Estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los efectos biomarcadores de PTC857 en pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (CARDINALS).

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: Evaluar la eficacia de PTC857 para reducir la progresión de la enfermedad en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Objetivos Secundarios: Objetivos secundarios 1. La seguridad y tolerabilidad de PTC857. 2. La función respiratoria de los/as pacientes aleatorizados a recibir PTC857 frente a un placebo. 3. La función motora/de las extremidades y bulbar en pacientes aleatorizados a recibir PTC857 frente a un placebo. 4. La función neuropsicológica en pacientes aleatorizados a recibir PTC857 frente a un placebo. 5. La supervivencia en pacientes aleatorizados a recibir PTC857 frente a un placebo. 6. La calidad de vida en pacientes aleatorizados a recibir PTC857 frente a un placebo. 7. La farmacocinética (FC) de PTC857.