The disease-specific clinical trial network for primary ciliary dyskinesia: PCD-CTN.

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Autores de IIS La Fe

Participantes ajenos a IIS La Fe

  • Raidt, Johanna
  • Maitre, Bernard
  • Pennekamp, Petra
  • Altenburg, Josje
  • Anagnostopoulou, Pinelopi
  • Bloemsma, Lizan D.
  • Boon, Mieke
  • Borrelli, Melissa
  • Brinkmann, Folke
  • Carr, Siobhan B.
  • Carroll, Mary P.
  • Castillo-Corullon, Silvia
  • Coste, Andre
  • Cutrera, Renato
  • Dehlink, Eleonora
  • Destouches, Damien M. S.
  • Di Cicco, Maria E.
  • Dixon, Lucy
  • Emiralioglu, Nagehan
  • Erdem Eralp E
  • Haarman, Eric G.
  • Hogg, Claire
  • Karadag, Bulent
  • Kobbernagel, Helene E.
  • Lorent, Natalie
  • Mall, Marcus A.
  • Marthin, June K.
  • Martinu, Vendula
  • Narayanan, Manjith
  • Ozcelik, Ugur
  • Peckham, Daniel
  • Pifferi, Massimo
  • Pohunek, Petr
  • Range, Simon
  • Ringshausen, Felix C.
  • Robson, Evie
  • Roehmel, Jobst
  • Rovira-Amigo, Sandra
  • Santamaria, Francesca
  • Schlegtendal, Anne
  • Szepfalusi, Zsolt
  • Tempels, Petra
  • Thouvenin, Guillaume
  • Ullmann, Nicola
  • Walker, Woolf T.
  • Wetzke, Martin
  • Yiallouros, Panayiotis
  • Omran, Heymut
  • Nielsen, Kim G.

Grupos

Abstract

Primary ciliary dyskinesia (PCD) is a rare genetic disorder characterised by impaired mucociliary clearance leading to irreversible lung damage. In contrast to other ram lung diseases like cystic fibrosis (CF), there are only few clinical trials and limited evidence-based treatments. Management is mainly based on expert opinions and treatment is challenging due to a wide range of clinical manifestations and disease severity. To improve clinical and translational research and facilitate development of new treatments, the clinical trial network for PCD (PCD-CTN) was founded in 2020 under the framework of the European Reference Network (ERN)-LUNG PCD Core. Applications from European PCD sites interested in participating in the PCD-CTN were requested. Inclusion criteria consisted of patient numbers, membership of ERN-LUNG PCD Core, use of associated standards of care, experience in PCD and/or CF clinical research, resources to run clinical trials, good clinical practice (GCP) certifications and institutional support. So far, applications from 22 trial sites in 18 European countries have been approved, including >1400 adult and >1600 paediatric individuals with PCD. The PCD-CTN is headed by a coordinating centre and consists of a steering and executive committee, a data safety monitoring board and committees for protocol review, training and standardisation. A strong association with patient organisations and industrial companies are further cornerstones. All participating trial sites agreed on a code of conduct. As CTNs from other diseases have demonstrated successfully, this newly formed PCD-CTN operates to establish evidence-based treatments for this orphan disease and to bring new personalised treatment approaches to patients.

Copyright ©The authors 2022.

Datos de la publicación

ISSN/ISSNe:
2312-0541, 2312-0541

ERJ open research  European Respiratory Society

Tipo:
Article
Páginas:
-
PubMed:
35983540
Factor de Impacto:
0,944 SCImago
Cuartil:
Q2 SCImago

Citas Recibidas en Web of Science: 11

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Keywords

  • MANAGEMENT; MUTATIONS

Campos de Estudio

Proyectos y Estudios Clínicos

Estudio de mutaciones ocultas en pacientes con sindrome de Usher.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

2018_0675_CRC_MILLAN . FUNDACION ONCE . 2018

Caracterización clínica y genética de la discinesia ciliar primaria. identificación de nuevos genes y mecanismos moleculares y su traslación al diagnóstico.

Investigador Principal: MIGUEL ARMENGOT CARCELLER

PI19/00949 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2020

ESTUDIO EN FASE IIB, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, CONTROLADO CON PLACEBO, CON GRUPOS PARALELOS Y DE BÚSQUEDA DE DOSIS DE PF-06651600 Y PF-06700841 POR VÍA ORAL COMO TRATAMIENTO DE INDUCCIÓN Y TRATAMIENTO CRÓNICO EN PACIENTES CON COLITIS ULCEROSA MODERADA O GRAVE.

Investigador Principal: MARISA IBORRA COLOMINO

B7981005 . 2017

ESTUDIO DE EXTENSIÓN ABIERTO DE OMALIZUMAB EN PACIENTES CON RINOSINUSITIS CRÓNICA CON PÓLIPOS NASALES.

Investigador Principal: MIGUEL ARMENGOT CARCELLER

WA40169 . 2018

ESTUDIO DE FASE 2B, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, DE GRUPOS PARALELOS, MULTICÉNTRICO, DE BÚSQUEDA DE DOSIS PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE PF-06651600 CON UN PERIODO DE AMPLIACIÓN PARCIALMENTE ENMASCARADO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y LA TOLERABILIDAD DE PF-06651600 Y PF-06700841 EN PACIENTES ADULTOS CON VITÍLIGO NO SEGMENTARIO ACTIVO.

Investigador Principal: RAFAEL BOTELLA ESTRADA

B7981019 . 2019

UN ESTUDIO EN FASE 2B/3 ALEATORIZADO, CON ENMASCARAMIENTO DOBLE, CONTROLADO CON PLACEBO, DE INTERVALOS DE DOSIS PARA INVESTIGAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE PF-06651600 EN SUJETOS ADULTOS Y ADOLESCENTES CON ALOPECIA AREATA (AA) CON UNA PÉRDIDA DE CABELLO EN EL CUERO CABELLUDO DEL 50% O MÁS.

Investigador Principal: RAFAEL BOTELLA ESTRADA

B7981015 . 2019

ESTUDIO RETROSPECTIVO DEL EFECTO DE OMALIZUMAB EN LA POLIPOSIS NASAL RECALCITRANTE.

Investigador Principal: MIGUEL ARMENGOT CARCELLER

MAC-OMA-2018-01 . 2019

New DX243-conjugated nanoparticles as a neuroprotective drug for hearing disorders.

Investigador Principal: JOSÉ MARÍA MILLÁN SALVADOR

AC21_2/00022 . COMISION EUROPEA . 2022

Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de la administración subcutánea de depemokimab 100 mg en pacientes con rinosinusitis crónica con poliposis nasal (RSCcPN) - ANCHOR-2 (Depemokimab en Rinosinusitis Crónica)

Investigador Principal: MIGUEL ARMENGOT CARCELLER

218079 . 2022

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