Challenges of phase III trial design for novel treatments in diseases with no standard treatment: The AZA-001 myelodysplasia study model

Fecha de publicación:

Autores de IIS La Fe

Participantes ajenos a IIS La Fe

  • Fenaux P
  • Seymour JF
  • Santini V
  • Silverman L
  • Gore S
  • List A
  • Mufti GJ
  • Estey E
  • Swern AS
  • Beach CL
  • Hellstrom-Lindberg E

Grupos

Abstract

For cancers lacking standard treatments, comparing new agents with existing treatments is problematic. Here we discuss the study design from the AZA-001 trial, which compared azacitidine with 3 frequently used conventional care regimens (CCR) for higher-risk myelodysplastic syndromes. Before randomization, physicians preselected the most appropriate of 3 CCR for each patient, after thorough examination. Patients were then randomized to azacitidine or CCR. Patients randomized to CCR received their preselected treatment, thus including patients otherwise excluded as poor candidates for a single comparator. This design may serve as a template in other cancers lacking standard therapy. (C) 2013 The Authors. Published by Elsevier Ltd. All rights reserved,

Datos de la publicación

ISSN/ISSNe:
0145-2126, 1873-5835

LEUKEMIA RESEARCH  PERGAMON-ELSEVIER SCIENCE LTD

Tipo:
Article
Páginas:
258-262
Factor de Impacto:
1,047 SCImago
Cuartil:
Q2 SCImago

Citas Recibidas en Web of Science: 4

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Keywords

  • Study design; Fleterogenous; Standard; Novel treatment; Azacitidine; CCR

Campos de estudio

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