Progression of two Progressive Supranuclear Palsy phenotypes with comparable initial disability

Data de publicació:

Autors de IIS La Fe

Autors aliens a IIS La Fe

  • Shoeibi, A
  • Litvan, I
  • Tolosa, E
  • del Ser, T
  • Lee, E
  • Gomez, JC
  • Tijero, B
  • Berganzo, K
  • de Yebenes, JG
  • Sendon, JLL
  • Garcia, G
  • Buongiorno, MT
  • Bargallo, N
  • Ruiz-Martinez, J
  • Narrativel, I
  • Vivancos, F
  • Ybot, I
  • Aguilar, M
  • Quilez, P
  • Boada, M
  • Lafuente, A
  • Hernandez, I
  • Lopez-Lozano, JJ
  • Mata, M
  • Kupsch, A
  • Lipp, A
  • Ebersbach, G
  • Schmidt, T
  • Hahn, K
  • Heoglinger, G
  • Hollerhage, M
  • Oertel, WH
  • Respondek, G
  • Stamelou, M
  • Reichmann, H
  • Wolz, M
  • Schneider, C
  • Klingelhofer, L
  • Berg, D
  • Maetzler, W
  • Srulijes, KK
  • Ludolph, A
  • Kassubek, J
  • Steiger, M
  • Tyler, K
  • Burn, DJ
  • Morris, L
  • Lees, A
  • Ling, H
  • Hauser, R
  • McClain, T
  • Truong, D
  • Jenkins, S
  • Litvan, I
  • Houghton, D
  • Ferrara, J
  • Bordelon, Y
  • Gratiano, A
  • Golbe, L
  • Mark, M
  • Uitti, R
  • Gerpen, JV
  • TAUROS Investigators

Grups d'Investigació

Abstract

Introduction: To avoid bias and optimize statistical power of disease-modifying therapeutic trials, it is critical to include homogeneous populations with similar rate of progression over time. Patients with Progressive Supranuclear Palsy (PSP)-Parkinsonism phenotype have overall slower disease progression than those with PSP-Richardson syndrome phenotype. However, it is unclear if the progression rate of PSP Parkinsonism is the same when the PSP-Parkinsonism converts to PSP Richardson syndrome. We aimed to determine and compare disease progression rate of patients with the two most common PSP phenotypes: PSP-Parkinsonism and PSP Richardson syndrome, participating in the TAUROS trial. Methods: 138 patients, 56 with PSP-Parkinsonism and 82 with PSP-Richardson syndrome, with similar clinical severity at baseline, were followed up to 60 weeks. PSP-Parkinsonism allocation was based on experts' judgement and PSP-Richardson on probable NINDS-PSP criteria. Global disease progression was measured by the PSP Rating Scale as primary outcome measure and several secondary outcome measures. Results: PSP-Richardson syndrome patients had significantly faster progression based on the primary and three secondary outcome measures: the Dementia Rating Scale-2, Frontal Assessment Battery, and lexical fluency scale. Analyses including only patients with a baseline symptom duration under five years showed similar results. PSP phenotype was the strongest predictor for disease progression. Conclusion: This research showed that even when disease severity and clinical features at baseline arc similar, patients with PSP- Richardson syndrome progressed significantly faster than those with PSP-Parkinsonism. Therefore, unless stratified by phenotype, future therapeutic clinical trials should not lump PSP patients with these phenotypes as a single disorder even if they have similar disease severity at screening.

Dades de la publicació

ISSN/ISSNe:
1353-8020, 1873-5126

PARKINSONISM & RELATED DISORDERS  ELSEVIER SCI LTD

Tipus:
Article
Pàgines:
87-93
PubMed:
31307919
Factor d'Impacte:
1,478 SCImago
Quartil:
Q1 SCImago

Cites Rebudes en Web of Science: 18

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Keywords

  • Progression; Progressive supranuclear palsy; Progressive supranuclear palsy-Parkinsonism; Progressive supranuclear palsy-Richardson syndrome

Projectes associats

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