Correction: Vitamin C and folate status in hereditary fructose intolerance.

RED DE INVESTIGACION COOPERATIVA DE CANCER

RD06/0020/0031 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2006

CARACTERIZACIÓN MOLECULAR DE FORMAS ESPECÍFICAS DE LEUCEMIA MIELOBLÁSTICA AGUDA (LMA) MEDIANTE SECUENCIACIÓN EXÓMICA COMPLETA

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

PI12/01047 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III; FUNDACIÓN PARA LA INVESTIGACIÓN DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO LA FE DE LA COMUNIDAD VALENCIANA . 2013

RED TEMATICA DE INVESTIGACION COOPERATIVA EN CANCER (RTICC)

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

RD12/0036/0014 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2013

PERFIL GENOMICO Y METABOLOMICO PARA ABORDAR LA CARACTERIZACION MOLECULAR DE LA LEUCEMIA MIELOIDE AGUDA Y BUSCAR NUEVAS DIANAS TERAPEUTICAS.

Investigador Principal: EVA BARRAGÁN GONZÁLEZ

PI16/00665 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

INCORPORACIÓN GRUPOS CIBER. DR. SANZ

Investigador Principal: GUILLERMO SANZ SANTILLANA

CB16/12/00284 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2017

CARACTERIZACIÓN DE LA PÚRPURA TROMBÓTICA TROMBOCITOPÉNICA CONGÉNITA MEDIANTE NEXT-GENERATION SEQUENCING.

Investigador Principal: INÉS GÓMEZ SEGUÍ

GV/2019/074 . CONSELLERIA DE EDUCACION . 2019

ESTUDIO POSTAUTORIZACIÓN DE SEGURIDAD (EPAS) NO INTERVENCIONAL PARA EVALUAR LA SEGURIDAD A LARGO PLAZO DEL TRATAMIENTO CON ORFADIN EN LA TIROSINEMIA HEREDITARIA TIPO 1 (TH-1) EN LA PRÁCTICA CLÍNICA ESTÁNDAR.

Investigador Principal: ISIDRO VITORIA MIÑANA

SWE-NIT-2013-01 . 2014

ENSAYO FASE III, DE REGISTRO, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DE TRASPLANTE DE NICORD®, CÉLULAS MADRE Y PROGENITORAS DERIVADAS DE SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL EXPANDIDAS EX VIVO, FRENTE A SANGRE DE CORDÓN UMBILICAL NO MANIPULADA EN PACIENTES CON NEOPLASIAS HEMATOLÓGICAS MALIGNAS.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA FERNÁNDEZ NAVARRO

GCP#05.01.020 . 2016

OPTIMIZACIÓN DE LAS TERAPIAS DE SUSTITUCIÓN ENZIMÁTICA EN PACIENTES CON ENFERMEDADES DE DEPÓSITO LISOSOMAL.

Investigador Principal: JOSÉ LUIS POVEDA ANDRÉS

JLP-ELO-2017-01

ESTUDIO CRUZADO EN FASE III, ABIERTO, PROSPECTIVO, ALEATORIZADO, CONTROLADO, MULTICÉNTRICO Y DE 2 PERIODOS CON LA CONTINUACIÓN DE UN SOLO GRUPO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE BAX 930 (RADAMTS13) EN EL TRATAMIENTO PROFILÁCTICO Y A DEMANDA DE SUJETOS CON PÚRPURA TROMBOCITOPÉNICA TROMBÓTICA CONGÉNITA GRAVE (PTTC, SÍNDROME DE UPSHAW-SCHULMAN [SUS], PÚRPURA TROMBOCITOPÉNICA TROMBÓTICA HEREDITARIA [PTTH]).

Investigador Principal: SANTIAGO BONANAD BOIX

281102 . 2019

ESTUDIO FARMACOECONÓMICO RETROSPECTIVO PARA EVALUAR EL TIEMPO Y COSTE DE HOSPITALIZACIÓN EN PACIENTES ADULTOS CON ENFERMEDAD INJERTO CONTRA HUÉSPED CRÓNICA RESISTENTE TRAS TRASPLANTE ALOGÉNICO DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICOS.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

IIS-COR-2017-01

SUBREGISTRO PROSPECTIVO, MULTICÉNTRICO Y OBSERVACIONAL DE SEGURIDAD POSTAUTORIZACIÓN PARA CARACTERIZAR EL PERFIL DE SEGURIDAD A LARGO PLAZO DEL USO COMERCIAL DE ELIGLUSTAT (CERDELGA®) EN PACIENTES ADULTOS CON ENFERMEDAD DE GAUCHER.

Investigador Principal: PATRICIA CORRECHER MEDINA

OBS14099 . 2018

ENSAYO ABIERTO, MULTICENTRICO, DE FASE 2 QUE EVALUA LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE DARATUMUMAB EN PACIENTES PEDIATRICOS Y JOVENES ADULTOS ENTRE .1 Y . 30 ANOS CON LEUCEMIA LINFOBLASTICA AGUDA O LINFOMA LINFOBLASTICO DE PRECURSORES DE CELULAS B Y T EN RECAIDA O REFRACTARIOS AL TRATAMIENTO.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA FERNÁNDEZ NAVARRO

54767414ALL2005 . 2018

ENSAYO INTERNACIONAL PEDIÁTRICO EN TUMOR HEPÁTICO.

Investigador Principal: ANTONIO JUAN RIBELLES

RG_15-114 . 2018

FASE 1B DE CRIZOTINIB EN COMBINACIÓN O COMO AGENTE ÚNICO EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON TUMORES MALIGNOS POSITIVOS PARA ALK, ROS1 O ME.

Investigador Principal: ADELA CAÑETE NIETO

ITCC 053 . 2020

ESTUDIO DE RESULTADOS DE HUNTER: REGISTRO OBSERVACIONAL, INTERNACIONAL Y MULTICÉNTRICO A LARGO PLAZO DE PACIENTES CON SÍNDROME DE HUNTER (MUCOPOLISACARIDOSIS DE TIPO II, MPS II).

Investigador Principal: ISIDRO VITORIA MIÑANA

SHI-IDU-2011-01 . 2014

MEMORIA PARA EL ESTUDIO DE ESPLENOMEGALIA Y PACIENTES ESPLENECTOMIZADOS NO FILIADOS EN POBLACIÓN INFANTIL Y ADULTA.

Investigador Principal: ISIDRO VITORIA MIÑANA

PREDIGA . 2020

LA CARGA QUE LA INFECCIÓN GRAVE POR EL VIRUS SINCITIAL RESPIRATORIO SUPONE PARA LOS PADRES DE LOS NIÑOS PREMATUROS Y LOS NIÑOS CON UNA CARDIOPATÍA CONGÉNITA.

Investigador Principal: BELÉN FERRER LORENTE

AB140103 . 2015

ESTUDIO DE FASE 1/2, ABIERTO Y DE UN SOLO BRAZO, QUE EVALÚA LA SEGURIDAD Y EFICACIA DEL PONATINIB PARA EL TRATAMIENTO DE LEUCEMIAS O TUMORES SÓLIDOS RECURRENTES O REFRACTARIOS EN PACIENTES PEDIÁTRICOS.

Investigador Principal: ANTONIO JUAN RIBELLES

INCB84344-102 . 2021

MATCHED UNRELATED VS. HAPLOIDENTICAL DONOR FOR ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION IN PATIENTS WITH ACUTE LEUKEMIA WITH IDENTICAL GVHD PROPHYLAXIS – A RANDOMIZED PROSPECTIVE EUROPEAN TRIAL.

Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER

HAPLOMUDSTUDY . 2020

ENSAYO CLINICO ALEATORIZADO, INTERNACIONAL A DOBLE CIEGO QUE EVALUA LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE CLOPIDOGREL 0,2 MG/KG UNA VEZ AL DIA VERSUS PLACEBO EN NEONATOS Y NIÑOS CON CARDIOPATIA CONGENITA CIANOSANTE PALIDA CON DERIVACION SISTEMATICA A LA ARTERIA PULMONAR (P.E. DERIVACION BLALOCK TAUSSING MODIFICADA).

Investigador Principal: ANA CANO SÁNCHEZ

EFC5314

ESTUDIO DE SEGURIDAD A LARGO PLAZO EN LOS PACIENTES INCLUIDOS EN EL ESTUDIO CLARINET CON CARDIOPATIA CONGENITA CIANOSANTE PALIADA CON DERIVACION SISTEMICA A LA ARTERIA PULMONAR EN LOS CUALES PERSISTA LA DERIVACION AL AÑO DE EDAD.

Investigador Principal: ANA CANO SÁNCHEZ

LTS10916

ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO DEL FOSTAMATINIB DISÓDICO EN EL TRATAMIENTO DE LA ANEMIA HEMOLÍTICA AUTOINMUNITARIA POR ANTICUERPOS CALIENTES.

Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS

C-935788-057 . 2019

EVALUACIÓN DEL IMPACTO DE UN PROGRAMA DE APOYO A PACIENTES CON FENILCETONURIA (PKU) SOBRE LA CALIDAD DE VIDA Y LA ADHERENCIA TERAPÉUTICA.

Investigador Principal: ISIDRO VITORIA MIÑANA

SUP-PKU-2019-02 . 2020

ESTUDIO DE FASE 3, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE PF-06939926 EN EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

C3391003 . 2020

ESTUDIO PROSPECTIVO Y ALEATORIZADO PARA COMPARAR LA EFICACIA DE LA COMBINACIÓN DE ANIDULAFUNGINA Y VORICONAZOL CON LA DEL VORICONAZOL SOLO CUANDO SE USAN PARA EL TRATAMIENTO PRIMARIO DE LA ASPERGILOSIS INVASIVA DEMOSTRADA O PROBABLE

Investigador Principal: MIGUEL ÁNGEL SANZ ALONSO

A8851009

PROTOCOLO DEL REGISTRO DE LA ENFERMEDAD DE GAUCHER.

Investigador Principal: ISIDRO VITORIA MIÑANA

GEN-GAU-2013-01 . 2018

ESTUDIO FASE I/II DE INFUSIÓN DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICOS AUXILIARES DURANTE LA FASE DE CONSOLIDACIÓN EN PACIENTES DE EDAD MENOR A 65 AÑOS CON LEUCEMIA MIELOBLÁSTICA AGUDA EN PRIMERA REMISIÓN COMPLETA.

Investigador Principal: PAU MONTESINOS FERNÁNDEZ

HAPLOPAX

ESTUDIO DE FASE III, ALEATORIZADO, CONTROLADO Y DOBLE CIEGO DE ICT-107 MÁS TRATAMIENTO DE MANTENIMIENTO CON TEMOZOLOMIDA (TMZ) EN PACIENTES CON GLIOBLASTOMA RECIÉN DIAGNOSTICADO, TRAS LA RESECCIÓN DEL TUMOR Y QUIMIORRADIOTERAPIA CON TMZ.

Investigador Principal: JOSÉ MUÑOZ LANGA

ICT-107-301 . 2016

MONITORIZACIÓN E INDIVIDUALIZACIÓN POSOLÓGICA DE GLUCOCEREBROSIDASA EN PACIENTES GAUCHER TIPO I.

Investigador Principal: ISIDRO VITORIA MIÑANA

FIS-IMI-2012-01

20.97EFICACIA Y SEGURIDAD DE M281 EN ADULTOS CON ANEMIA HEMOLÍTICA AUTOINMUNITARIA POR ANTICUERPOS CALIENTES: ESTUDIO MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO Y CONTROLADO CON PLACEBO CON UNA EXTENSIÓN ABIERTA A LARGO PLAZO.

Investigador Principal: ISIDRO JARQUE RAMOS

MOM-M281-006 . 2019

ESTUDIO COMPARATIVO DE BÚSQUEDA DE DOSIS, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE UNA DOSIS ALTA DE ETEPLIRSEN, PRECEDIDO POR UN AUMENTO DE DOSIS ABIERTO, EN PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE CON SUPRESIÓN DE MUTACI ONES SUSCEPTIBLE A LA OMISIÓN DEL EXÓN 51.

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

4658-402 . 2021

ESTUDIO DE FASE III, ABIERTO Y MULTICÉNTRICO, DE TABELECLEUCEL PARA PACIENTES CON TRASPLANTE ALOGÉNICO DE CÉLULAS HEMATOPOYÉTICAS O DE ÓRGANOS SÓLIDOS CON ENFERMEDAD LINFOPROLIFERATIVA POSTRASPLANTE ASOCIADA AL VIRUS DE EPSTEIN-BARR DESPUÉS DEL FRACASO DE RITUXIMAB O RITUXIMAB Y QUIMIOTERAPIA (ESTUDIO ALLELE).

Investigador Principal: JUAN BAUTISTA MONTORO GÓMEZ

ATA129-EBV-302 . 2020

UNIVERSAL GRAFT-VERSUS-HOST DISEASE PROPHYLAXIS WITH POST-TRANSPLANT CYCLOPHOSPHAMIDE, SIROLIMUS AND MICOPHENOLATE MOFETIL.

Investigador Principal: JOSÉ LUIS PIÑANA SÁNCHEZ

IIS-SIR-2019-01

TRASPLANTE DE PROGENITORES HEMATOPOYÉTICOS Y TERAPIA CELULAR PARA EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES HEMATOLÓGICAS.

Investigador Principal: JAIME SANZ CABALLER

IHL-TEC-2020-01 . 2020

CARACTERÍSTICAS CLÍNICAS Y MANEJO ACTUAL DEL PACIENTE ADULTO CON FENILCETONURIA (PKU) EN ESPAÑA. ESTUDIO CÓMPLICES.

Investigador Principal: ISIDRO VITORIA MIÑANA

NUT-PKU-2018-01 . 2020

Estudio aleatorizado en fase III que compara bortezomib, lenalidomida y dexametasona (VRd) seguidos de ciltacabtagene autoleucel, una terapia de linfocitos T con receptor de antígeno quimérico (T-CAR) dirigida contra BCMA frente a bortezomib, lenalidomida y dexametasona (VRd) seguidos de una terapia con lenalidomida y dexametasona (Rd) en pacientes con diagnóstico reciente de mieloma múltiple para los que no está previsto un trasplante de células madre hematopoyéticas como tratamiento inicial.

Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS

68284528MMY3004 . 2021

CLINICAL TRIAL TO ASSESS THE EFFICACY AND SAFETY OF ADDING GMA TO INFLIXIMAB IN PAEDIATRIC PATIENTS WITH STEROID-REFRACTORY ULCERATIVE COLITIS.

Investigador Principal: ESTHER DONAT ALIAGA

GUITAR . 2021

Estudio en fase Ib/II, multicéntrico y sin enmascaramiento para evaluar la seguridad y eficacia de AUTO1, un tratamiento con linfocitos T CAR dirigido a CD19, en pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda de linfocitos B recidivante o refractaria

Investigador Principal: MANUEL NUNO DIREITO DE MORAIS GUERREIRO

AUTO1-AL1 . 2021

Prioritization and functional classification of myeloid malignancies germline variants in a large cohort of pediatric and adult patients with MDS/AML.

Investigador Principal: ALESSANDRO LIQUORI

CIGE/2021/015 . CONSELLERIA DE INNOVACIÓN, UNIVERSIDADES, CIENCIA Y SOCIEDAD DIGITAL . 2022

Ampliar el espectro molecular y evaluar la aplicabilidad clínica de la secuenciación del genoma y del transcriptoma en las neoplasias mieloides.

Investigador Principal: JOSÉ VICENTE CERVERA ZAMORA

PI22/01633 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2023

Estudio de continuación de fase 3b, prospectivo, abierto, multicéntrico de un solo grupo de tratamiento para evaluar la seguridad y eficacia de TAK-755 (rADAMTS-13, también conocido como BAX930/SHP655) en el tratamiento profiláctico y a demanda de sujetos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita grave (PTTc, síndrome de Upshaw-Schulman, o púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria).

Investigador Principal: INÉS GÓMEZ SEGUÍ

TAK-755-3002 . 2022

A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients with Cold Agglutinin Disease (CAD).

Investigador Principal: PILAR SOLVES ALCAINA

Sobi.PEGCET-101 . 2022

Estudio abierto y multicéntrico con un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de caplacizumab y tratamiento inmunosupresor sin plasmaféresis terapéutica de primera línea en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunitario.

Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS

EFC16521 . 2023

Prevención de la obesidad de por vida mediante la identificación temprana de factores de riesgo, pronóstico e intervención.

Investigador Principal: ISAURO ROGELIO MONFORT ORTIZ

FCS-OBE-CS-22-3 . 2023

A Phase 3, Multinational, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Systemic Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of SRP-9001 in Non-Ambulatory and Ambulatory Subjects With Duchenne Muscular Dystrophy (ENVISION).

Investigador Principal: NURIA MUELAS GÓMEZ

SRP-9001-303 . 2023

High-Risk Neuroblastoma Study 2 of SIOP-Europa-Neuroblastoma (SIOPEN) Randomized, international and multicentric phase 3 study that evaluates and compares 2 treatment strategies in 3 therapeutic phases (induction, high-dose chemotherapy and radiotherapy) for patients with high-risk neuroblastoma.

Investigador Principal: ADELA CAÑETE NIETO

2019/2894 . 2023

Estudio de fase IIb, multicéntrico, aleatorizado y con doble enmascaramiento de la seguridad y la eficacia de TAK-755 (rADAMTS13) con plasmaféresis (PF) mínima o nula en el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica inmunitaria (PTTi).

Investigador Principal: JAVIER DE LA RUBIA COMOS

TAK-755-2001 . 2023

LOGGIC/FIREFLY-2: Ensayo en fase III, aleatorizado, internacional y multicéntrico de DAY101 en monoterapia frente a la quimioterapia estándar en pacientes con glioma pediátrico de bajo grado que presentan una alteración de RAF activadora que requiere tratamiento sistémico de primera línea.

Investigador Principal: ADELA CAÑETE NIETO

DAY101-002 . 2023

A Retrospective Cohort Study to Characterize Propionic Acidemia Patients.

Investigador Principal: PATRICIA CORRECHER MEDINA

mRNA-3927-P002