndrome progressed significantly faster than those with PSP-Parkinsonism. Therefore, unless stratified by phenotype, future therapeutic clinical trials should not lump PSP patients with these phenotypes as a single disorder even if they have similar disease severity at screening.
Dades de la publicació
- ISSN/ISSNe:
- 1353-8020, 1873-5126
- Tipus:
- Article
- Pàgines:
- 87-93
- PubMed:
- 31307919
- Factor d'Impacte:
- 1,478 SCImago ℠
- Quartil:
- Q1 SCImago ℠
PARKINSONISM & RELATED DISORDERS ELSEVIER SCI LTD
Cites Rebudes en Web of Science: 18
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Keywords
- Progression; Progressive supranuclear palsy; Progressive supranuclear palsy-Parkinsonism; Progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome
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