Challenges of phase III trial design for novel treatments in diseases with no standard treatment: The AZA-001 myelodysplasia study model
Autores de IIS La Fe
Participantes ajenos a IIS La Fe
- Fenaux P
- Seymour JF
- Santini V
- Silverman L
- Gore S
- List A
- Mufti GJ
- Estey E
- Swern AS
- Beach CL
- Hellstrom-Lindberg E
Grupos
Abstract
For cancers lacking standard treatments, comparing new agents with existing treatments is problematic. Here we discuss the study design from the AZA-001 trial, which compared azacitidine with 3 frequently used conventional care regimens (CCR) for higher-risk myelodysplastic syndromes. Before randomization, physicians preselected the most appropriate of 3 CCR for each patient, after thorough examination. Patients were then randomized to azacitidine or CCR. Patients randomized to CCR received their preselected treatment, thus including patients otherwise excluded as poor candidates for a single comparator. This design may serve as a template in other cancers lacking standard therapy. (C) 2013 The Authors. Published by Elsevier Ltd. All rights reserved,
Datos de la publicación
- ISSN/ISSNe:
- 0145-2126, 1873-5835
- Tipo:
- Article
- Páginas:
- 258-262
- Factor de Impacto:
- 1,047 SCImago ℠
- Cuartil:
- Q2 SCImago ℠
LEUKEMIA RESEARCH PERGAMON-ELSEVIER SCIENCE LTD
Citas Recibidas en Web of Science: 4
Documentos
- No hay documentos
Filiaciones
Keywords
- Study design; Fleterogenous; Standard; Novel treatment; Azacitidine; CCR
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Cita
Fenaux P,Seymour JF,Santini V,Silverman L,Gore S,List A,Sanz G,Mufti GJ,Estey E,Swern AS,Beach CL,Hellstrom E. Challenges of phase III trial design for novel treatments in diseases with no standard treatment: The AZA-001 myelodysplasia study model. Leuk Res. 2014. 38. (2):p. 258-262. IF:2,351. (3).