1. Inicio
  2. Publicaciones
  3. Clinical validation of an evidence-based method to adjust Pancreatic Enzyme Replacement Therapy through a prospective interventional study in paediatric patients with Cystic Fibrosis

Clinical validation of an evidence-based method to adjust Pancreatic Enzyme Replacement Therapy through a prospective interventional study in paediatric patients with Cystic Fibrosis

Fecha de publicación:

Autores de IIS La Fe

Participantes ajenos a IIS La Fe

  • Hulst, J
  • Boon, M
  • Colombo, C
  • Ruperto, M
  • van der Wiel, E
  • Claes, I
  • Garriga, M
  • Bulfamante, A
  • Woodcock, S
  • Martinez-Barona, S
  • Andres, A
  • de Boeck, K
  • Asensio-Grau, A
  • Asseiceira, I
  • Barreto, C
  • Heredia, A
  • Martins, T
  • Nobili, R
  • Pereira, L
  • Paz-Yepez, C
  • Valmarana, L
  • Valmarana, R
  • Walet, S
  • MyCyFAPP Project

Grupos

Abstract

Background A method to adjust Pancreatic Enzyme Replacement Therapy in Cystic Fibrosis is not currently available. Objectives To assess the in vivo efficacy of a method to adjust the dose of enzymatic supplement in CF extrapolated from previous in vitro digestion studies (theoretical optimal dose, TOD). Secondly, to assess how individual patient characteristics influence the expected coefficient of fat absorption (CFA) and thus to identify an individual correction factor to improve TOD. Methods A prospective interventional study in 43 paediatric patients with CF from 5 European centres. They followed a 24h fixed diet with the theoretical optimal dose for each meal. Faecal collection was carried out between colorimetric markers in order to include all the faeces corresponding to the fixed diet. Beta regression models were applied to assess the associations of individual patient characteristics with the CFA. Results Median CFA was 90% (84, 94% 1st, 3rd Q.) with no significant differences among centres. Intestinal transit time was positively associated with CFA (p = 0.007), but no statistical associations were found with and age, gender, phenotype or BMI. Regression model showed no improvement of the in vitro predicted theoretical optimal dose when taking individual patient characteristics into account. Conclusion Strict adherence to the theoretical optimal dose of enzymatic supplement for a prescribed meal, led to median CFA levels at the clinical target of 90% with a low variability between patients. The proposed method can be considered as a first approach for an evidence-based method in PERT dosing based on food characteristics. Results have to be confirmed in free dietary settings.

Datos de la publicación

ISSN/ISSNe:
1932-6203, 1932-6203

Plos One  PUBLIC LIBRARY SCIENCE

Tipo:
Article
Páginas:
-
Factor de Impacto:
1,023 SCImago ℠
Cuartil:
Q1 SCImago ℠

Citas Recibidas en Web of Science: 7

Documentos

  • No hay documentos

Métricas

Filiaciones mostrar / ocultar

Campos de estudio

Proyectos asociados

ANALISIS DE NUEVOS GENES IMPLICADOS EN LA PATOGENESIS DE LA ENFERMEDAD CELIACA

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

PI02/0573 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2004

INNOVATIVE APPROACH FOR SELF-MANAGEMENT AND SOCIAL WELFARE OF CYSTIC FIBROSIS PATIENTS IN EUROPE: DEVELOPMENT, VALIDATION AND IMPLEMENTATION OF A TELEMATICS TOOL. MyCyFAPP

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

643806_H2020-PHC-2014-single-stage-MyCyFApp . COMISION EUROPEA . 2015

NUEVA ESTRATEGIA PARA LA DERIVACIÓN DE HEPATOCITOS FUNCIONALES DE MUJERES AFECTAS DE DEFICIENCIA DE ORNITINA TRANSCARBAMILASA

Investigador Principal: BERNARDO ROQUE BORT MARTÍ

SAF2014-51991-R . MINISTERIO DE ECONOMIA Y COMPETITIVIDAD . 2015

Variaciones epigenómicas asociadas al inicio y curso de los trastornos del neurodesarrollo en prematuros: estudio de cohorte a 6 años.

Investigador Principal: ANA CRISTINA GARCÍA BLANCO

PI18/01352 . INSTITUTO DE SALUD CARLOS III . 2019

UN REGISTRO NO INTERVENCIONISTA A LARGO PLAZO PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFECTIVIDAD DE HUMIRA® (ADALIMUMAB) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON ENFERMEDAD DE CROHN (EDC) ACTIVA ENTRE MODERADA Y GRAVE (CAPE).

Investigador Principal: ESTHER DONAT ALIAGA

P11-292 . 2015

ESTUDIO ABIERTO, MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA FARMACOCINÉTICA, LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE OMBITASVIR (OBV), PARITAPREVIR (PTV), RITONAVIR (RTV), CON O SIN DASABUVIR (DSV) Y CON O SIN RIBAVIRINA (RBV) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON INFECCIÓN CRÓNICA POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS C (VHC) GENOTIPO 1 O 4 (ZIRCON).

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

M14-748 . 2016

IMPACT ASSESSMENT THROUGH A EUROPEAN MULTICENTRE CLINICAL TRIAL: VALIDATION OF MYCYFAPP AS A PORTABLE SYSTEM FOR SELF-MANAGEMENT IN CHILDREN WITH CF.

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

MYCYFAPP . 2018

ESTUDIO ABIERTO Y MULTICÉNTRICO PARA EVALUAR LA FARMACOCINÉTICA, LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE GLECAPREVIR/PIBRENTASVIR EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON INFECCIÓN CRÓNICA POR EL VIRUS DE LA HEPATITIS C (VHC) DE GENOTIPO 1-6.

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

M16-123 . 2017

PROTOCOLO DEL ESTUDIO RETROSPECTIVO DE COSTES EN PACIENTES CON NUTRICIÓN PARENTERAL DOMICILIARIA Y SÍNDROME DE INTESTINO CORTO, EN LA PRÁCTICA CLÍNICA REAL EN ESPAÑA (ESTUDIO COSINCOR).

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

SHI-NPD-2016-01

ESTUDIO DE SEGURIDAD Y CAPACIDAD NUTRICIONAL DE UNA NUEVA FORMULA HIPOALERGICA PARA LACTANTES CON DIVERSAS FORMAS DE ALERGIA A LAS PROTEINAS DE LA LECHE DE VACA.

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

HER-FHT-2009-01 . 2010

A MULTICENTRE, RANDOMISED, PLACEBO-CONTROLLED, DOUBLE-BLIND STUDY OF THE EFFICACY, SAFETY, AND PHARMACOKINETICS OF LUBIPROSTONE IN PAEDIATRIC SUBJECTS AGED >= 6 YEARS TO < 18 YEARS WITH FUNCTIONAL CONSTIPATION. / ESTUDIO MULTICENTRICO, ALEATORIZADO, CONTR OLADO CON PLACEBO Y CON DOBLE ANONIMATO (DOBLE CIEGO) DE LA EFICACIA, SEGURIDAD Y FARMACOCINETICA DE LA LUBIPROSTONA EN PACIENTES PEDIATRICOS CON EDAD . 6 ANOS Y < 18 ANOS CON ESTRENIMIENTO FUNCIONAL.

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

SAG/0211PFC-1131

A MULTICENTRE, LONG-TERM SAFETY, EFFICACY AND PHARMACOKINETICS STUDY OF LUBIPROSTONE IN PAEDIATRIC SUBJECTS AGED >= 6 TO <18 YEARS WITH FUNCTIONAL CONSTIPATION./ ESTUDIO MULTICÉNTRICO A LARGO PLAZO SOBRE LA SEGURIDAD, LA EFICACIA Y LA FARMACOCINÉTICA DE L UBIPROSTONA EN PACIENTES PEDIÁTRICOS DE EDADES COMPRENDIDAS ENTRE >= 6 AÑOS Y < 18 AÑOS CON ESTREÑIMIENTO FUNCIONAL.

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

SAG/0211PFC-11S1 . 2015

ESTUDIO FARMACOEPIDEMIOLÓGICO PARA ESTABLECER EL PERFIL DE SEGURIDAD A LARGO PLAZO DE TENOFOVIR DISOPROXIL FUMARATO (TENOFOVIR DF, VIREAD®) Y DESCRIBIR EL TRATAMIENTO DE LA TOXICIDAD RENAL Y ÓSEA ASOCIADA A TENOFOVIR DF EN ADOLESCENTES DE 12 A <18 AÑOS CO N HEPATITIS B CRÓNICA (HBC) EN EUROPA.

Investigador Principal: CARMEN RIBES KONINCKX

GS-EU-174-1403 . 2015

Cita

Compartir