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Outcome of Lower-Risk Patients With Myelodysplastic Syndromes Without 5q Deletion After Failure of Erythropoiesis-Stimulating Agents
Autores de IIS La Fe
Participantes ajenos a IIS La Fe
- Park S
- Hamel JF
- Toma A
- Kelaidi C
- Thépot S
- Campelo MD
- Santini V
- Sekeres MA
- Balleari E
- Kaivers J
- Sapena R
- Götze K
- Müller-Thomas C
- Beyne-Rauzy O
- Stamatoullas A
- Kotsianidis I
- Komrokji R
- Steensma DP
- Fensterl J
- Roboz GJ
- Bernal T
- Ramos F
- Calabuig M
- Guerci-Bresler A
- Bordessoule D
- Cony-Makhoul P
- Cheze S
- Wattel E
- Rose C
- Vey N
- Gioia D
- Ferrero D
- Gaidano G
- Cametti G
- Pane F
- Sanna A
- Germing U
- Dreyfus F
- Fenaux P
Grupos
Abstract
Purpose Most anemic patients with non-deleted 5q lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS) are treated with erythropoiesis-stimulating agents (ESAs), with a response rate of approximately 50%. Secondline treatments, including hypomethylating agents (HMAs), lenalidomide (LEN), and investigational drugs, may be used after ESA failure in some countries, but their effect on disease progression and overall survival (OS) is unknown. Here, we analyzed outcome after ESA failure and the effect of second-line treatments. Patients and Methods We examined an international retrospective cohort of 1,698 patients with non-del(5q) lower-risk MDS treated with ESAs. Results Erythroid response to ESAs was 61.5%, and median response duration was 17 months. Of 1,147 patients experiencing ESA failure, 653 experienced primary failure and 494 experienced relapse after a response. Primary failure of ESAs was associated with a higher risk of acute myeloid leukemia (AML) progression, which did not translate into an OS difference. Of 450 patients (39%) who received second-line treatment, 194 received HMAs, 148 received LEN, and 108 received other treatments (MISC), whereas 697 received RBC transfusions only. Five-year AML cumulative incidence was 20.3%, 20.3%, and 11.3% for those receiving HMAs, LEN, and MISC, respectively (P = .05). Five-year OS for patients receiving HMA, LEN, and MISC was 36.5%, 41.7%, and 51%, respectively (P = .21). In a multivariable analysis adjusted for age, sex, revised International Prognostic Scoring System score, and progression at ESA failure, there was no significant OS difference among the three groups. Conclusion In this large, multicenter, retrospective cohort of patients with non-del(5q) lower-risk MDS treated with ESAs, none of the most commonly used second-line treatments (HMA and LEN) significantly improved OS. Early failure of ESAs was associated with a higher risk of AML progression. (C) 2017 by American Society of Clinical Oncology
Datos de la publicación
- ISSN/ISSNe:
- 0732-183X, 1527-7755
- Tipo:
- Article
- Páginas:
- 1591-1597
- PubMed:
- 28350519
- Factor de Impacto:
- 10,683 SCImago ℠
- Cuartil:
- Q1 SCImago ℠
JOURNAL OF CLINICAL ONCOLOGY AMER SOC CLINICAL ONCOLOGY
Citas Recibidas en Web of Science: 60
Documentos
- No hay documentos
Filiaciones
Proyectos y Estudios Clínicos
RED DE INVESTIGACION COOPERATIVA DE CANCER
RD06/0020/0031 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2006
CREACION Y MEJORA DE INFRAESTRUCTURAS EN MEDICINA REGENERATIVA
Investigador Principal: FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA
PLE2009-0141 ACI-PLAN E . MINISTERIO DE CIENCIA E INNOVACION; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2009
RED TEMATICA DE INVESTIGACION COOPERATIVA EN CANCER (RTICC)
Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO
RD12/0036/0014 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2013
COMPREHENSIVE, INTEGRATIVE AND GENOMIC APPROACH TO THE UNDERSTANDING AND TREATMENT OF CANCER AND LEUKEMIA.
Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO
PIE13/00046 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2014
ESTUDIO DE MUTACIONES PREEXISTENTES EN LAS CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS EN PACIENTES CON NEOPLASIAS MIELOIDES RELACIONADAS CON LA TERAPIA.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
PI14/01649 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2015
MDS-RIGHT, PROVIDING THE RIGHT CARE TO THE RIGHT PATIENT WITH MYELODYSPLASTIC SYNDROME AT THE RIGHT TIME.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
634789 . COMISION EUROPEA . 2015
HARMONY. HEALTHCARE ALLIANCE FOR RESOURCEFUL MEDICINES OFFENSIVE AGAINST NEOPLASMS IN HEMATOLOGY.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
116026 . COMISION EUROPEA . 2017
INCORPORACIÓN GRUPOS CIBER. DR. SANZ
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
CB16/12/00284 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017
SEGUIMIENTO A LARGO PLAZO DE PACIENTES QUE HAYAN RECIBIDO TRASPLANTE ALOGÉNICO DE NICORD®/CORDIN, CÉLULAS MADRE Y PROGENITORAS DERIVADAS DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL EXPANDIDAS EX VIVO.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
GCP#04.01.020/030 . 2016
ESTUDIO DE FASE IV PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE BOSUTINIB (BOSULIF®) EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA CON CROMOSOMA FILADELFIA POSITIVO TRATADOS PREVIAMENTE CON UNO O MÁS INHIBIDORES DE LA TIROSINA QUINASA.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
B1871039 . 2016
ESTUDIO DE FASE 3, DOBLE CIEGO Y ALEATORIZADO PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE LUSPATERCEPT (ACE-536) FRENTE A PLACEBO EN EL TRATAMIENTO DE ANEMIA DEBIDA A SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS CON RIESGO MUY BAJO, BAJO O INTERMEDIO SEGÚN EL SISTEMA IPSS-R EN SUJETOS CON SIDEROBLASTOS EN ANILLO QUE NECESITAN TRANSFUSIONES DE ERITROCITOS.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
ACE-536-MDS-001 . 2016
ENSAYO FASE III, DE REGISTRO, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DE TRASPLANTE DE NICORD®, CÉLULAS MADRE Y PROGENITORAS DERIVADAS DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL EXPANDIDAS EX VIVO, FRENTE A SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL NO MANIPULADA EN PACIENTES CON NEOPLASIAS HEMATOLÓGICAS MALIGNAS.
Investigador Principal: JOSÉ MARÍA FERNÁNDEZ NAVARRO
GCP#05.01.020 . 2016
ESTUDIO DE FASE 2, INTERNACIONAL, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, ABIERTO Y CON GRUPOS PARALELOS PARA EVALUAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE CC-486 (AZACITIDINA ORAL) SOLA Y EN COMBINACIÓN CON DURVALUMAB (MEDI4736) EN SUJETOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS QU E NO ALCANZAN UNA RESPUESTA OBJETIVA AL TRATAMIENTO CON AZACITIDINA INYECTABLE O DECITABINA.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
CC-486-MDS-006 . 2016
ESTUDIO CLÍNICO DE FASE 2, ALEATORIZADO, CONTROLADO Y ABIERTO PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE PEVONEDISTAT MÁS AZACITIDINA FRENTE A AZACITIDINA EN MONOTERAPIA EN PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS DE ALTO RIESGO, LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA CRÓNICA Y LEUCEMIA MIELÓGENA AGUDA POBRE EN BLASTOS.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
PEVONEDISTAT-2001 . 2016
ESTUDIO FASE 2, PRUEBA DE CONCEPTO, PARA EVALUAR DE FORMA SEPARADA LA ACTIVIDAD DE TALACOTUZUMAB (JNJ-56022473) O DARATUMUMAB EN SUJETOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) DE RIESGO BAJO O INTERMEDIO-1 DEPENDIENTES DE TRANSFUSIONES EN RECAÍDA O REFRACTAR IOS AL TRATAMIENTO CON AGENTES ESTIMULANTES DE LA ERITROPOYESIS (AEE).
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
56022473MDS2002 . 2017
SGI-110-07: ESTUDIO DE FASE III, ABIERTO, ALEATORIZADO Y MULTICÉNTRICO DE GUADECITABINA (SGI-110) EN COMPARACIÓN CON EL TRATAMIENTO DE ELECCIÓN EN ADULTOS CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA CRÓNICA (LMMC) TRATADOS PREVIAMENTE CON AGENTES HIPOMETILANTES.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
SGI-110-07 . 2017
TRASPLANTE ALOGÉNICO DE NICORD®, CÉLULAS MADRE Y PROGENITORAS DERIVADAS DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL EXPANDIDAS EX VIVO, EN PACIENTES ADOLESCENTES Y ADULTOS CON NEOPLASIAS HEMATOLÓGICAS MALIGNAS.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
GCP#03.01.020 . 2014
ESTUDIO CLÍNICO DE FASE II/III, ALEATORIZADO Y PROSPECTIVO, COMPARATIVO DE BEGEDINA® FRENTE AL TRATAMIENTO CONVENCIONAL EN LA ENFERMEDAD INJERTO CONTRA HUÉSPED AGUDA RESISTENTE A LOS ESTEROIDES.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
ADN011
ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, FASE III DE REVLIMID (LENALIDOMINA) VERSUS PLACEBO EN PACIENTES CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO DE BAJO RIESGO (IPSS BAJO E INTEMEDIO-1) CON ALTERACIÓN EN 5Q- Y ANEMIA SIN NECESIDADES TRANSFUSIONALES.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
SINTRA-REV . 2010
ESTUDIO POST-AUTORIZACIÓN DE SEGURIDAD (EPAS) PROSPECTIVO, NO INTERVENCIONISTA, DISEÑADO COMO REGISTRO DE ENFERMEDAD DE PACIENTES CON SÍNDROMES MIELODISPLÁSICOS (SMD) DE BAJO RIESGO (IPSS BAJO E INTERMEDIO-1) CON DELECCIÓN 5Q AISLADA Y DEPENDENCIA TRANSFUSIONAL.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
CEL-LEN-2014-01 . 2015
ESTUDIO PILOTO FASE II MULTICÉNTRICO, NO ALEATORIZADO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE DASATINIB TRAS TRASPLANTE ALOGÉNICO DE PROGENITORES HEMOPOYÉTICOS EN PACIENTES CON LEUCEMIA AGUDA LINFOBLÁSTICA FILADELFIA POSITIVA (BCR-ABL+) DE NOVO.
Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA
DASA-TRAS . 2010
ESTUDIO OBSERVACIONAL PROSPECTIVO MULTICÉNTRICO ALEATORIZADO PARA COMPARAR EL TRASPLANTE DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL DE DONANTE NO EMPARENTADO VS TRASPLANTE DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICO DE DONANTE FAMILIAR HAPLOIDÉNTICO EN PACIENTES ADULTOS CON NEOPLA SIAS HEMATOLÓGICAS.
Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO
TPH
Cita
Park S,Hamel JF,Toma A,Kelaidi C,Thépot S,Campelo MD,Santini V,Sekeres MA,Balleari E,Kaivers J,Sapena R,Götze K,Müller C,Beyne O,Stamatoullas A,Kotsianidis I,Komrokji R,Steensma DP,Fensterl J,Roboz GJ,Bernal T,Ramos F,Calabuig M,Guerci A,Bordessoule D,Cony P,Cheze S,Wattel E,Rose C,Vey N,Gioia D,Ferrero D,Gaidano G,Cametti G,Pane F,Sanna A,Germing U,SANZ GF,Dreyfus F,Fenaux P. Outcome of Lower-Risk Patients With Myelodysplastic Syndromes Without 5q Deletion After Failure of Erythropoiesis-Stimulating Agents. J. Clin. Oncol. 2017. 35. (14):p. 1591-1597. IF:26,303. (1).