Estudio fase 3 prospectivo, abierto, multicéntrico y de extensión de los estudios Fase 3, para evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de Soticlestat como tratamiento adyuvante en pacientes con Síndrome Dravet o Síndrome de Lennox-Gastaut (ENDYMION 2).

Datos básicos

Objetivos del proyecto

Objetivo Principal: El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de soticlestat cuando se administra como tratamiento complementario del tratamiento de referencia (p. ej., FAE, estimulación del nervio vago, dieta cetógena, dieta Atkins modificada) en pacientes con SD o SLG. Objetivos Secundarios: -Evaluar el efecto del soticlestat sobre la frecuencia de las crisis (crisis convulsivas en la cohorte de SD, crisis atónicas generalizadas en la cohorte de SLG y número total de crisis en cada cohorte). -Evaluar el efecto del soticlestat en la Impresión clínica global de mejoría (CGI-I) (médico) y la Impresión global de mejoría del cuidador (Care GI-I). -Evaluar el efecto del soticlestat sobre la Intensidad y la duración de las crisis en la CGI-I. -Evaluar el efecto del soticlestat sobre los Síntomas no convulsivos en la CGI-I completados por el médico con la información aportada por el cuidador. -Evaluar el efecto sobre el Cuestionario de calidad de vida-Discapacidad (QI-Discapacidad).